– Powinniśmy się przyjrzeć chorobom nowotworowym, które jeszcze niedawno były nieuleczalne. W latach 70. mieliśmy zarejestrowanych 40 leków onkologicznych, teraz rocznie w USA zatwierdza się ich około 15. Na początku ciężko było sobie radzić z nowotworami złośliwymi, a teraz mamy już programy, których celem jest całkowite zwalczenie choroby – podkreślał prof. Richard Pazdur z Amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA).
Jak podkreślił prof. Grzegorz Nowakowski z Mayo Clinic, dostępnych jest już bardzo dużo terapii poprawiających życie pacjentów. Coraz większe są ich profile skuteczności, zwiększa się też dostępność, bo są to terapie mniej kosztowne. Za przykład podał chłoniaki, w których odchodzi się już od chemioterapii na rzecz immunoterapii. Nie byłoby jednak takich zmian, gdyby nie to, że nowe leki są coraz sprawniej opracowywane i testowane.
– Musimy prowadzić szeroko zakrojoną ewaluację badań klinicznych. Pacjenci często mówią, że biorą w nich udział dla dobra nauki. Nie powinni tak myśleć. Oni to robią dla siebie. Choroby niedawno nieuleczalne staja się już teraz przewlekłymi – wskazał prof. Nowakowski.
W ocenie prof. Beaty Jagielskiej, dyrektora Narodowego Instytutu Onkologii w Warszawie, dostęp do nowoczesnych terapii w Polsce diametralnie się zmienił w ciągu ostatnich kilku dekad.
– Oczywiście nigdy nie będzie tak, że będziemy mogli zapewnić dostęp do wszystkich leków, które się pojawią i są zarejestrowane. Nawet jeśli lek jest zarejestrowany, to może się okazać, że nie jest objęty refundacją, a ponadto może nie być równie skuteczny w całej populacji chorych. Temu właśnie służą badania czwartej fazy, które pozwalają nam w szerokiej populacji zobaczyć, jak lek naprawdę działa, jaką ma toksyczność i działania niepożądane – wskazała.
– Badania kliniczne to ta część naszej działalności, która pozwala kwalifikować chorych do nowoczesnych terapii, gdy wyczerpiemy nasze możliwości leczenia. Szukamy nieprawidłowości molekularnych i staramy się kierować chorych na leczenie ukierunkowane na nieprawidłowość molekularną – dodała prof. Jagielska.
NIO-PIB w Warszawie dysponuje dedykowanym wyłącznie onkologii Oddziałem Badań Wczesnych Faz, który powstał w 2017 roku i był pierwszą w Polsce jednostką prowadzącą badania kliniczne na wczesnym etapie rozwoju. Kierująca Oddziałem Badań Wczesnych Faz prof. Iwona Ługowska, pełnomocniczka dyrektora NIO-PIB ds. Współpracy Międzynarodowej wyjaśniła, że możliwość testowania nowych w leków w ramach badań klinicznych wczesnych faz to z jednej strony dla pacjentów szansa i nadzieja, a z drugiej – wielka niewiadoma.
– To niewiadoma w zakresie bezpieczeństwa, ale też w zakresie odpowiedzi na leczenie. Kiedy przyjeżdżają do nas pacjenci, nie chcą się dowiedzieć, czy terapia jest bezpieczna. Chcą wiedzieć, czy ta terapia uleczy ich nowotwór. Ważne jest, by pacjent zrozumiał, w jakim badaniu bierze udział. Chcielibyśmy być skuteczni w tym, co robimy, więc te badania wymagają bardzo dużego zaangażowania. W pierwszych tygodniach pacjenci muszą być bardzo uważnie monitorowani. Tworzy się między nimi a nami wyjątkowa relacja, bo trafiają do nas najczęściej na etapie, który poprzedza leczenie hospicyjne, ale to osoby w bardzo dobrym stanie. Bardzo ważne jest to, że możemy pomóc osobom, które są w świetnej formie, ale mają niewiele już możliwości terapeutycznych – mówiła prof. Iwona Ługowska.
– Najlepsze terapie, jakie pacjenci mogą dostać to leczenie w obszarze badań klinicznych. Są one ciągle błędnie rozumiane tylko jako ostatnia opcja leczenia. Mamy badania, które wspierają pierwszą, drugą lub trzecią linię leczenia. One wspierają i przyspieszają tempo leczenia pacjenta – zaznaczył prof. Grzegorz Nowakowski.
Wyzwaniem w kontekście badań klinicznych niewątpliwie jest natomiast koordynacja i ujednolicenie ram regulacyjnych, przynajmniej na poziomie europejskim.
– Wciąż mamy różnice pomiędzy poszczególnymi regionami. Przez lata udało nam się jednak zaobserwować również wiele wspólnych kwestii, jeśli chodzi o ramy regulacyjne. Już 20 lat temu były departamenty, które pracowały nad uwspólnieniem procesu ewaluacji terapii. Powinniśmy prowadzić prace ujednoliceniowe wszędzie tam, gdzie to możliwe. Koordynacja i ujednolicenie ram na poziomie europejskim to też bardzo ważny krok ku ujednoliceniu ich na świecie – wskazał prof. Francesco Pignatti z Europejskiej Agencji Leków (EMA).
Jak dodał prof. Richard Pazdur, należy podkreślać to, że pacjenci uczestniczący w badaniach klinicznych mogą czuć się bezpieczni, bo na etapie przedklinicznym nowe leki są wnikliwie testowane, w sposób, który również podlega ścisłym regulacjom. Pozwala to upewnić się, że lek jest rzeczywiście odpowiedni w terapii danej choroby.
