Panowie Ministrowie resortu zdrowia,
Bardzo cieszymy się ,że brentuksymab vedotin znalazł się na majowej liście refundacyjnej. Lek ten był dostępny w USA od 2011 roku a w krajach europejskich od 2012 roku.
Poprzedni ministrowie zdrowia nie byli w stanie podjąć decyzji refundacyjnej przez 3 lata, a Panowie dokonaliście tego w ciągu 4 miesięcy, duże brawa. Lek ten należy uznać za innowacyjny, chcę w tym miejscu przedstawić moje rozumienie innowacji z punktu widzenia pacjenta.
Innowacja nie jest wymysłem marketingowym, jak mówił to ktoś kiedyś bardzo ważny.
Innowacyjny lek to taki, który po latach dreptania w miejscu przynosi istotny efekt terapeutyczny, w stosunku do dotychczasowych rezultatów. Może to być wydłużenie czasu remisji choroby, którą nie zawsze można wyleczyć, ale z którą można żyć i często nawet pracować czerpiąc jakość życia z aktywności. Bo to pacjent jest najważniejszy.
Sprawa wymyślnej budowy cząsteczki substancji czynnej, mechanizmu jej działania, nowoczesnej postaci farmaceutycznej nigdy nie będą innowacyjne, jeżeli nie przyniosą istotnego postępu w leczeniu szczególnie w sytuacjach, gdy dotychczas pozostawała tylko woda święcona.
Dlatego to co jest innowacyjne winno być ze specjalną rozwagą procedowane w procedurach refundacyjnych.
Czym innym jest rzetelna ocena wartości klinicznej, a czym innym jest jasny komunikat, że nas na to nie stać.
Za nieakceptowalne uważam naginanie oceny wartości terapeutycznej dla uzasadnienia odmowy refundacji wyłącznie z przyczyn finansowych.
Jako płatnicy podatków mamy prawo do prawdy.
Kiedyś kontestując niejasne stanowiska AOTMiT i Rady Przejrzystości w zakresie oceny przydatności klinicznej brentuksymabu vedotin zadałem p. prezesowi Matusewiczowi pytanie, czy wie ilu młodych 35-45 letnich pacjentów chorujących na chorobę Hodgkina odeszło bo nie mieli szansy na leczenie tym lekiem. Wiem, że trudno jest powiedzieć, ilu chorym lek by uratował lub przedłużył życie. Ale wiem także, że tak zmarł syn mojego przyjaciela, który był młodym wybitnie zdolnym informatykiem, uznanym za jednego z najlepszych stypendystów Doliny Krzemowej.
Chciałbym, aby przy podejmowaniu decyzji były widziane, poza cyferkami, twarze pacjentów. To są nasze twarze nas Polek i Polaków.
Leczenie nowotworów hematoonkologicznych, takich jak białaczki czy chłoniaki, jest niezwykle trudne z powodu czasami bardzo zróżnicowanego przebiegu choroby. Wynika to z istnienia wielu podtypów o odmiennym rokowaniu. Dlatego paleta leków winna być odpowiednia i podawanie tylko samej liczby leków refundowanych jest bardzo mylące dla osób nie posiadających wiedzy szczegółowej. Tak samo istotna jest referencyjność ludzi i miejsc do prowadzenia leczenia.
Lekarze powołali Polską Grupę Badawczą Chłoniaków, Polską Grupę Białaczkową, Polską Grupę Szpiczakową, mamy Polską Szkołę Hematologii działającą pod mądrym przewodnictwem p. prof. Jerzego Hołowieckiego ze współpracą świetnych ekspertów działających w ramach Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów i super. Teraz może byłaby przydatna publiczna lista ośrodków referencyjnych ułatwiająca pacjentom poruszanie się w systemie.
Środowisko hematoonkologów zajmujących się ziarnicą złośliwą/choroba Hodgkina/ od dawna czekało na lek taki jak brentuksymab vedotin atakujący antygen CD30 glikoproteinę usadowioną na komórkach Hodgkina. Antygen CD30 jest białkiem błonowym z rodziny receptorów czynnika martwicy nowotworów TNF/tumor necrosis factor/.
Było to jak oczekiwanie potomka po wielu latach starań.
W przypadku innych, tzw. nieziarniczych chłonniaków, które mają inną glikoproteinę oznaczoną jako CD20 już od ponad 17 lat stosowane jest inne przeciwciało jako lek.
Brentuksymab vedotin jest koniugatem przeciwciała monoklonalnego o budowie immunoglobuliny G1 kowalencyjnie połączonej białkowym łącznikiem z 4 cząsteczkami leku antytubulinowego monometyloaurystatyny. Sama aurystatyna jest pochodną niezwykle toksycznej substancji początkowo uzyskiwanej z mięczaka żyjącego w Oceanie Indyjskim o barwnej nazwie Królik Morski (Dolabella auricularia). W czasach antycznych uznawana była za rewelacyjny środek podawany z pożywieniem w celu ostatecznego rozwiązywania problemów. Stosowała go podobno także niejaka Lukrecja Borgia we Włoszech.
Przeciwciało monoklonalne transportuje trucizną komórkową do komórek nowotworowych z ekspresją antygenu CD30. Enzymy proteolityczne powodują oddzielenie monometyloaurystatyny od przeciwciała, połączenie jej z tubuliną i degradacje sieci mikrotubul jądrze komórkowym, zatrzymanie cyklu komórkowego komórki nowotworowej w fazieG2/M oraz apoptozę czyli śmierć nowotworu.
Dochodzi do wybiórczego dostarczenia leku do komórki nowotworowej, co w istotny sposób poprawia skuteczność terapii oraz obniża toksyczność leczenia.
Samego podania monometyloaurystatyny nikt by nie przeżył. Brentuksymab vedotin został zarejestrowany jako lek sierocy do stosowania w sytuacjach klinicznych, w których chorzy z chłonniakiem Hodgkina lub uogólnionym chłonniakiem anaplastycznym nie posiadali dotychczas możliwości leczenia terapią o udowodnionej skuteczności.
Dr n. farm. Leszek Borkowski
