Jak spojrzymy na program lekowy B.44 (leczenie astmy ciężkiej w Polsce), jakich potrzeba zmian, żeby w pełni wykorzystać jego możliwości i leczeniem objąć wszystkich potrzebujących tych terapii?
Przypomnijmy sobie, dlaczego kilkanaście lat temu zostały wprowadzone programy lekowe. Dlatego, żeby refundować najbardziej kosztowne terapie i stwarzać dodatkowe kryteria, które uniemożliwiły zbyt szerokie stosowanie tych kosztownych terapii. W przypadku terapii w ramach programu B.44 to jest koszt około 40 tysięcy złotych rocznie. Można więc powiedzieć, że to nie jest najbardziej kosztowna terapia w programach lekowych. Ale oczywiście ona ,myślę przez najbliższych parę lat, będzie jeszcze w ramach programu lekowego. Co więc trzeba zrobić żeby rzeczywiście do tego programu lekowego włączać tych pacjentów, którzy potrzebują tego leczenia, a więc pacjentów z astmą ciężką, która musi być leczona biologicznie? Według najnowszych standardów europejskich leczenie biologiczne jest teraz podawane wcześniej, przed steroidoterapią, w programie lekowym jest po steroidoterapii, więc muszą już nastąpić powikłania steroidoterapii, żeby włączyć leczenie biologiczne. Mamy w tej chwili w programie pięć leków biologicznych. Według najnowszych danych Narodowego Funduszu Zdrowia około 35 tysięcy pacjentów jest w tym programie (to około 10 proc. pacjentów estymowanych, którzy żyją w Polsce z astmą ciężką). Czyli około 35 tysięcy pacjentów ma astmę ciężką która by wymagała leczenia biologicznego. Leczymy 10 procent. Przypominam sobie czasy, kiedy leczyliśmy 10 proc. pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. A teraz tych pacjentów leczymy 50 procent. Czyli z 50 tysięcy zdiagnozowanych pacjentów ze stwardnieniem rozsianym w programie lekowym B.29 leczymy 50 procent: 25 tysięcy tych pacjentów. Można więc powiedzieć, że to ta sama choroba autoimmunologiczna, podobne leczenie. Co można zrobić? Na pewno zmienić kryteria wyceny tego programu, bo tylko 20 z 60 ośrodków kwalifikuje pacjentów do tego programu, i realizuje 70 proc. kontraktu, a pozostałe (40 ośrodków) tylko po kilku pacjentów. Trzeba zwiększyć pulę na obsługę programu, na świadczenia, na lekarzy, pielęgniarki, ośrodek itd. Wydaje się, że poprzez to, że terapia jest podskórna, powinniśmy doprowadzić do tego (jak w innych programach, gdzie stosujemy w programach lekowych terapie podskórne), że terapia jest wydawana raz na trzy miesiące pacjentowi. I lekarz, ośrodek, za tę poradę ambulatoryjną bierze 3 razy 177 zł czyli około 530 zł (ryczał w ambulatoryjnej opiece specjalistycznej). I myślę, że to by pozwoliło wydawać pacjentowi lek na 3 miesiące, rozliczyć 530 zł jako ośrodek. Pacjent przychodzi, jest skontrolowany, otrzymuje lek, przyjmuje go w warunkach domowych. Bo terapie podskórne podawane raz w miesiącu pozwalają na normalne funkcjonowanie pacjentów. A nam chodzi o to, by pacjenci z astmą ciężką nie generowali hospitalizacji i inwalidztwa, mogli normalnie funkcjonować, tak jak pacjenci ze stwardnieniem rozsianym, z cukrzycą. A więc potrzeby to obsługa programu, mobilizacja ośrodków (tych pozostałych 40) żeby poprzez właściwą wycenę obsługi programu przyjmować i leczyć więcej chorych. Bo to jest związane z dodatkową pracą kadr medycznych i pomocniczych. No i przede wszystkim zmiana płacenia tego ryczałtu w opiece ambulatoryjnej. Mamy reformować system ochrony zdrowia w kierunku ambulatoryjnym, więc róbmy to.
Powiedział Pan o znaczeniu dla systemu, jeśli chodzi o podanie leków w formie podskórnej, o znaczeniu dla chorego, który może normalnie żyć, funkcjonować, tylko po prostu sobie zrobić zastrzyk w warunkach domowych. A jaką wartość z perspektywy systemowej w leczeniu pacjentów ma uzyskanie remisji, jeśli właśnie spojrzymy konkretnie na rzadkie choroby eozynofilowe?
Remisja to jest określenie, które przede wszystkim nam się kojarzy z onkologią, że remisja nowotworu czyli ustąpienie nowotworu. Przy chorobach przewlekłych, takich jak astma oskrzelowa, ciężka astma oskrzelowa, chodzi o to, żeby nie było nie było ataków, zaostrzeń i związanych z tym hospitalizacji, pogorszenia stanu pacjenta i oczywiście podwyższenia dawek steroidów, które prowadzą do wielu działań niepożądanych, jak do cukrzycy, nadciśnienia, chorób sercowo-naczyniowych, osteoporozy etc. Przede wszystkim nam chodzi o to, żeby ten pacjent był właściwie zaopiekowany, czyli płacimy za leczenie w ramach programu lekowego i obsługę (te 40 tysięcy, jak powiedziałem), natomiast nie płacimy np. 10 tysięcy za pięciodniową hospitalizację. Pacjent nie idzie na rentę, nie ma dużo absencji chorobowych. Najnowsze dane ZUS pokazują, że zmniejszyła się liczba dni absencji chorobowej w ogóle w kategorii J-45 (astma oskrzelowa) o 40 tys. w 2023 roku vs rok 2022. Czyli zmniejszyliśmy liczbę hospitalizacji o połowę w porównaniu do 2013 roku, w którym mieli około 27 tys. hospitalizacji z powodu zaostrzeń astmy do 14 tys. w 2022. Dzięki dostępowi do skutecznego leczenia przepisywane przez lekarzy w astmie oskrzelowej wziewne na recepty w refundacji aptecznej, oraz tych 3,5 tys. pacjentów leczonych w programie B.44,widzimy już efekty systemowe. Inwestowanie w diagnostykę i skuteczne leczenie chorych z astmą oskrzelową i astmą oskrzelową ciężką przekłada się na mniejszą liczbę hospitalizacji, mniejszą liczbę zaostrzeń, no i na jakość i normalność życia chorego. Nie ma rent, absencji chorobowych. Po prostu chory przyjmuje lek i normalnie funkcjonuje. Tylko chory i lekarz to zrozumie, co znaczą efekty uzyskania głębokiej remisji. Powiem jeszcze ilu pacjentów wypada z programu lekowego, bo terapia jest nieskuteczna albo nie spełnia założeń terapeutycznych. To jest tylko około 5 procent np. dla mepolizumabu. Pozostałe leki biologiczne mają podobnie. Świat idzie w kierunku leczenia podskórnego, leczenia biologicznego w chorobach przewlekłych autoimmunologicznych. I myślę, że to jest kierunek, którym powinniśmy w Polsce też pójść.
A Ministerstwo Zdrowia mówi, że kierunek, w którym ono idzie i priorytet rządu, no to są choroby rzadkie. Mamy narodowy plan chorób rzadkich. Jak można pomóc pacjentom z ciężko diagnozowanymi, prowadzonymi do niepełnosprawności i też przysparzającymi sporo kłopotów w samym leczeniu rzadkimi chorobami, takimi właśnie jak hipereozynofilia i ziarniniakowatość eozynofilowa?
No właśnie, nowe skróty, pamiętamy jak rozszyfrowywaliśmy skrót SMA czyli rdzeniowy zanik mięśni, czy ALS czyli stwardnienie zanikowe boczne. Teraz mamy nowe skróty czyli EGPA i HES. Dwie jednostki chorobowe z zakresu rzadkich chorób eozynofilowych. Nawet powiedziałbym ultra rzadkich, bo to jest kilku pacjentów na jeden milion. W programie byłoby to około 100 pacjentów leczonych, po wejściu programu lekowego. Tu dokonuje się przełom w zakresie pierwszego wnioskowania, czyli mepolizumab w tym wskazaniu, w tych dwóch chorobach rzadkich eozynofilowych. Choroby te mają bardziej dramatyczny przebieg niż astma ciężka (chociaż to jest podobna grupa chorób). I tutaj rzeczywiście jest ryzyko zgonu oraz inwalidztwa. 29 chorych jest leczonych w ramach RDTL w kilku ośrodkach w Polsce (m.in. łódzkim i warszawskich) i klinicyści mówią, że efekty są spektakularne. Pacjent, który jest na wózku inwalidzkim potrafi zejść z niego, lepiej funkcjonować. Rzeczywiście więc terapia biologiczna (co nie jest dla nas zaskoczeniem, bo przecież terapie biologiczne są stosowane w innych ciężkich chorobach) doprowadza do poprawy stanu pacjenta, obniżenia również dawek steroidów z kilkudziesięciu do kilku jednostek. Czekamy więc na ten przełom. Wiemy, że procedura refundacyjna została uruchomiona. Myślę, że w ramach planu dla chorób rzadkich na pewno jeden z jego elementów został znakomicie zrealizowany, pomimo, że mówimy iż wiele elementów planu dla chorób rzadkich dla planu 2021-2023 nie zostało zrealizowanych. Chodzi o dostęp do leków. Co trzeci lek refundowany w ostatnich kilku latach to był lek w chorobie rzadkiej. Ukłon więc w stronę Ministerstwa Zdrowia i pana ministra Miłkowskiego. że rzeczywiście są traktowane priorytetowo potrzeby chorych z chorobami rzadkimi. I mamy nadzieję, że w przypadku eozynofilowej ziarniniakowatości z zapaleniem naczyń (EGPA ) i zespołu hipereozynofilowego (HES) chorzy będą mieli w jak najszybszym możliwym czasie, dostęp refundacyjny do tych terapii, również w ramach programu lekowego.
