B.K.-M.: Pani Profesor, jakie są możliwości leczenia chorych na SWP?
Prof. Karina Jahnz-Różyk: Dotychczasowe leczenie immunosupresyjne było całkowicie nieskuteczne. Zdarzało się, że chorzy leczeni glikokortykosteroidami w dużych dawkach umierali z powodu powikłań polekowych. Leki – inhibitory kinazy tyrozynowej – które się pojawiły, są zupełnie nową opcją terapeutyczną. Oddziaływają one na patomechanizm włóknienia i czynniki, które mogą je wywoływać. W krajach w Unii Europejskiej są one zarejestrowane od 2014 r. Pojawia się pytanie, jaka jest ich faktyczna dostępność dla pacjentów w Polsce. Sama rejestracja o tym nie przesądza. Decydujące znaczenie ma to, czy lek jest objęty refundacją. Tym bardziej że leki innowacyjne, a z takimi mamy do czynienia w tym przypadku, są bardzo drogie. Sprawdzonym rozwiązaniem stosowanym w Polsce są programy lekowe. Leki na SWP nie są jeszcze nimi objęte. Wprowadzenie leku do programu to długi i trudny proces z udziałem Ministerstwa Zdrowia i Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Rozpoczyna się on na wniosek firmy farmaceutycznej, która przygotowuje dossier leku. Zawiera ono analizę kliniczną, dotyczącą skuteczności i bezpieczeństwa leku, analizę ekonomiczną, dotyczącą efektywności ekonomicznej leczenia i analizę wpływu kosztów leczenia na budżet płatnika. Całość podlega ocenie AOTMiT, ale ostateczną decyzję o wprowadzeniu leku do programu podejmuje minister zdrowia, kierując się analizami i wskazaniami społecznymi do refundacji. Moim zdaniem, leki na SWP powinny być stosowane w programach lekowych i procedura ta została już zapoczątkowana.
B.K.-M.: Co stanowi największy problem przy tworzeniu programu lekowego?
K.J.-R.: Największy kłopot jest z oceną wielkości populacji, która powinna być objęta leczeniem, a z tego wynikają koszty dla płatnika i korzyści dla firmy. W przypadku SWP pojawia się dodatkowa trudność. Mianowicie choroba ta należy do tzw. chorób rzadkich, co wpływa na negocjacje cenowe pomiędzy firmą a komisją ekonomiczną w MZ. Aby doszło do porozumienia, wprowadza się różne mechanizmy, np. mechanizm podziału ryzyka pomiędzy firmą a płatnikiem. W przypadku leków na SWP argumentem przemawiającym za wprowadzeniem programu lekowego jest brak zamiennej, skutecznej terapii. W badaniach klinicznych wyraźnie wychodzi, że stosowanie tych leków przynosi korzyści kliniczne dla pacjenta.
B.K.-M.: Jakie więc korzyści z leczenia tymi lekami odnoszą chorzy na SWP?
K.J.-R.: Przede wszystkim dochodzi do spowolnienia tempa postępu choroby i – co niezwykle ważne – poprawy jakości życia. Patrząc od strony pacjenta, trudnym do zniesienia i znacznie pogarszającym jakość życia objawem SWP jest duszność. Jak pacjent się dusi, to ma zwiększony poziom lęku, pojawiają się u niego obawy o życie, znacząco maleje jego codzienna aktywność. W zasadzie ciężkość tej choroby jest determinowana przez duszność, wynikającą z malejącej pojemności życiowej płuc. Leki, o których mówimy, spowalniając progresję choroby, zmniejszają tempo narastania duszności. Ponadto, co ważne, leki te wydłużają czas do zaostrzenia, które często bywa śmiertelne. W badaniach okazało się, że ryzyko ostrego zaostrzenia zmniejsza się o 30 proc., a czas, jaki upływa do tego zaostrzenia, wydłuża się o 68 proc.
B.K.-M.: Jakich kosztów związanych z leczeniem tymi lekami należy się spodziewać?
K.J.-R.: Na razie trudno jednoznacznie je określić, bo będą one zależały od ceny leków, sposobu dawkowania, liczby chorych, ewentualnych powikłań po leczeniu, ale generalnie eksperci są zgodni, że korzyści z leczenia przeważają nad kosztami. Warto wspomnieć nie tylko o kosztach leczenia, ale stosowanym w farmakoekonomice parametrze oceny opłacalności terapii – tzw. QALY (ang. quality-adjusted life year), tj. liczbie uzyskanych lat życia skorygowanych o jakość. Przyjmuje się, że terapia jest opłacalna, jeśli QALY nie przekracza trzykrotności PKB w przeliczeniu na mieszkańca. Dla Polski wysokość progu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość wynosi 125 955 zł. W przypadku leków na SWP wartość QALY jest wyższa od granicznej dla opłacalności, ale pamiętajmy, że na razie nie mamy alternatywy terapeutycznej. Tak więc, albo leczymy tymi lekami i poprawiamy jakość życia pacjenta, albo zostawiamy chorych bez spowalniającej przebieg choroby farmakoterapii. Należy dodać, że stosowanie parametru QALY do oceny chorób rzadkich jest przez wielu ekspertów uznawane za kontrowersyjne. Być może zajdzie konieczność zmiany w tym zakresie ustawy refundacyjnej. W przyszłości opłacalność leczenia SWP może okazać się większa i koszty leczenia niższe, jeśli wejdą na rynek inne leki. Taką nadzieję daje coraz większe zainteresowanie SWP firm farmaceutycznych, poszukujących nowych skutecznych cząsteczek.
