Projekt pilotażu KSH odpowiada na potrzeby pacjentów
– Mamy obecnie 50 ośrodków hematologicznych, w tym 21 ośrodków, które przeszczepiają autologiczne krwiotwórcze komórki macierzyste (auto-HSCT) i 15 ośrodków, które przeszczepiają allogeniczne komórki krwiotwórcze (allo-HSCT) – poinformowała prof. Ewa Lech-Marańda.
Z danych Poltransplantu wynika, że w 2023 roku wykonano w tych placówkach 1261 przeszczepień auto-HSCT i 676 allo-HSCT. Pod koniec 2024 roku w Polsce pracowało czynnie 618 hematologów, co oznacza, że na 100 tys. mieszkańców przypada mniej niż dwóch specjalistów (dokładnie 1,68).
– Liczba hematologów się zwiększa, ale dążymy do wskaźnika co najmniej trzech hematologów na 100 tysięcy, więc jeszcze sporo przed nami jest sporo pracy– wskazała prof. Ewa Lech-Marańda.
Tym, czego wobec opieki hematologicznej oczekują sami pacjenci, to przede wszystkim poprawa dostępności do nowoczesnych metod leczenia i do diagnostyki. Drugie zagadnienie, stanowiące niemałe wyzwanie dla systemu, to wprowadzenie takich rozwiązań organizacyjnych, żeby zapewnić pacjentowi kompleksową i koordynowaną opiekę. Właśnie na tę potrzebę ma odpowiadać pilotaż Krajowej Sieci Hematologicznej. Jednym z jego istotnych elementów jest możliwość monitorowania diagnostyki, leczenia i współpracy międzyośrodkowej.
– Projekt pilotażu odpowiada na potrzeby pacjentów dotyczące opieki kompleksowej, koordynowanej i zdefiniowanej ścieżki pacjenta w systemie opieki hematologicznej wraz z jego wsparciem na poszczególnych etapach diagnostyki i leczenia. . Kompleksowość opieki hematologicznej rozumiana jest jako zapewnienie pacjentowi dostępu nie tylko do wszystkich metod leczenia hematologicznego, ale również możliwości konsultacji przez innych specjalistów – neurologa, nefrologa, pulmonologa czy kardiologa. Ważne jest również zapewnienie pacjentowi opieki psychoonkologicznej, dietetycznej czy rehabilitacyjnej –wymieniała konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.
Pilotaż KSH zakłada też wprowadzenie referencyjności ośrodków hematologicznych. Ważnym założeniem pilotażu sieci jest również współpraca z POZ. Na podstawie analizy wykonanej przez NFZ i AOTMiT wytypowanych zostało 44 potencjalnych realizatorów programu pilotażowego w sześciu województwach: mazowieckim, wielkopolskim, dolnośląskim, śląskim, łódzkim i zachodniopomorskim. Projekt rozporządzenia w sprawie pilotażu KSH jest po konsultacjach publicznych i od października 2023 roku czeka na zielone światło ze strony Ministerstwa Zdrowia, aby można go było rozpocząć.
Dostęp do nowoczesnego leczenia się poprawił, ale potrzeby nadal są
Ostatnie lata niewątpliwie przyniosły bardzo dużą poprawę dostępności do nowoczesnych terapii. W latach 2019-2023 refundacją objęto 75 nowych cząsteczkowskazań w 26 chorobach hematologicznych nowotworowych i nienowotworowych.
– Rok 2024 również był bardzo bogaty w nowe refundacje, gdyż zrefundowanych zostało 17 nowych cząsteczkowskazań w 9 rozpoznaniach hemagtologicznych nowotworowych i nienowotworowych. Rozszerzono m.in. dostęp do terapii CAR-T dla chorych na ostre białaczki limfoblastyczne powyżej 25. roku życia i dla chorych na chłoniaki od drugiej linii leczenia dla tych pacjentów, którzy obciążeni są najpoważniejszym rokowanie, tj. z opornością na 1. linii leczenia lub z szybką wznową, do 12 miesięcy, od zakończenia 1. linii leczenia – wymieniała konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.
Również początek 2025 roku przyniósł ważne decyzje refundacyjne. Chorzy na ostrą białaczkę szpikową z mutacją IDH1 uzyskali dostęp do terapii iwosydenibem w połaczeniu z azacytydyną w 1. linii leczenia . Kilka nowych możliwości leczenia pojawiło się dla chorych na chłoniaki B-komórkowe, tj. zanubrutynib i lankastuksymab tezyryny , a także dla chorych na chłoniaka Hodgkina – schemat BrECADD w 1. linii leczenia. Dla pacjentów z agresywną mastocytozą układową zrefundowany został awaprytynib. – Jeśli chodzi o najpilniejsze potrzeby refundacyjne, to wymieniłabym terapię CAR-T dla chorych na chłoniaka grudkowego (są trzy preparaty zarejestrowane przez EMA), dostęp do trzeciej terapii – CAR-T liso-cell dla chorych na chłoniaki agresywne po dwóch wcześniejszych liniach leczenia. Mamy już dwa preparaty CAR-T refundowane, tj. axi-cel i i tisa-cel, ale liso-cell cechuje się tym, że obok bardzo dobrej skuteczności ma jednocześnie ograniczoną toksycznością. Pilną potrzebą jest również refundacja zarejestrowanego w tym roku przez EMA blinatumomabu w leczeniu konsolidującym dla chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, którzy po leczeniu indukującym uzyskują całkowitą remisję – wskazała Ewa Lech-Marańda.
– Dla chorych na szpiczaka plazmocytowego na projekcie kwietniowej listy refundacyjnej znalazły się dwa przeciwciała dwuswoiste: talkwetamab i elranatamab Chorzy na opornego lub nawrotowego szpicza plazmocytowego również oczekują na dostęp do terapii CAR-T, która jest już w procesie refundacyjnym – wymieniała profesor Ewa Lech-Marańda.
Warto podkreślić, że oba wspomniane przeciwciała bispecyficzne znajdują się na liście TOP 10 Hemato 2025 (talkwetamab na 1., a elranatamab na 9. pozycji). Przeciwciała bispecyficzne są uznawane za rewolucyjne rozwiązanie w hematoonkologii. Są one rodzajem immunoterapii, czyli wykorzystania układu odpornościowego do walki z nowotworem. Przeciwciała te, jak sama nazwa wskazuje, mają podwójną swoistość – z jednej strony rozpoznają komórkę nowotworową, a z drugiej – komórkę układu odpornościowego. Przy kontakcie immunologicznym wzbudzana jest cytotoksyczność i dochodzi do niszczenia komórek szpiczakowych. Podstawową zaletą tego typu terapii jest jej niezwykle duża skuteczność i wygoda w podawaniu (podskórnie lub krótkie wlewy dożylne).
Zmiany systemowe potrzebne są na różnych płaszczyznach
Wśród zmian koniecznych w obszarze świadczeń gwarantowanych prof. Ewa Lech-Marańda wskazała przede wszystkim na możliwość sumowania badań genetycznych do hospitalizacji związanej z podaniem chemioterapii, modyfikację zakresu zaawansowanych badań genetycznych i dodanie czwartego zakresu badań najbardziej zaawanansowanych, , możliwość rozliczania badań genetycznych z poziomu AOS, możliwość rozliczania badań immunofenotypowych, które są podstawowym narzędziem diagnostycznym w hematologii, zarówno z poziomu AOS, jak z poziomu hospitalizacji oraz ponowną wycenę ryczałtów diagnostycznych w programach lekowych.
W ocenie prof. Krzysztofa Giannopoulosa, kierownika Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prorektora ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, największym wyzwaniem są obecnie zmiany systemowe.
– Tryb zmian refundacyjnych jest już teraz przewidywalny i postępują one dość dynamicznie. To ogromna praca prof. Ewy Lech-Marańdy, żeby na każdej liście refundacyjnej pojawiały się jakieś cząsteczkowskazania hematologiczne. My z tego się cieszymy i oczywiście liczymy, że będzie to kontynuowane. Potrzebne nam są jednak te głębsze zmiany, które są zdecydowanie trudniejsze, czyli te, które dotyczą konstrukcji systemu pod kątem chociażby pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, która wiele tematów naprawdę bardzo dobrze rozpracowuje i da nam już konkretne wskazanie co do tego, jak systemowo możemy poprawiać dostępność do nowoczesnej hematologii – powiedział prof. Giannopoulos.
Z kolei prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, szczególną uwagę zwrócił na wyzwania związane ze współpracą hematologów z podstawową opieką zdrowotną.
– Jako przykład podam to, że mamy miesięcznie około 100 „citowych” skierowań do poradni hematologicznej i około 30 kart DILO do poradni hematologicznej, co po prostu jest fizycznie niemożliwe do obsłużenia w tym składzie lekarskim. W kontekście terapii CAR-T kwestia leczenia wspomagającego i finansowania go też jest moim zdaniem niezwykle istotna – wskazał prof. Wróbel.
O potrzebie zmian mówiła także Barbara Leonardi z Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec, członkini zarządu Myeloma Patients Europe. Jednym z obszarów wymagających w jej ocenie poprawy jest diagnostyka.
– Mamy bardzo wielu pacjentów którzy trafiają do leczenia za późno. W przypadku młodszych pacjentów szpiczakowych często, że spotykają się z informacją, że są za młodzi na diagnozę. Od starszych pacjentów słyszymy z kolei, że to są po prostu dolegliwości związane z wiekiem. Ważna jest więc kwestia świadomości i u lekarzy pierwszego kontaktu i u pacjentów. Kolejny obszar to na pewno opieka koordynowana i taka opieka holistyczna nad pacjentem hematologicznym. Pacjenci często nie wiedzą, w którą stronę mają się udać, jak mają pokierować leczeniem. Trzeci obszar, który jest chyba najbardziej dynamiczny, to nowe leki. Oczywiście jesteśmy bardzo zadowoleni ze zmian zapowiadanych w projekcie nowej listy refundacyjnej, ale to jest taka trochę ostrożna radość. To, co na papierze, nie zawsze się przekłada na to, co później widzimy w życiu i w praktyce. Mam na myśli problemy z lenalidomidem. Różne dawki są po prostu niedostępne i pacjenci albo nie dostają w ogóle tego leku, albo dostają inne dawki – powiedziała Barbara Leonardi.
Zmiany pozwolą efektywnie wykorzystać dobrodziejstwa nowych technologii
W części dyskusyjnej uczestnicy skupili się na rozmowie o wyzwaniach systemowych. Byli zgodni co do tego, że po poprawie dostępu do nowoczesnych leków teraz pora na działania, które doprowadzą do zrównania w całym kraju dostępu pacjentów zarówno do diagnostyki, jak i do leczenia.
– Niezbędne są zmiany, które umożliwią optymalne wykorzystanie aktualnej wykorzystanie aktualnej dostępności do nowych metod leczenie przy ograniczonych zasobach kadrowych i wzrastającej zachorowalności na nowotwory układu krwiotwórczego i chłonnego. W opinii mojej i środowiska hematologów Krajowa Sieć Hematologiczna i jej pilotaż są doskonałą odpowiedzią na te wszystkie potrzeby. Chcielibyśmy, żeby pacjent hematoonkologiczny nie czuł się zagubiony w systemie, żeby miał zapewnioną holistyczną opiekę medyczną i żeby te wszystkie dobrodziejstwa nowoczesnych technologii mogły się realnie przełożyć na wydłużenie życia chorych. Żeby tak się stało trzeba zapewnić kompleksową i koordynowaną opiekę hematologiczną, w tym właściwe leczenie powikłań – zauważyła prof. Ewa Lech-Marańda.
– Bez zmian nasz system nie będzie funkcjonował efektywnie i ucierpią na tym tylko pacjenci. Wydaje mi się, że warto byłoby zaufać propozycji pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej. Są tam też parametry jakościowe, co moim zdaniem da narzędzie NFZ-owi czy Ministerstwu Zdrowia na ocenę ośrodków. Jeżeli z jednej strony ministerstwo okazuje nam zaufanie, refundując tyle nowoczesnych terapii, to wypadałoby też konsekwentnie powierzyć nam realizację tego pilotażu – właśnie po to, żebyśmy pokazali, że my te narzędzia potrafimy umiejętnie wykorzystać – podkreślił prof. Tomasz Wróbel.
– Poza tym, że oferujemy bardzo nowoczesne metody leczenia i zachęcamy naszych przyszłych młodych hematologów do tego, żeby się kształcili w tym obszarze, oni muszą mieć bodziec pokazujący, że również systemowo to świetnie działa, że hematolog może mieć pełną dostępność do narzędzi diagnostycznych i terapeutycznych w ramach AOS. Wiemy, że generacja Z trochę inaczej podchodzi do kwestii pracy w szpitalach na oddziałach. Takich lekarzy oczywiście preferencyjnie nam będzie potrzeba, ale nie możemy ograniczyć hematologii tylko do hospitalizacji. Pod kątem zaoferowania tej bardzo nowoczesnej specjalizacji młodym adeptom musimy powalczyć o to, żeby pokazać że jest to naprawdę świetna droga, w której my czujemy się spełnieni i zrealizowani, ale też musimy myśleć o kolejnych młodych kadrach – wskazał prof. Krzysztof Giannopoulos.
– Pacjent, który będzie zaopiekowany, przestaje być obciążeniem dla systemu, bo może wrócić do pełnienia swoich ról społecznych – czy to do pracy zawodowej, czy to do opieki nad innymi członkami rodziny. Sam już nie wymaga zaopiekowania ze strony innego członka rodziny W remisji pacjent może zupełnie normalnie funkcjonować i już nie jest obciążeniem dla systemu – dodała Barbara Leonardi.
Dyskusji przysłuchiwała się Małgorzata Prestupa z Departamentu Świadczeń Opieki Zdrowotnej Narodowego Funduszu Zdrowia. Jak powiedziała, w kwestii KSH NFZ czeka obecnie na działania ze strony Ministerstwa Zdrowia.
