Większość z nas rozumie, że aby leczyć dzieci właściwie należy stosować takie leki, które zostały przebadane pediatrycznie pod względem skuteczności i bezpieczeństwa stosowania.
Temat niezwykle trudny, kontrowersyjny mający wielu przeciwników i zwolenników.
Większość z nas rozumie, że aby leczyć dzieci właściwie należy stosować takie leki, które zostały przebadane pediatrycznie pod względem skuteczności i bezpieczeństwa stosowania.
Większość zwolenników mówi jednak nie badaniom klinicznym na dzieciach w sytuacjach, gdy dotyczyłyby one własnych dzieci czy też własnych wnucząt.
Większość przeciwników klinicznych badań pediatrycznych gotowa jest zrobić wszystko, aby umierającemu dziecku otworzyć szanse na badanie, które być może da szansę na życie bez względu, jakie by ono nie było.
Jak widać jest to poważny problem, nie posiadający jedynej i słusznej drogi rozwiązania jego zawiłości.
80% leków stosowanych w pediatrii nie ma wskazań pediatrycznych lub ma wskazania, ale w innej grupie wiekowej.
Aby niepotrzebnie nie narażać dzieci na niepotrzebny udział dzieci w badaniach klinicznych pediatrycznych, wprowadza się ekstrapolacje wyników z populacji dorosłych np. dawkowanie, przeciwwskazania itd.
Firma zgłasza do EMA Pediatryczny Plan Badawczy obejmujący czasami kilka lub kilkadziesiąt badań klinicznych pediatrycznych.
Komitet Pediatryczny EMA ocenia celowość aplikacji oraz np. wiarygodność wyników dla celów pediatrycznych.
W 2012 roku w EU w badaniach pediatrycznych / 0-18 lat /uczestniczyło ok. 40 tys. dzieci.
W 2013 roku było 4429 badań pediatrycznych w Unii Europejskiej w tym 1459 dotyczyło wcześniaków.
Unia Europejska - 10% badań klinicznych to badania pediatryczne.
Polska - 6% badań klinicznych to badania pediatryczne.
26 stycznia 2007 roku weszło w życie Rozporządzenie Parlamentu Europejskiego i Rady Nr. 1901/2006 z 12 grudnia 2006 roku zwane potocznie Rozporządzeniem pediatrycznym.
Reguluje ono problem klinicznych badań pediatrycznych.
W swej treści w art. 14 znajduje się wskazanie do tworzenia listy zwolnień z badań pediatrycznych.
Według zapisów przytoczonego artykułu 14, Europejska Agencja Leków EMA prowadzi wykaz wszystkich zwolnień. Wykaz ten jest regularnie uaktualniany co najmniej raz w roku i podawany do publicznej wiadomości.
Zwolnienia są przysłowiowym złotym środkiem, gdy badania na dzieciach nie są celowe. Zdarza się to w sytuacjach gdy np.:
- lek nie przynosi znaczących korzyści terapeutycznych w stosunku do istniejących metod leczenia dzieci;
- lek może być mało skuteczny;
- lek ze względu na swe działania niepożądane jest niezwykle niebezpieczny;
- lek jest przeznaczony do leczenia chorób występujących tylko u dorosłych.
Od 26 stycznia 2007 roku każda firma farmaceutyczna aplikująca o dopuszczenie do obrotu dla swego produktu leczniczego lub wnosząca o dodanie nowego wskazania, wprowadzenie nowej postaci farmaceutycznej lub podanie nowego sposobu podawania dla leku już zarejestrowanego, musi przedstawiać plan badań u dzieci i młodzieży / Paediatric Investigation Plan /.
Zespół ekspertów tworzący Komitet Pediatryczny Europejskiej Agencji Leków / Paediatric Committee - PDCO EMA / ocenia każdorazowo plan badań pediatrycznych i decyduje o ewentualnym zwolnieniu z tych badań.
Kiedy dana choroba jest ujęta w danej grupie zwolnień, firma farmaceutyczna nie jest zobowiązana do składania wniosków do Komitetu Pediatrycznego i on nie może oceniać potencjalnego stosowania konkretnego leku u dzieci.
I co się wydarzyło.
Otóż Komitet Pediatryczny zorientował się, że stosunkowo dużo dobrych nowoczesnych leków ma zwolnienia z klinicznych badań pediatrycznych. Powoduje to brak ich stosowania w leczeniu dzieci. Każdy lekarz może oczywiście taki lek podać, ale wchodzi w procedurę off label z ryzykiem poważnych zagrożeń dla życia i zdrowia małego pacjenta oraz ryzykiem poważnych konsekwencji zawodowych, gdy coś pójdzie nie tak jak trzeba.
Wyniki kontrolnego przeglądu pozwoliły na postawienie dzisiaj następujących wniosków:
- potrzebna bieżąca krytyczna analiza zwolnień dla nowych leków w miarę uzyskiwania nowych dodatkowych informacji na temat chorób i analizowanego leku;
- potrzebne ograniczenia klas zwolnień zapoczątkowane nowelizacjami z lat 2008-2009 starego Rozporządzenia pediatrycznego;
- potwierdzono 9 z 32 analizowanych zwolnień;
- zmieniono 15 zwolnień;
- wycofano 8 zwolnień.
Jak wynika z raportu Komitetu Pediatrycznego od sierpnia 2007 roku do kwietnia 2015 roku uzgodniono 783 plany badań leków u dzieci / Paediatric Investigation Plan /.
Jeden plan badania leku u dzieci obejmuje kilka różnych badań klinicznych.
Intensywnie obserwujemy efekty tych działań z punktu widzenia interesu naszych najmłodszych i najukochańszych.
