W debacie udział wzięli:
Wiesława Adamiec, prezes Fundacji „Carita – Żyć ze szpiczakiem”
Edyta Matusik, naczelnik Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia
Docent Grzegorz Basak z Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM
Jak liczna jest populacja chorych z nawrotowym opornym szpiczakiem plazmocytowym i co to jest za schorzenie?
Grzegorz Basak: Szpiczak plazmocytowy to jedna z chorób nowotworowych krwi i szpiku, wywodząca się z tzw. plazmocytów, czyli komórek, które normalnie odpowiadają za naszą odporność, a które po zmianie nowotworowej przyczyniają się do procesu chorobowego. Szpiczak plazmocytowy jest jedną z częstszych chorób hematologicznych. W skali wszystkich nowotworów stanowi ok. jednego procenta, ale jeżeli patrzymy na nowotwory krwi i szpiku, to jest to około dziesięciu procent pacjentów.
To trzeci najczęściej diagnozowany nowotwór krwi
Grzegorz Basak: Tak. Wciąż uważa się, że w Polsce wiele przypadków szpiczaka nie jest do końca zdiagnozowanych. Pacjenci umierają bez ostatecznie postawionego rozpoznania, a mogliby żyć dłużej dzięki nowym terapiom. Obecnie stosowane przez nas terapie przedłużają życie w stosunku do tradycyjnych terapii podawanych kilka lat temu.
Czy choroba jest zbyt późno diagnozowana i na czym polegają problemy w jej diagnozowaniu?
Grzegorz Basak: Jednym z największych zagrożeń w szpiczaku plazmocytowym, do którego może dojść, jeśli choroba zostanie zdiagnozowana za późno, to niewydolność nerek. Jest to tzw. choroba łańcuchów lekkich, prowadząca do pogorszenia funkcji nerek. Jeśli nie zostanie wychwycona odpowiednio wcześnie, dochodzi do krańcowej niewydolności nerek i pacjenci stają się zależni od dializ. Takim pacjentom najczęściej nie wykonuje się transplantacji nerek, co zdecydowanie pogarsza jakość ich całkowitego życia z chorobą. W szpiczaku trzeba być wyczulonym na pewne objawy, które są dość charakterystyczne: niedokrwistość, osłabienie, zmęczenie, bóle kostne i złamania, niewydolność nerek oraz białkomocz.
To objawy, które można pomylić albo diagnozować jako inne schorzenie?
Grzegorz Basak: Zdecydowanie tak.
Mówimy o nawrotowym, czyli opornym szpiczaku plazmocytowym. Jak patrzymy na pacjentów z tą chorobą i widzimy leczenie w pierwszej, w drugiej linii, to możemy powiedzieć, że są oni zaopiekowani. A co z pacjentami, u których wykorzystano już możliwości dotychczasowego leczenia?
Grzegorz Basak: Nawrotowy szpiczak plazmocytowy to oczywiście bardzo duży problem dla pacjentów i lekarzy. Nasz system ochrony zdrowia nie za bardzo jest w stanie sobie z tą sytuacją poradzić. Obecną strategią leczenia pacjentów ze szpiczakiem, tych w lepszym stanie ogólnym i młodszych, jest uzyskanie jak najdłuższej i całkowitej remisji. Czyli intensywne leczenie na początku chemioterapią tzw. nowymi lekami, które nie są już nowe, autotransplantacją komórek krwiotwórczych po to, by zyskać nawet kilka lat wolnych od choroby, by pacjent mógł żyć. Natomiast w pewnym momencie, prędzej czy później, niestety dochodzi do nawrotu choroby. W tej sytuacji mamy w zasadzie dwa leki tzw. nowe, jeden to inhibitor proteazy bortezomib stosowanej w pierwszej linii leczenia, u pacjentów w młodszym wieku i drugi z grupy leków immunomodulujących – lenalidomid stosowany w drugiej linii u pacjentów w młodszym wieku. Można oczywiście zmienić terapię i jeśli chory wcześniej był leczony bortezomibem, to leczyć lenalidomidem albo, w zależności od tego jaki był scenariusz jeśli uzyskano remisję, to możliwe jest czasami przeszczepienie komórek krwiotwórczych jako druga linia leczenia. Czasami możliwe jest powtórzenie wcześniejszego leczenia. Ale, mimo wszystko, są to wybrane przypadki. Większość pacjentów jest w sytuacji, kiedy wykorzystano już inhibitory, leki, które zmieniają biologię choroby, czas choroby i przeżycie pacjentów. Stosowano już bortezomib i już wykorzystano jego możliwości. Stosowano przez wiele miesięcy lenalidomid, ten lek również przestał w pewnym momencie działać. I każda kolejna remisja trwa krócej i krócej. Na początku z perspektywy wielu miesięcy życia bez choroby dochodzimy do ściany, kiedy pacjent musi żyć z aktywną chorobą, a do tego przeszedł wiele cykli chemioterapii. W związku z tym jego organizm nie jest już tak bardzo silny, jak na początku, dlatego potrzebne mu jest leczenie, które będzie skuteczne, a z drugiej strony nie obciążające go dodatkowo.
Wiemy, że hematoonkologia jest najbardziej dynamicznie rozwijającą się dziedziną medycyny.
Wiemy też, że na świecie pojawiło się już siedem nowych cząsteczek zarejestrowanych przez EMA. Tymczasem w Polsce refundację otrzymała nowa terapia ostatnio w 2010 roku. Na jakim jesteśmy w tej chwili etapie i co klinicyści będą mogli zaproponować swoim pacjentom z opornym nawrotowym szpiczakiem?
Edyta Matusik: To prawda, że hematoonkologia w ostatnich latach przeżywa niesamowity rozwój. W Ministerstwie Zdrowia toczy się ok. 30 postępowań dla nowych cząsteczek w całej hematoonkologii. W przypadku leczenia szpiczaka opornego nawrotowego wpłynęły trzy wnioski, które obecnie są procedowane. Dwa z nich są niestety zawieszone przez podmioty odpowiedzialne. Procedowanie zostało więc wstrzymane. Natomiast mamy lek – pomalidomid, który jest w procesie, przeszedł negocjacje z Komisją Ekonomiczną. Niemniej jednak próbujemy jeszcze rozmawiać z podmiotem odpowiedzialnym w sprawie ceny tego leku. Mamy nadzieję, że w najbliższym czasie to postępowanie zostanie zakończone i będzie decyzja ministra zdrowia rozstrzygająca.
Wiemy, że osoby ze szpiczakiem plazmocytowym są aktywnymi ludźmi, świadomymi, wiedzą jak na świecie jest leczona ta choroba i wiedzą, że mogą na takie leczenie mieć szansę. I to są chyba te najistotniejsze kwestie także dla Fundacji?
Wiesława Adamiec: Fundacja postawiła sobie za cel przede wszystkim edukację pacjentów. Okazało się, że to był z naszej strony przysłowiowy strzał w dziesiątkę, bo pacjenci tej wiedzy bardzo potrzebują: wiedzy nie tylko o chorobie, ale również o relacji pacjent – lekarz. Obecnie mówi się dużo o holistycznym podejściu do pacjenta, tyle, że pozostaje ono pobożnym życzeniem, ponieważ system nie jest w stanie udźwignąć finansowo wielu elementów, które się z tym wiążą. Pacjenci Fundacji, ale nie tylko, bo również ich rodziny, znajomi, bardzo się angażują w te działania. Pacjent oczekuje tego, że jeżeli w Europie mamy zarejestrowane najnowsze leki, chcielibyśmy mieć choć jeden z nich zarejestrowany w Polsce. Choruję już 10 lat i też spotykam się czasami z takim niedowierzaniem, że ja choruję, bo często podróżuję. Co nie znaczy, że nie mam słabszych dni. Z tym sobie radzę. Najważniejszą rzeczą jest ten dobry lek. Lek, który, jak Pan Docent Basak powiedział, od początku uderzył mocno w chorobę i ją zatrzymał.
Dla jakich pacjentów jest ten lek?
Grzegorz Basak: Trzeba zaznaczyć, że jest to najsilniejszy z leków tzw. immunomodulujących, który działa także, kiedy jest już oporność na wcześniej stosowane leki (bortezomib i starszej generacji leki immunomodulujące: talidomid i lenalidomid). Czyli jest to lek, który najczęściej stosowany byłby w trzecim rzucie leczenia u pacjentów, którzy te wcześniejsze linie już wykorzystali i raczej trudno nam oczekiwać tu skuteczności stosowania tych leków. Pozytywną stroną pomalidomidu jest to, że jest to lek doustny i może być podawany w warunkach domowych. Chodzi tu o jakość życia, bo pacjent chory na szpiczaka w pewnym momencie jest przywiązany do szpitala, jego życie jest poszatkowane częstymi wizytami w szpitalu, często spędzając w nim kilka dni. Pacjent ze szpiczakiem nawrotowym ma niestety złe rokowanie. Jeśli stosowałoby się tradycyjną chemioterapię, to określa się średni czas przeżycia wtedy na kilka miesięcy (od 5 do 9). W związku z tym jest o co walczyć. W pewnym momencie ten pacjent zostaje postawiony pod ścianą i ma prawo domagać się tego, co może mu jeszcze przedłużyć życie. Udowodniono, że pomalidomid może to przeżycie przedłużyć średnio o 13 miesięcy, co oznacza, że pacjent może doczekać kolejnej terapii, jaka może się pojawić na rynku.
Wiesława Adamiec: My chorzy żyjemy od leku do leku. Teraz czekamy na pomalidomid, na co liczę, i prosimy Ministerstwo Zdrowia, aby się pochyliło nad nami starszymi. Starsi też mają prawo żyć i mówię tu o pacjentach, by walczyli o siebie. Ważne jest więc, byśmy mieli taką terapię, jak pomalidomid, która pozwoli ujarzmić szpiczaka do następnego leku.
Grzegorz Basak: Jeszcze kilka lat temu średnie przeżycie w szpiczaku to było 3,5 roku. A w tamtych czasach pacjenci byli leczeni głównie na oddziale w szpitalu chemioterapią. Musieli leżeć w szpitalu wiele dni. To obciążało budżet, nie mówiąc, że obecnie nie mamy miejsc hematologicznych na naszych oddziałach. Dzięki obecności bortezomibu i lenalidomidu to leczenie zostało przesunięte na oddział dzienny, czy do poradni. Dzięki temu pacjenci zyskali pewną wolność i czas w domu. Ale kiedy dochodzi do kolejnego nawrotu i okazuje się, że nie bardzo można coś zrobić, to człowiek, który miał już poczucie wolności od choroby, nagle spotyka się z taką diagnozą, że to jest już w zasadzie koniec.
Skuteczność tej terapii jest potwierdzona przez klinicystów i jest doceniona przez wiele krajów europejskich, które mają podobne PKB do naszego. Czy w przyszłym roku możemy liczyć na to, że wachlarz leków dla pacjentów z nawrotowym szpiczakiem się powiększy?
Edyta Matusik: Co do skuteczności tej terapii nikt nie ma wątpliwości. Jak powiedział Pan Docent, jest to terapia, która rzeczywiście odnosi skutki – przedłuża o kilka miesięcy życie pacjentowi i wprowadza go do stadium remisji choroby. I to nie ulega wątpliwości. Jedynym kryterium, które tu jest nadal dyskutowane i stanowi przeszkodę do wprowadzenia tego preparatu jest cena. I w tym aspekcie, tylko i wyłącznie, toczą się rozmowy z podmiotem odpowiedzialnym. Żaden inny aspekt nie jest tu przeszkodą. Ani bezpieczeństwo, ani to, że dedykowany jest osobom starszym. Tego typu rzeczy nie są przeszkodą w decyzji o refundacji. Jedyną, nie tylko dla innowacyjnych cząsteczek, jest to, że rzeczywiście mamy postęp medycyny i mamy dużo nowoczesnych cząsteczek. Obecnie kilka z nich jest w procesach, a przeszkodą jest ich cena.
Wiesława Adamiec: Z mojej wiedzy wynika, że firma zeszła z ceny poniżej lenalidomidu. I firma jest otwarta na dalsze ewentualne rozmowy. Do dziś firma nie otrzymała odpowiedzi ani twierdzącej, ani negującej. Jedną z propozycji firmy było objęcie leczeniem tym lekiem 645 osób tak, że Ministerstwo Zdrowia grosza do tego nie dokłada. My od 2010 roku nie mieliśmy żadnej nowej cząsteczki lekowej. Mieliśmy lenalidomid. Nie możemy też MZ potępiać. Chcę przypomnieć, że taki lek jak bortezomib już wcześniej stosowany był w pierwszej linii leczenia, a lenalidomid MZ przedłużyło na trzy lata. To są bardzo dobre decyzje. My widzimy, że MZ pochyla się nad nami, ale czekamy na kolejny krok. Nie chodzi o to, że po pomalidomidzie będziemy mieli kilka miesięcy życia, możemy mieć ich nawet kilkanaście. Słyszałam kiedyś jak kierownik jednego z oddziałów powiedział do swojego pacjenta lekarza: „czy ty sobie wyobrażasz, że ja ci dam na trzy miesiące lek za kilka tysięcy, a ty i tak za te trzy miesiące umrzesz”. Mam nadzieję, że takimi kategoriami się nie myśli. Firma jest otwarta na negocjacje. Z moich informacji wynika, że w każdej chwili jest gotowa usiąść do negocjacji.
Grzegorz Basak: My hematolodzy walczymy do końca. Kiedy pacjent leży na oddziale, koszty jednodniowego pobytu od osoby to ponad osiemset złotych. Co więcej, kiedy np. ma robiony autoprzeszczep szpiku to, jest to koszt 50 tys. złotych i nie udowodniono skuteczności w takiej sytuacji, nie gwarantuje przedłużenia życia Ale jest to robione, dlatego, że jest refundowane. W związku z czym nagle stosuje się konwencjonalną chemioterapię opartą na melfalanie, prednizonie, bendamustynie, cyklofosfamidzie i kombinacje tego, coraz silniejsze, w toku czego, pacjent często umiera. Próg heroicznego leczenia jest o nieudowodnionej skuteczności.
Edyta Matusik: Myślę, że takie działania, które z góry skazują pacjenta na niepowodzenie i przynoszą tylko skutki ujemne, raczej nie są podejmowane. Odnosząc się do wypowiedzi Pani Prezes, chcę zapewnić, że o wszelkich rozmowach podejmowanych z firmą, jeśli firma poinformowała Państwa o szczegółach oferty, mogła to zrobić, to ja nie mogę się do tego publicznie odnieść. Firma rzeczywiście złożyła nam nową ofertę cenową dla leku. Ona jest w tej chwili procedowana. Odpowiedzią będzie rozstrzygnięcie ministra. Także w oparciu o ofertę przedstawioną przez firmę, będzie rozstrzygnięcie. My też na spotkaniu, w którym firma uczestniczyła, jasno deklarowaliśmy, jakie środki mogą zostać wydatkowane na leczenie tym lekiem. Jasno było przekazane firmie, jakiej propozycji cenowej minister oczekuje. Mamy również nadzieję, że w tych negocjacjach spotkamy się z podmiotem odpowiedzialnym i że decyzja będzie pozytywna. Wszystkie podejmowane działania negocjacyjne są po to, by przybliżyć Państwu tę sytuację.
Myślę, że to jest droga formalna, na której dobre zakończenie czekamy. Przede wszystkim pacjenci.
Grzegorz Basak: Zwłaszcza że mówimy tutaj o czasie, że każde trzy miesiące, to są miesiące życia.
Edyta Matusik: Obniżanie ceny leków, w tym również tego, przybliża nas do udostępnienia kolejnych cząsteczek, które też czekają w kolejce.
Wiesława Adamiec: Widząc z Państwa strony dobrą wolę oraz ze strony firmy, mamy nadzieję na znalezienie konsensusu – pozytywnej deklaracji.
Partnerem debaty jest
