Wiele mówiło się o spadku innowacyjności w przemyśle farmaceutycznym w ostatniej dekadzie. Świadczyć o tym miały spektakularne niepowodzenia w końcowych fazach badań nad potencjalnymi blockbusterami (czyli lekami, które mają potencjał na osiągnięcie wielomiliardowej sprzedaży), a w kolejnych latach liczba nowych terapii dopuszczanych do obrotu osiągała coraz niższy poziom. Sytuacja taka miała miejsce w czasie, kiedy koncerny farmaceutyczne dysponowały rekordowymi budżetami na badania i rozwój.
Źródła tego kryzysu były złożone, a w skrócie można by je określić jako niedostosowanie narzędzi badawczych i procedur rejestracyjnych do radykalnych zmian w świecie nauki, odkryć medycznych i technologicznych. Z jednej strony, postępy nauki i medycyny umożliwiały coraz dokładniejsze rozumienie procesów biologicznych, a tym samym prowadziły do rozwoju medycyny precyzyjnej, skoncentrowanej na małych grupach pacjentów. Z drugiej strony, wymagania rejestracyjne warunkujące dopuszczenie nowych terapii do obrotu pozostały w dużej mierze bez zmian. Oczekiwania dotyczące konieczności udokumentowania bezpieczeństwa i skuteczności wciąż oznaczały prowadzenie wieloletnich badań na dużych grupach pacjentów, a sam proces rejestracji był dość mozolny.
Stało się jasne, że potrzebna jest gruntowna reforma, której główną siłą napędową powinna być szybkość, z jaką nowe terapie będą mogły docierać do pacjentów. Jak to zwykle bywa, wyzwanie podjęli Amerykanie, a dokładniej Federalna Agencja Leków (FDA), która najpierw dokonała głębokiej diagnozy problemu, a następnie po prostu wdrożyła nowe rozwiązania. Flagowym projektem stała się zupełnie nowa ścieżka rejestracyjna dla przełomowych terapii, która umożliwiła ekspresowe dopuszczenie do obrotu najważniejszych medycznych innowacji w oparciu o badania fazy I lub II, przeprowadzane na bardzo ograniczonych populacjach. W ostatnich 2–3 latach liczba takich przełomowych terapii bardzo szybko rosła, a średni czas rejestracji leków w Stanach Zjednoczonych skrócił się istotnie w porównaniu do Unii Europejskiej.
Amerykanie nie osiedli na laurach i właśnie szykują się do kolejnej, jeszcze ważniejszej, rewolucji. W ubiegłym roku rozpoczęła się olbrzymia inicjatywa zrzeszająca wszystkich interesariuszy procesu innowacji farmaceutycznej pod hasłem „Terapie XXI wieku”. Celem tego przedsięwzięcia było opracowanie konkretnych propozycji legislacyjnych, które stworzą warunki do jeszcze większego przyspieszenia rozwoju nowych terapii, biorąc pod uwagę zmieniające się możliwości nauki i technologii. Kilkanaście projektów jest już gotowych.
A tymczasem w Europie mamy do czynienia z przedłużającą się drzemką. Komisja Europejska i Europejska Agencja Leków (EMA) niby dostrzegają problem i niby proponują różne działania (w formie niezobowiązujących pilotaży), ale w praktyce nie podejmują inicjatywy. Co więcej, jak to ujął szef jednego z koncernów farmaceutycznych podczas konferencji w Brukseli, Europejczycy pozwalają na to, aby decyzje rejestracyjne EMA były jawnie kwestionowane przez narodowe agencje oceny technologii medycznych. A to nic innego jak regres i kolejna bariera na drodze do szybkiego dostępu do nowoczesnych terapii w Europie.
