Kryteria oceny leków sierocych w Polsce są takie same jak w pozostałych grupach leków. Jak to wygląda w innych krajach?
Jeżeli chodzi o rozwiązania europejskie i międzynarodowe, to tak naprawdę każdy kraj charakteryzuje się swoim własnym, indywidualnie przyjętym systemem oceny leków i późniejszej refundacji. I to rzeczywiście wygląda bardzo różnie. Są kraje, gdzie podobnie jak w Polsce, wszystkie leki przechodzą podobną procedurę. Czyli ocena jest taka sama jak przy chorobach powszechnych. Jest brana pod uwagę część kliniczna, efektywność kosztowa i cały wpływ na budżet płatnika. Mamy kraje gdzie stosowane są oczywiście inne metody i podejście. Należą do nich: Hiszpania, Włochy, Francja. We Francji na przykład stosuje się popularne ostatnio MCDA, czyli podejmowanie decyzji w oparciu o wiele różnych kryteriów np. ciężkość choroby, jakość badań klinicznych i szereg innych. Nasza agencja postępuje według prawa, które u nas obowiązuje i wskazuje, by wszystkie leki oceniać w sposób jednolity. My oczywiście bardzo mocno koncentrujemy się na efektywności klinicznej oraz na jakości dostępnych dowodów naukowych. Dla nas to kluczowy argument. Stąd, bardzo często w chorobach rzadkich i ultrarzadkich rekomendacje są pozytywne, pod warunkiem, że niezbędne jest dojście do progu efektywności kosztów bądź zawarcie mechanizmów dzielenia ryzyka, które obniżą cenę efektywną tych leków.
Czy obowiązujące u nas rozwiązania są optymalne? Czy można coś zmienić, by refundacja tych leków przebiegała sprawniej?
To jest dyskusja, która pojawia się od bardzo dawna, od wielu lat. Taki dyskurs jest prowadzony pomiędzy środowiskiem decydentów, przede wszystkim ministrem zdrowia i organizacjami pacjenckimi. I temat chociażby innego progu dla wartości QALY, innego progu dla efektywności kosztowej czy przyjęcia innych kryteriów pojawia się cały czas i jest dyskutowany. I oczywiście to jest ogromne pole do dyskusji, bo pewnie można by było pochylić się nad tym bardziej i przeprowadzić większą dyskusję, dojść do innych konsensusów. Takie dyskusje też są prowadzone w innych krajach europejskich, bo nie tylko u nas te kryteria są bardzo restrykcyjne. Część krajów stara się również podchodzić do tego w podobny sposób. Są też szukane inne mechanizmy jak wczesny dostęp do leków, dostęp na szczególnych warunkach. My jako Polska też w tym dialogu uczestniczymy. Już w dokumencie „Polityka lekowa państwa” pojawiają się sygnały, że należy prowadzić dialog i szukać różnych mechanizmów rozwiązań.
