Warto przypomnieć skąd wzięła się idea takich rozstrzygnięć. Otóż rejestrację warunkową stosuje się w sytuacji chorób, dla których nie ma leczenia, a gdy takie się pojawia regulator nie chce by chorzy czekali na nie zbyt długo i dopuszcza lek do obrotu zalecając jednocześnie prowadzenie dalszych badań potwierdzających jego bezpieczeństwo i skuteczność. Mowa o tzw intensywnych badaniach rozwojowych produktu leczniczego.
Dotyczy to sytuacji określonej mianem niezaspokojonych potrzeb medycznych (unmet medical need).
Ponieważ spotkałem się z krzywdzącą opinią odnośnie pracy regulatora w kwestii dopuszczeń warunkowych pozwalam sobie zabrać głos.
Coroczne przedłużenia ważności warunkowego dopuszczenia do obrotu produktu leczniczego są poprzedzane oceną naukową. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi /CHMP/ działający przy Europejskiej Agencji Leków / EMA / przeprowadza przegląd danych w wyniku zlecanych podmiotowi odpowiedzialnemu badań, od których zależy przedłużenie rejestru leku.
Badania służą ocenie efektywności klinicznej oraz stosunku korzyści do ryzyka dla konkretnego leku.
Warunkowe dopuszczenie do obrotu jest ważne przez jeden rok, może być przedłużone lub zamienione na pięcioletnie, normalne dopuszczenie do obrotu. Warunkiem są pozyskane w kolejnych badaniach dane potwierdzające, że stosunek korzyści do ryzyka jest dla badanego leku pozytywny.
Przykładem takiej sytuacji jest zlecenie firmie farmaceutycznej przeprowadzenia dla produktu leczniczego Translarna, nowego 18-miesięcznego randomizowanego badania z kontrolą placebo u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, po którym powinien nastąpić 18-miesięczny okres, w którym wszyscy pacjenci będą otrzymywać lek Translarna.
Przewiduje się publikacje wyników w I kwartale 2021 roku.
Ciężka i rzadko występująca dystrofia mięśniowa Duchenne’a wywołana jest wadą genetyczną zwaną „mutacją nonsensowną” w genie kodującym białko mięśniowe dystrofinę.
Dr n. farm. Leszek Borkowski
