Z końcem marca Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji opublikowała wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Obejmuje on zaledwie 8 z 33 technologii rozpatrywanych w ramach procesu opisanego przepisami ustawy o Funduszu Medycznym. Na wykazie znalazły się jedynie dwie terapie przeciwnowotworowe, a żadna stosowana w leczeniu nowotworów krwi nie została uwzględniona w dokumencie. Czy w takim razie żadna nowa terapia nie zasługuje na finansowanie?
Nie jestem w stanie zrozumieć, dlaczego tak się stało. Fundusz Medyczny był obietnicą poprawy dla wszystkich pacjentów onkologicznych i miał zapewniać dostęp do nowoczesnego leczenia. Tymczasem okazało się, żadne z cząsteczkowskazań w hematoonkologii się nie pojawiło na liście. W efekcie, nasi pacjenci są pozbawieni szans na innowacyjne leczenie. Jest ich bardzo mało, więc bardzo nas to niepokoi i rodzi się pytanie, dlaczego tego nie otrzymali.
Co dla tych pacjentów oznacza brak dostępu do innowacyjnych terapii?
Dla pacjentów hematoonkologicznych to kwestia „być albo nie być”. Każda następna terapia to szansa na przedłużenie życia o następne miesiące lub lata. Pacjent dzięki temu może doczekać do opracowania następnej cząsteczki, pozwalającej leczyć jego chorobę. Nie jest nas dużo, bo nowotwory krwi są zaliczane do chorób rzadkich. Czasami odnoszę wrażenie, że ciągle jesteśmy gdzieś z tyłu zainteresowania. Z jednej strony, rzeczywiście mamy bardzo dużo leków dostępnych w refundacji i programach lekowych i pod tym względem nie możemy właściwie nic dodać. Ostatnie dwa lata były pod tym względem bardzo ważne dla naszych pacjentów. Jest jednak jeszcze pewna grupa pacjentów, którzy czekają na dostęp do nowoczesnego leczenia, w ramach technologii lekowych. Tych pacjentów jest rocznie kilkudziesięciu i czujemy, że są oni pominięci w rozdzielaniu dostępu do technologii lekowych.
Jacy to pacjenci? Którzy z nich najpilniej potrzebują aktualnie dostępu do nowoczesnych terapii?
Pacjenci, którzy czekają na te leki to najczęściej osoby, które już miały za sobą etapy leczenia w ramach pierwszej, drugiej czy trzeciej linii, ale nowotwór powrócił i potrzebują kolejnej terapii – jak np. mosunetuzumab dla pacjentów chorych na chłoniaka grudkowego, którzy przeszli co najmniej dwie metody leczenia i nie otrzymali odpowiedzi lub nowotwór powrócił. W tym momencie tacy pacjenci nie mają w Polsce już dostępu do nowoczesnego, skutecznego leczenia, które mogłoby przynieść długotrwały efekt. Chorzy na czerwienicę bardzo liczą na refundację ruxolitinibu , który już od lat jest stosowany u chorych na mielofibrozę. Z kolei dla młodych pacjentów chorych na mielofibrozę i nadpłytkowość brakuje jeszcze ropeginterferonu alfa-2b.
Od zeszłego roku prowadzimy także grupę wsparcia dla pacjentów z aTTP (nabyta zakrzepowa plamica małopłytkowa), tych pacjentów w Polsce jest kilkudziesięcioro. Oni także nie mają refundowanego leczenia. Jak wspomniałam wcześniej, leki dla naszych pacjentów są drogie, a pacjentów w chorobach rzadkich jest mało. Ich głosu po prostu nie słychać!
Jak obecnie wygląda sytuacja pacjentów hematoonkologicznych.
Ten i poprzedni rok przyniosły duże zmiany w leczeniu ostrej białaczki szpikowej i częściowo w chłoniakach. Z początkiem roku weszły korzystne zmiany dla chorych na mielofibrozę. Ogromnym sukcesem jest też refundacja doustnej azacytazyny w ostrej białaczce szpikowej. Mamy nadzieję na kolejne refundacje, mimo że to terapie bardzo drogie. Myślę, że problemy z ich umieszczaniem na listach biorą się również właśnie z tego. W naszych chorobach nie ma leków tanich, ale właśnie po to powstał Fundusz Medyczny, by je udostępniać chorym.
