Jak z perspektywy Ministerstwa Zdrowia wygląda obecna sytuacja pacjentów chorujących na szpiczaka?
Dostęp do nowoczesnych leków zbliża możliwości polskich lekarzy do światowych standardów. Staramy się, by ten dostęp był coraz szerszy. W ramach programu lekowego dedykowanego chorym na szpiczaka plazmocytowego mamy w tej chwili do zastosowania kilka nowoczesnych technologii. Jest to lenalidomid w skojarzeniu z deksametazonem, pomalidomid w skojarzeniu z deksametazonem, terapia trójlekowa – deratumumab, bortezomid i deksametazon oraz karfilzomib w skojarzeniu z lenalidomidem i deksametazonem. Dwie ostatnie wymienione terapie są refundowane od lipca 2019 roku. Tak więc sytuacja nie jest zła. Zdajemy sobie sprawę, że oczekiwania i zapotrzebowania środowiska są duże, dlatego staramy się sukcesywnie te schematy leczenia uzupełniać.
Rzeczywiście, dużo dobrego dla pacjentów wydarzyło się dzięki Państwa decyzjom refundacyjnym. Ale czy jest szansa, by na najbliższej liście refundacyjnej znalazły się terapie, które są w tej chwili w rozstrzygnięciu ministra zdrowia?
Mogę już zdradzić, że w ostatnich dniach minister Maciej Miłkowski podjął decyzję o objęciu refundacją ixazomibu oraz karfilzomibu w nowych schematach lekowych. Obie terapie były bardzo wyczekiwane zarówno przez środowisko pacjentów, jak i klinicystów. Mamy nadzieję, że poszerzenie programu lekowego B.54 pozwoli skuteczniej leczyć grupę pacjentów z wysokim ryzykiem cytogenetycznym. Schemat CD z użyciem karfilzomibu ukierunkowany jest na tę samą grupę pacjentów, która jest objęta obecnie programem lekowym. Mamy również nadzieję, że dzięki konkurencji wpłynie to korzystnie na finanse płatnika państwowego. Oczywiście gwarantując skuteczność leczenia pacjentom. Leczenie ixazomibem w kolejnych liniach, daje szanse na znaczący efekt terapeutyczny u pacjentów z wysokim ryzykiem cytogenetycznym, które ma negatywne rokowania, czyniąc tę grupę chorych niezwykle trudną w leczeniu. Od maja będzie ona miała dostęp do nowoczesnej terapii.
To rzeczywiście bardzo dobre informacje. Te decyzje refundacyjne dotyczą kolejnej grupy pacjentów ze szpiczakiem, którzy staną się beneficjentami postępu w medycynie. Karfilzomib i ixazomib to przełom dla lekarzy klinicystów i przede wszystkim dla chorych. Czy możemy już powiedzieć, że leczenie polskich pacjentów właściwie nie odbiega od światowego standardu, czy też mamy jeszcze inne terapie, które są w procesie refundacyjnym?
W hematoonkologii dzieje się bardzo dużo. Jeżeli chodzi o wskazanie, o którym mówimy, na pewno dużym wyzwaniem jest jeszcze pierwsza linia leczenia. Mamy już w procesie wnioski objęcia refundacją i o ustalenie urzędowej ceny zbytu. Dotyczą one lenalidomidu w skojarzeniu z deksametazonem, właśnie dla chorych z nieleczonym uprzednio szpiczakiem plazmocytowym. Tu mamy tę substancję czynną w dwóch schematach lekowych. Jest również daratumumab dla chorych na nowo zdiagnozowanego szpiczaka plazmocytowego. To są trudne procesy, pierwsza linia to duża populacja. Postępowania trwają, są na różnym etapie i musimy jeszcze poczekać. Natomiast w leczeniu szpiczaka opornego czy nawrotowego procesujemy pomalidomid, no i właśnie kończymy karfilzomib i ixazomib. O ile dojdziemy do kompromisu z firmami farmaceutycznymi, będziemy uzupełniać schematy leczenia szpiczaka.
Mówimy o decyzjach podejmowanych w trudnych czasach pandemii. Przeorganizowanie leczenia na domowe czy podskórne w ambulatorium wydaje się właściwym kierunkiem, ponieważ zapewnia pacjentom bezpieczeństwo. Czy można się spodziewać, że w najbliższej perspektywie chorzy na szpiczaka plazmocytowego będą mieli dostęp do leczenia podskórnego?
W dobie pandemii możliwość podania leku w formie podskórnej jest niezwykle istotna. W celu uniknięcia ryzyka zakażenia pacjentom zalecany jest dystans społeczny i skrócenie pobytu w placówkach ochrony zdrowia. Na pewno podanie leków w formie podskórnej ten czas może skrócić. Należy pamiętać o tym, że kolejne formy leku objęte są patentem. Wiąże się to z kosztami, to też należy brać pod uwagę. Poza tym dużo wątpliwości może budzić fakt, że sporo tych leków wymaga podania pod ścisłym nadzorem doświadczonego lekarza, w miejscu gdzie natychmiast dostępne są środki niezbędne do prowadzenia np. resuscytacji. Przed podaniem niektórych leków należy zastosować premedykację w postaci leku przeciwgorączkowego, przeciwhistaminowego, konkretne leki w konkretnych przypadkach. Nie każdy lek może być dostępny w warunkach domowych. Biorąc pod uwagę wszystkie te czynniki, a także kolejne wnioski refundacyjne o postać podskórną, które wpływają, będziemy się temu przyglądać. Na pewno nie możemy zagwarantować, że to się wydarzy.
Czy jest szansa, że w najbliższej przyszłości pacjenci będą mogli być leczeni lekami zgodnie z ich wskazaniami rejestracyjnymi?
W Polsce finansowanie wysokokosztowych metod leczenia jest możliwe głównie w ramach programów lekowych. Proces tworzenia programów lekowych uwzględnia potrzebę udostępniania chorym nowoczesnych metod leczenia i jednocześnie możliwości finansowania z budżetu NFZ. W procesie refundacyjnym wykorzystujemy kryterium efektywności kosztowej. Metody leczenia wymagające wysokich nakładów finansowych przeznaczone są dla chorych, którzy powinni odnosić największe efekty kliniczne z terapii, oraz dla chorych, u których zastosowanie innych opcji terapeutycznych jest zwykle mniej skuteczne. Programy lekowe stanowią kompromis między potrzebami chorych, pod względem nowoczesnych metod leczenia, a możliwościami płatnika. Jak każdy kompromis rozwiązania te posiadają swoje wady i zalety, oferują jednym pacjentom szanse a dla innych są barierą. Ale należy pamiętać, że wskazania rejestracyjne są szersze i dotyczą liczniejszej populacji chorych. Programy lekowe pozwalają płatnikowi publicznemu kontrolować zarówno koszty jak i efekty leczenia, dzięki coraz częściej stosowanemu instrumentowi dzielenia ryzyka, który jest oparty o rzeczywiste efekty leczenia. Wydaje mi się, że jeszcze niestety daleka droga do tego, żeby w Polsce możliwe było zastosowanie leku zgodnie ze wskazaniami rejestracyjnymi, od razu po wejściu do refundacji.
