Stosowanie produktu leczniczego w trybie off-label jest eksperymentem biomedycznym.
Zmiana w prowadzonej procedurze terapeutycznej w zakresie wskazań do stosowania , dawkowania, drogi podania bez dodatkowego doprecyzowania :
1/ przeciwwskazań,
2/ specjalnych ostrzeżeń i środków ostrożności,
3/ interakcji z innymi lekami lub innych form interakcji,
4/ działań niepożądanych
jest tworzeniem dodatkowego ryzyka dla pacjenta.
W celu ochrony pacjenta także przed beztroskimi próbami off-label wymyślono w EMA:
- PASS post authorisation safety study /bezpieczeństwo/
- PAES post authorisation efficasy study / efektywność/
EMA wprowadziła rejestr ENCePP jako nowy rejestr badań PASS-porejestracyjnych badań bezpieczeństwa i PAES-badań efektywności
Ta sama substancja czynna stosowana w innym wskazaniu terapeutycznym, innym dawkowaniu czy innej drodze podania może wykazać inne: przeciwwskazania, interakcje, działania niepożądane.
Brak odpowiednich badań klinicznych prowadzonych na odrębnej kohorcie uczestników badania klinicznego jest ryzykiem bezpieczeństwa dla pacjenta leczonego w trybie off-label.
Nowe wskazanie określa się w badaniu klinicznym porejestracyjnym interwencyjnym lub nie interwencyjnym.
Lekarz podejmując decyzję o zastosowaniu leku off-label opiera się najczęściej na własnej lub grupy zawodowej aktualnej wiedzy medycznej / casus amantadyny off-label w leczeniu COVID-19 /.
Lekarz podejmujący decyzje o zastosowaniu leku off-label sam za nią odpowiada nawet ,gdy
minister zdrowia puszcza oko w lubieżnym przyzwoleniu swego zarządzenia.
Czy lekarz zostanie ukarany, to zależy od niezawisłego sądu, ale to nad nim pochyli się wymiar sprawiedliwości, jak coś pójdzie nie tak.
Generalna zasada etyczna primum non nocere nie powinna być marginalizowana.
Chciałem dobrze, ale most się zawalił.
Zgadzam się, że podjęcie właściwej decyzji wynika z dobrego rozpoznania wiedzy klinicznej, znajomości danych naukowych i wykorzystania tylko wiarygodnych doniesień, prawidłowego określenia stanu pacjenta.
Za najbardziej popularne przyczyny ograniczania: wskazań, dawkowania i drogi podania w zatwierdzanej przez organ kompetentny charakterystyce produktu leczniczego uważam:
- brak wystarczających miarodajnych / mocnych / danych EBM ujętych statystycznie,
- brak decyzji podmiotu odpowiedzialnego o rozszerzeniu wskazania w stosunku do opisanego pierwotnie,
- inne np. ekonomiczne, strategiczne itd.
Każda decyzja o zastosowanie trybu off-label to ryzyko odpowiedzialności lekarza i ryzyko bezpieczeństwa pacjenta.
P.S.
Profesjonaliści wiedzą, że rozszerzenie wskazań nie wprowadza się przez tryb off-label tylko drogą akceptowaną przez organ kompetentny EMA.
Przykład z 2022/2023 Rozszerzone wskazania dla leków.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię zalecającą zmianę warunków pozwolenia na dopuszczenie do obrotu durwalumabu i tremelimumabu. CHMP zaakceptował nowe wskazanie dotyczące stosowania durwalumabu w leczeniu pierwszego rzutu dorosłych pacjentów z przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NDRP) bez mutacji EGFR lub rearanżacji ALK.
ChPL nie jest pojęciem węższym niż EBM.
ChPL jest kwintesencją EBM w dniu podjęcia decyzji o dopuszczeniu do obrotu produktu leczniczego.
Dr nauk farm. Leszek Borkowski
