Procesy regulacyjne związane z rejestracją leków w Europie to jeden z obszarów polityki zdrowotnej, który dla laików jest w dużej mierze nieznany. Mało kto potrafiłby odpowiedzieć, co właściwie dzieje się od momentu złożenia wniosku rejestracyjnego dla nowego leku do Europejskiej Agencji Leków (EMA). Tymczasem rola EMA w regulacji rynku farmaceutycznego w Europie jest zasadnicza, a zachodzące obecnie zmiany dotyczące procesów rejestracyjnych w sposób istotny mogą zmienić sytuację. W skrócie, dyskutowane i testowane są już rozwiązania, które zmniejszą czas rejestracji nowych leków na europejskim rynku.
W dotychczasowej praktyce EMA stosowała podejście typowe dla oceny skuteczności i bezpieczeństwa leków adresujących główne obszary terapeutyczne oraz duże populacje pacjentów. W przypadku tworzenia nowych leków kardiologicznych czy diabetologicznych badania kliniczne obejmują wielotysięczne grupy pacjentów, w skrajnych przypadkach nawet 30 tys. Samo przeprowadzenie takich badań zajmuje lata, kosztuje fortunę, a efekty osiągane nie zawsze są zadowalające, ponieważ EMA wytycza dość rygorystyczne kryteria, w dużej mierze skupiające się na ocenie samego długookresowego bezpieczeństwa leków.
Pojawił się zatem dylemat – co można by zrobić, aby czas oczekiwania pacjentów na nowe leki istotnie skrócić. Problem ten okazał się szczególnie ważny w perspektywie zupełnie nowej fali innowacji w przemyśle farmaceutycznym, która przynosi wysoce specjalistyczne terapie, w wielu przypadkach bezpośrednio wpływające na długość życia pacjentów.
O tym, że obecne podejście nie jest wystarczająco elastyczne, pierwsi zorientowali się Amerykanie, wprowadzając u siebie specjalny proces rejestracyjny dla tzw. przełomowych terapii. Umożliwia on wprowadzenie do obrotu produktów po zakończeniu drugiej, a czasem nawet pierwszej fazy badań klinicznych. Resztę badań (w stronę bezpieczeństwa i długookresowej skuteczności) prowadzić się będzie już po rejestracji leku, na podstawie badań w rzeczywistej populacji. W 2013 r.
Federalna Agencja Leków (FDA) zarejestrowała 14 nowych leków w tym trybie. W znaczącej większości były to produkty onkologiczne i leki sieroce stosowane w leczeniu chorób rzadkich.
Podobne rozwiązanie wprowadza właśnie EMA, pod nazwą „adaptive licensing”, co można przetłumaczyć jako „rejestracja etapowa”. W europejskim podejściu leki będą rejestrowane na podstawie bardzo wczesnych badań w wąskich grupach pacjentów odpowiadających szczegółowym kryteriom. Wraz z pozyskiwaniem większej ilości danych klinicznych, rejestracja leków będzie rozszerzana. Dzięki takiemu rozwiązaniu pacjenci najbardziej potrzebujący nowoczesnych rozwiązań terapeutycznych będą mieli dostęp do takich leków nawet 2 lata wcześniej.
Nowe rozwiązania rejestracyjne to prawdziwa rewolucja, nie jest to jednak jedyna zmiana. Należy również zauważyć, że procesy rejestracyjne w Europie coraz bardziej otwierają się na realizowanie oceny w sposób konsultacyjny, przy zasięgnięciu opinii najważniejszych „interesariuszy” – agencji HTA, organizacji pacjentów, ekspertów i firm farmaceutycznych. Również w tym przypadku chodzi o ułatwienie dostępu do nowoczesnych leków poprzez wczesną ocenę nie tylko bezpieczeństwa i skuteczności, ale również postrzeganej wartości przyszłych leków. Dzięki takiemu rozwiązaniu, teoretycznie, nowe leki, w momencie uzyskania pozwolenia dopuszczenia do obrotu, miałyby być dostępne również dla pacjentów.
Działania i zmiany, o których piszę, to krok w bardzo dobrym kierunku. Konieczne jest jednak zapewnienie odpowiedniego wsparcia ze strony państw członkowskich. Na przykładzie Polski oznaczałoby to zaprzestanie kwestionowania przydatności nowych leków w sposób, jaki robi to dzisiaj Agencja Oceny Technologii Medycznych i skupienie się raczej na eksploracji najbardziej optymalnego wykorzystywania nowoczesnych technologii w medycynie. To wielka szansa dla pacjentów, ponieważ nadchodzące rozwiązania terapeutyczne będą w niektórych obszarach niezwykłe.
Tekst jest felietonem do najnowszej, wakacyjnej Służby Zdrowia
