NFZ zapowiedział rozpoczęcie współpracy z konsultantką krajową w dziedzinie hematologii i towarzystwami naukowymi w zakresie przejścia rejestru Systemu Monitorowania Programów Terapeutycznych (SMPT) programu lekowego szpiczaka mnogiego na platformę P1 w formie pilotażu.
Wykorzystajmy dane, które gromadzimy
Klinicyści już od dawna apelują o dostęp do danych SMPT, gdzie sami wprowadzają informacje na temat zrealizowanych badań i przebiegu terapii pacjentów leczonych w ramach Programów Lekowych. Wgląd do tych danych pozwoliłby na lepszą ocenę skuteczności terapii, efektywności programów lekowych, a także precyzyjniejsze planowanie działań zdrowotnych. Umożliwiłby także dokładną ocenę zapotrzebowania na konkretne leki w ramach programów lekowych. Tymczasem teraz brakuje podstaw do takiej analizy i podejmowania decyzji dotyczących ewentualnej rozbudowy lub modyfikacji istniejących programów lekowych.
NFZ we współpracy z Centrum E-Zdrowia pracuje nad przejściem rejestru SMPT na platformę P1. Pilotażowo realizowane jest już to dla programu lekowego guzów litych. Nowy system, budowany w P1 ma być bardziej przyjazny, jeżeli chodzi o wprowadzanie danych. Zakres gromadzonych ma umożliwiać generowanie różnego rodzaju zestawień i raportów, między innymi na temat oceny skuteczności leczenia. Będzie też integrował się z systemami, które są u świadczeniodawców.
Program lekowy szpiczaka mnogiego jest dobrym kandydatem na prowadzenie pilotażu. Cechuje go mnogość linii, schematów leczenia i ścieżek terapeutycznych chorych, różne świadczenia: diagnostyka, leczenie, kontynuacja leczenia, różne formy podania leków (podskórne, tabletki, dożylne).
- Bez danych nie będziemy wiedzieć, jak leczymy. System Monitorowania Programów Terapeutycznych jest narzędziem, które nie w pełni wykorzystujemy – podkreślała prof. Ewa Lech-Marańda, konsultantka krajowa w dziedzinie hematoonkologii, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie.
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prorektor ds. Szkoły Doktorskiej i Badań Klinicznych Uniwersytetu Medycznego w Lublinie przypomniał, że dyrektywa unijna EHDS (european haelth data space) pozwala lekarzom i towarzystwom naukowym bez konieczności uzyskiwania zgody pacjenta kohortowo analizować dane. - Ryzyko dla pacjenta żadne, a korzyść ogromna. Dla nas to dostęp do danych rzeczywistych umożliwiający ocenę postępowania terapeutycznego, a dla płatnika wygląd w jakość usług – zaznaczył.
Dane pozwalają podejmować racjonalne decyzje
Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe wskazała, że takie analizy służyć będą też pacjentom i mogą wpłynąć na poprawę wyników leczenia.
Marek Augustyn, zastępca prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia przyznał, że SMPT stał się już XIX wiecznym liczydłem i dlatego NFZ sukcesywnie próbuje zintegrować się z systemem P1. Jego zdaniem, główną barierą wymiany danych jest konieczność ich zabezpieczenia.
Agata Wolnicka, naczelnik Wydziału Programów Lekowych i Chemioterapii w Departamencie Gospodarki Lekami Centrali Narodowego Funduszu Zdrowia poinformowała, że Fundusz zaprosił prof. Ewę Lech- Marańdę i prof. Krzysztofa Giannopoulosa do współpraca w zakresie przygotowania modelowego zakresu danych. - Żeby uruchomić sprawnie proces udostępnienia danych z programu leczenia szpiczaka na P1, potrzebne są zmiany ustawowe. Obecnie mamy umowę o współpracy z CEZEM na tylko jeden program lekowy guzów litych. Będziemy rozmawiać o uruchomieniu kolejnego – zapowiedziała.
Oporność szpiczaka rodzi potrzebę nowych terapii
Klinicyści podkreślali potrzebę rejestru, który rzetelnie i na bieżąco, w sposób ciągły monitorowałby, w jaki sposób leczony jest szpiczak. Określałby też, wielkość populacji chorych i konieczność zapewnienia terapii pacjentom w linii trzeciej i czwartej. Zwłaszcza że szpiczak jest chorobą nieuleczalną i wieloliniową, która z czasem staje się oporna.
Dlatego cały czas istnieje potrzeba nowych terapii, mimo zupełnie szerokiego spektrum leków, które są dostępne w ramach programu lekowego.
Stąd apel środowiska, zarówno lekarzy, hematologów, jak i chorych o dostęp do terapii o nowym mechanizmie działania i refundację przeciwciała bispecyficznego teclistamabu dla pacjentów z zaawansowaną chorobą, którzy wykorzystali już inne możliwości terapeutyczne i dla których tradycyjna chemioterapia jest zbyt dużym i mało skutecznym obciążeniem. Obecnie dla tej grupy chorych brak jest dobrze tolerowanego i skutecznego leczenia, które mogło wydłużyć czas do progresji przy jednoczesnej poprawie jakości życia.
Rewolucja w leczeniu
– Przeciwciała bispecyficzne zrewolucjonizowały leczenie hematologiczne. I w szpiczaku plazmacytowym jest bardzo duża potrzeba dołączenia ich do całego zestawu leków. To bardzo zmieni sytuację pacjentów z chorobą oporną i nawrotową – powiedziała prof. Ewa Lech Marańda.
Prof. Krzysztof Giannopoulos wyjaśnił, że przeciwciała bispecyficzne to przeciwciała monoklonalne, które rozpoznają zarówno komórkę nowotworową i komórkę odpornościową. W ten sposób dochodzi do zaangażowania limfocytów T w walkę z komórkami nowotworu. – To naśladowanie sposobu działania układu odpornościowego. Limfocyt cytotoksyczny będąc w pobliżu komórki nowotworowej rozpoznaje ją jako obcą i wytwarza odpowiedź cytotoksyczną pozbywając się nieprawidłowych komórek. Jest to więc zarówno terapia celowana na komórki nieprawidłowe i swoista, bo wykorzystuje układ odpornościowy – tłumaczył.
Nadzieje dla chorych, którzy wyczerpali dostępne formy leczenia
Obecnie dla chorych na szpiczaka, którzy wykorzystali już wszystkie linie leczenia brakuje w programie lekowym dobrze tolerowanej i skutecznej terapii. Przeciwciało bispecyficzne - teclistamab ma wysoką skuteczność i dobry profil bezpieczeństwa dla chorych z zaawansowaną chorobą.
Prof. Ewa Lech Marańda wymieniła przeciwciała bispecyficzne, obok terapii CART-T, wśród najważniejszych potrzeb refundacyjnych.
Prof. Krzysztof Giannopoulos opowiadał, że podczas zakończonej właśnie konferencji Europejskiego Towarzystwa Hematologów podkreślano zmierzch chemioterapii i przejście w kierunku immunoterapii. - Obok technologii CART-T rozwija się, a nawet ją wyprzedza terapia przeciwciałami dwuspecyficznymi. W przeciwieństwie do technologii CART-T, nie musimy jej generować. Te leki są gotowe do użycia w momencie, gdy pacjent wymaga leczenia – podkreślał. Dodał, że przeciwciała bispecyficzne są na liście TOP 10 priorytetów w hematologii i w wytycznych klinicznych.
Marek Augustyn, zastępca prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia przyznał, że NFZ wydaje coraz więcej środków na nowe technologie w hematononkologii. – I dlatego należy skupić się, aby środki były wydatkowane na najbardziej efektywne terapie – zaznaczył.
