Subskrybuj
Logo małe
Wyszukiwanie

Choroby hematoonkologiczne leczymy niemal w pełni zgodnie z zachodnimi standardami. Są jednak i wyzwania

MedExpress Team

Piotr Wójcik

Opublikowano 13 lutego 2024 11:51

Choroby hematoonkologiczne leczymy niemal w pełni zgodnie z zachodnimi standardami. Są jednak i wyzwania - Obrazek nagłówka
Fot. Getty Images/iStockphoto
Dostęp do leczenia chorób hematoonkologicznych wymaga dalszej optymalizacji. Potrzebne są kolejne decyzje refundacyjne. Dzięki dostępowi do nowoczesnych leków w pierwszej linii pacjenci zyskują dużo lepsze efekty leczenia i są dużo mniej obciążeni procesem terapeutycznym. To również realne korzyści dla systemu. To wnioski płynące z panelu „Priorytety w obszarze chorób hematoonkologicznych”, który się odbył w ramach konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia 2024.

Choć eksperci są zgodni co do tego, że w opiece nad pacjentami zmagającymi się z chorobami hematoonkologicznymi, takimi jak przewlekła białaczka limfocytowa i szpiczak plazmocytowy dysponujemy standardem leczenia w dużej mierze odpowiadającym standardom zachodnim, to wciąż efekty terapii nie są do końca satysfakcjonujące. Z danych Krajowego Rejestru Nowotworów wynika, że przeżycia w Polsce nadal są o 10 proc. niższe, niż w krajach Europy Zachodniej.

Tymczasem możemy mówić o przełomie, który dokonał się w leczeniu PBL. To terapia z wykorzystaniem dwóch grup leków: inhibitorów kinazy Brutona, takich jak akalabrutynib, zanubrutynib i ibrutynib. Wszystkie te leki są refundowane w Polsce. Alternatywną terapią jest wenetoklaks w połączeniu z obinutozumabem, również refundowanym w pierwszej linii leczenia.

– Brakuje nam jednego schematu terapeutycznego, który łączy dwa innowacyjne leki: ibrutynib i wenetoklaks. To jest schemat bardzo ciekawy, bo łączy dwa innowacyjne leki i ta terapia jest o tyle ciekawa, że jest to terapia ograniczona w czasie. Terapia inhibitorami kinazy Brutona trwa przez wiele lat. Większość osób będzie otrzymywało ją powyżej 5 lat życia. W tym przypadku mamy natomiast 15 miesięcy leczenia – wskazał prof. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

To istotne przede wszystkim z punktu widzenia pacjenta. Krótki czas stosowania terapii i doustna forma podania leku sprawiają, że leczenie nie wiąże się z częstymi wizytami w ośrodkach zdrowia. Nie ma też ryzyka działań niepożądanych, które wiązałyby się z podaniem dożylnym. To również przekłada się na korzyści systemowe. W dłuższej perspektywie takie leczenie nie tylko generuje oszczędności, ale także usprawnia leczenie i pozwala na zaopiekowanie w ośrodkach większej liczby pacjentów.

– Pacjent potrzebuje mniej opieki, czyli leczenie wiąże się z mniejszą liczbą pobytów w szpitalu czy wizyt w poradni. To jest pacjent generalnie zdrowy, który może normalnie funkcjonować. Takiej terapii najbardziej więc brakuje. Istnieją także drobne braki, które można łatwo poprawić, takie jak poszerzenie wskazań dla zarejestrowanych leków, takich jak na przykład inhibitory kinazy Brutona. Ich rejestracja jest ograniczona do pewnych grup pacjentów albo z wysokim ryzykiem cytogenetycznym, albo chorób nie kwalifikujących się do intensywnego leczenia. To też mogłoby być zrównane dla wszystkich, bo i tak jeden pacjent może dostać tylko jedną terapię pierwszej linii, a to pomoże zindywidualizować terapię i dobrać ją do profilu pacjenta, do potencjalnych działań niepożądanych – wskazał prof. Jamroziak.

Modelem terapeutycznym, który jest najpilniejszą potrzebą w PBL mogłaby być zdaniem klinicystów objęta grupa licząca do 400 pacjentów.

Potrzeby refundacyjne wiążą się również z leczeniem szpiczaka plazmocytowego. Pierwszym schematem, który czeka na decyzję refundacyjną, jest schemat: daratumumab, deksametazon, karfilzomib.

– Jest to bardzo ważny schemat dla terapii pacjentów nawrotowych, szczególnie w populacji pacjentów leczonych wcześniej lenalidomidem. Jeśli weźmiemy pod uwagę, że lenalidomid jest lekiem generycznym, szeroko dostępnym, który w zasadzie jest kluczowym lekiem w pierwszej linii leczenia dla wszystkich pacjentów, dla pacjentów po przeszczepieniu oraz dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia, to różne schematy terapeutyczne będą stosowane, zwykle dwulekowe lub trójlekowe, w zależności od obciążenia ryzykiem. Dla większości pacjentów będzie to schemat trójelementowy – wskazał prof. Krzysztof Giannopoulos z Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Warto przypomnieć, że od stycznia refundowany jest już najskuteczniejszy schemat terapii w pierwszej linii leczenia dla pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia: daratumumab, lenalidomid i deksametazon.

Kolejnym wyzwaniem na przyszłość, jest zdaniem profesora objęcie refundacją przeciwciał bispecyficznych w leczeniu nawrotowego lub opornego szpiczaka plazmocytowego.

– Trzy z nich już są zarejestrowane na świecie i w Europie, czyli również w Polsce. To jest talketamab, elranatamab, teclistimab. Z tego co wiem, to ten ostatni jest najbardziej zaawansowany w procesie refundacyjnym – wskazał profesor.

Preparat, o którym mówił prof. Krzysztof Giannopoulos jest przeciwciałem wiążącym antygen CD3 na limfocytach T oraz antygen dojrzewania komórek B (BCMA) na komórkach szpiczaka.

Do potrzeb refundacyjnych, zgłaszanych przez klinicystów, odniósł się Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora w Departamencie Polityki Lekowej i Farmacji w Narodowym Funduszu Zdrowia. W jego ocenie połączenie w szpiczaku terapii karfilzomibem i daratumumabem będzie dużym wyzwaniem finansowym. Proces refundacyjny zapowiada się więc ciężko.

– O wiele łatwiej jest, kiedy mamy połączenie lekowe, w którym substancja będzie miała za chwilę odpowiedniki generyczne. Tak będzie w tym roku w przypadku pomalidomidu. Przyjdą więc pewnie nowe podmioty odpowiedzialne, pojawią się nowe leki biopodobne i w końcu trafi on do katalogu chemioterapii – powiedział.

– W procesie mamy też przeciwciało bispecyficzne teclistamab. Już jest to lek, który dostał desygnację „breakthrough therapy”. Skoro to terapia przełomowa, to musimy się jej przyjrzeć – przyznał.

Mateusz Oczkowski odniósł się także do potrzeby zrefundowania ibrutynibu w połączeniu z wenetoklaksem w pierwszej linii leczenia PBL.

– Warto się zastanowić nad tą terapią i na pewno pan minister będzie podejmował kolejne rozmowy z podmiotem odpowiedzialnym – wskazał.

Szukaj nowych pracowników

Dodaj ogłoszenie już za 4 zł dziennie*.

* 4 zł netto dziennie. Minimalny okres ekspozycji ogłoszenia to 30 dni.

Zobacz także