Nad rozwojem cząsteczki o symbolu iQ-007 pracował zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Katedry Chemii Farmaceutycznej Wydziału Farmaceutycznego UJ CM. W 2020 roku została ona skomercjalizowana za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencji udzielono amerykańskiej firmie biotechnologicznej. W październiku 2024 roku iQ-007 z sukcesem zakończyła fazę rozwoju przedklinicznego w kierunku terapii padaczki lekoopornej. W styczniu 2025 roku amerykańska instytucja rządowa U.S. Food and Drug Administration (FDA) nadała cząsteczce status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet, rzadkiej choroby genetycznej pojawiającej się we wczesnym dzieciństwie
– Zgoda na badanie typu „first-in-human”, czyli pierwsze zastosowania u człowieka, jest kluczowym etapem w rozwoju każdego leku. To również potwierdzenie korzystnego profilu bezpieczeństwa iQ-007, który uzyskano w badaniach przedklinicznych – wyjaśnia prof. Krzysztof Kamiński.
Pierwsza faza badań klinicznych to nie tylko ocena bezpieczeństwa u ludzi, ale także określenie profilu farmakokinetycznego po podaniu jednokrotnym i wielokrotnym, co ma na celu uzyskanie danych do właściwego zaplanowania badań fazy drugiej, weryfikującej m.in. skuteczność terapeutyczną leku. Jest to dla mnie osobiście niezwykle ekscytujący moment, który w istotny sposób przybliża iQ-007 do terapii padaczki lekoopornej, a także chorób neurodegeneracyjnych.
Badanie w grupie zdrowych ochotników będzie miało charakter randomizowany – co oznacza, że część uczestniczących w nim osób będzie miało podawane placebo, a część badany lek – a także będzie podwójnie zaślepione, czyli zarówno badani, jak i badacze nie będą wiedzieć, kto podlega danemu rodzajowi ingerencji. To złoty standard w prowadzeniu badań klinicznych. Wyniki badania spodziewane są w czwartym kwartale 2025 r.
oprac. na podst.: Collegium Medicum UJ
