Czynnik VIII odpowiada za prawidłowe krzepnięcie krwi, a jego brak powoduje hemofilię typu A. Produkty lecznicze zawierające czynnik VIII dzielimy na dwie klasy. Jakie są między nimi różnice?
Produkty lecznicze zawierające czynnik VIII dzielimy na dwie klasy. Zawierają one (jako substancje czynne):
- Klasa A - ludzki czynnik krzepnięcia krwi izolowany z osocza ludzkiego. Lek biologiczny otrzymany na drodze izolacji materiału biologicznego.
- Klasa B - biologiczne leki otrzymane na drodze rekombinacji DNA: efmoroctocog alfa, moroctocog alfa, octocog alfa, simoctocog alfa, turoctocog alfa.
Jedną z ubocznych reakcji na wymienione lek są powstające przeciwciała neutralizujace tzw. inhibitory osłabiające działanie w kierunku krzepnięcia krwi, co prowadzi do trudności w efektywnej kontroli krwawień.
EMA uznała w dokumencie nr.: EMA/603417/2017, że nie ma wyraźnych i spójnych dowodów wskazujących na różnice w częstości rozwoju inhibitora pomiędzy klasą izolowanego z ludzkiego osocza czynnika VIII a jego odpowiednikami wytwarzanymi w procesie biotechnologicznym metodą rekombinacji DNA.
EMA przed zajęciem stanowiska analizowała dane pozyskane z następujących badań:
- Peyvandi F., et al. : A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies In Hemophilia. N.Engl. J.Med. 2016,374, 2054-2056.
- Gouw SC. Et al.: Treatment-related risk factors of inhibitor development In previously untreated patients with hemophilia A. : the Canal kohort study. J.Blood 2007, 109, 4648-4654.
- Iorio A. et al.: Natural history and clinical charakteristics of inhibitors In previously treated haemophilia A patients: a case series. Haemophilia 2017, 23, 255-263.
- Gouw SC. Et al.: PedNet and Rodin study Group. Factor VIII products and inhibitor development In severe hemophilia A. N.J.Engl. Med. 2013, 368, 231-239.
- Fischer K. et al.: Inhibitor development In haemophilia according to concentrate. Four-year results from the European Haemophilia Safety Surveillance / EUHASS/ Project. Thromb. Haemost. 2015. 113. 968-975.
