Ostra białaczka szpikowa to najczęstszy nowotwór krwi u dorosłych – stanowi około 80 proc. wszystkich zachorowań na ostre białaczki. Resort zdrowia informuje, że uruchomienie programu lekowego gemtuzumabem ozogamycyny w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną w I linii leczenia chorych na ostrą białaczkę szpikową de novo czeka na przygotowanie decyzji. Tymczasem choroba ta rozwija się niezwykle szybko i nieleczona doprowadza do śmierci chorego w przeciągu 2–3 miesięcy.
Ostra białaczka szpikowa to zespół schorzeń
Każdego roku w Polsce na ostrą białaczkę szpikową zapada około 800 osób powyżej 60 roku życia. Choroba ta ma najniższy wskaźnik przeżywalności spośród wszystkich białaczek - 75 proc. pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy. Według WHO ostra białaczka szpikowa to grupa nowotworów układu krwiotwórczego obejmująca ponad 20 rodzajów tych białaczek. – Dlatego lekarze muszą mieć szeroki wachlarz leków, aby efektywnie prowadzić terapię – podkreśla Katarzyna Lisowska. - Biorąc pod uwagę dramatyzm przebiegu tej choroby i złe rokowania pacjentów, każda zarejestrowana terapia powinna być dostępna – dodaje prof. Wiesław Jędrzejczak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Leczenie ostrej białaczki szpikowej
W leczeniu ostrej białaczki szpikowej stosuje się różne schematy leczenia w zależności od wieku chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie. Standardowo leczenie składa się z trzech etapów: indukcji remisji, leczenia konsolidującego i podtrzymującego remisję.
Transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych uznana jest za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych osób dorosłych, jednak nie zawsze jest możliwa. W maju br. uruchomiony został program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, co stanowiło duży postęp w terapii pacjentów z tą chorobą. Dostępne w ramach programu leczenie może być zastosowane u dorosłych pacjentów z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3. Nadal jednak program ten nie zabezpiecza w pełni potrzeb pacjentów, ograniczając im zdolność do utrzymywania choroby w remisji i możliwość wydłużania czasu przeżycia.
W oczekiwaniu na decyzję
Gemtuzumab ozogamicin został zarejestrowany w EMA już w 2018 r, a pozytywną opinię AOTMiT otrzymał w sierpniu 2020 r. do stosowania w skojarzeniu z daunorubicyną i cytarabiną w leczeniu pacjentów w wieku 15 lat i starszych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33 de novo, z wyjątkiem ostrej białaczki promielocytowej.
- Dane pokazują, że lek wydłuża życie chorych. Stosuje się go w białaczkach o niskim i pośrednim ryzyku z dużą ekspresją antygenu CD33, kwalifikujących się do agresywnej chemioterapii. Lek zmniejsza utrzymywanie się minimalnej choroby resztkowej, a także daje szansę na przeszczepienie i zmniejsza ryzyko nawrotu białaczki – mówi prof. Wiesław Jędrzejczak. - Na ostrą białaczkę szpikową chorują coraz młodsze osoby, u których przebieg jest jeszcze bardziej agresywny i resort zdrowia podejmując decyzje refundacyjne, musi brać to pod uwagę – dodaje Katarzyna Lisowska.
