Światowa Organizacja Zdrowia szacuje, że na świecie na padaczkę cierpi ponad 50 milionów osób. Ilu mamy pacjentów z rozpoznaną padaczką w Polsce?
Badania epidemiologiczne wskazują, że na padaczkę cierpi ok. 1 proc. populacji, czyli w Polsce tą chorobą dotkniętych jest około 350-400 tysięcy osób. Jest to zespół chorobowy, który ma wiele przyczyn, ale manifestuje się napadami drgawkowymi. Mogą to być też napady niedrgawkowe. Manifestacja padaczki jest bardzo bogata, a pacjenci żyją wśród nas i nie zawsze zdajemy sobie sprawę, że chorują na padaczkę.
Zatem powinniśmy mówić nie o padaczce, ale o padaczkach?
Tak. Ważne jest, by to odróżniać. To jest pewien objaw chorobowy, a przyczyny: od wszystkich strukturalnych uszkodzeń mózgu po zaburzenia genetyczne. Oczywiście ważne jest, aby rozpoznać przyczynę padaczki i podjąć właściwe leczenie.
Ale skutków tej choroby doświadcza około 1 mln osób. Myślę tu o rodzinie i bliskich chorego, którzy w jakiś sposób są zaangażowani w opiekę nad pacjentem.
Pacjentowi, który boryka się z padaczką lekooporną, czyli trudną w leczeniu, gdzie mimo podjętego leczenia nadal ma napady padaczkowe, trudno jest funkcjonować w warunkach domowych i wymaga opieki wielu osób. Pamiętajmy o ciężkich skutkach związanych z napadami np. urazach głowy czy innych niebezpiecznych sytuacjach. I dlatego zespół bliskich pacjentowi osób musi czuwać, aby zapobiec tym nieszczęściom.
Jakie Państwo - lekarze mają narzędzia, aby leczyć tych pacjentów? Czy dostępny jest pełny wachlarz terapeutyczny? Podkreślam to, dlatego że indywidualizacja leczenia właśnie w przypadku padaczek jest kluczową kwestią.
Udało się już rozszyfrować wiele przyczyn zespołów padaczkowych, w związku z tym leki są coraz bardziej celowane do konkretnego zespołu. W ostatnich latach dokonał się ogromny postęp, jeśli chodzi o farmakoterapię padaczki. Okazało się, że każdy nowy lek przynosi nadzieję pewnej grupie pacjentów. Nie jest niestety tak, że jeden lek może uleczyć wszystkich. I dlatego też tak bardzo potrzebne są nowe molekuły, które dadzą nadzieję kolejnym pacjentom.
Sytuacja jest taka, że w Polsce znakomita większość chorych na padaczkę leczonych jest preparatami starej generacji.
To wynika z pewnych uwarunkowań naszego systemu, pewnej obawy przed włączeniem nowoczesnych leków, z czym wiążą się koszty, ale też pewne sankcje związane z zapisami w naszych regulacjach prawnych. Absolutnie nie zgadzamy się z tym. Uważamy, że pacjent musi być leczony właściwie, aby osiągnąć stuprocentową odpowiedź i kontrolę napadów, co czyni go normalnym człowiekiem, funkcjonującym w społeczeństwie, pracującym. Także ważne jest, by dobierać w sposób właściwy leki i dawać szansę pacjentom.
Jakie są konsekwencje medyczne i społeczne braku właściwej terapii?
Brak kontroli napadów może sprawić, że nigdy kontroli już nie osiągniemy, nawet stosując intensywną terapię. To są nie do końca jeszcze poznane mechanizmy. Niewątpliwie, każdy napad to o jeden napad za dużo. Tu nie ma kompromisu, że można akceptować pewną aktywność chorobową, gdyż z jednej strony mamy skutki napadów (urazy, nieszczęśliwe zdarzenia), a z drugiej pewne zmiany w mózgu, które się toczą, skutkiem czego może być encefalopatia padaczkowa, czyli nieodwracalne uszkodzenie struktur z powodu wielokrotnych, powtarzających się napadów.
Wiemy, że inwestycja w innowacyjne leczenie, to też korzyści w postaci mniejszych kosztów dla systemu.
Zdecydowanie. I najlepiej możemy zobaczyć to w warunkach SOR’u czy izby przyjęć każdego szpitala. Tam trafiają pacjenci po napadach, zabierani z ulicy czy miejsca pracy. Im lepiej i skuteczniej leczymy padaczkę, tym takich sytuacji jest mniej, co zwiększa bezpieczeństwo pacjentów, ale też redukuje koszty pośrednie i bezpośrednie opieki medycznej nad nimi.
Pacjent, u którego odpowiednio wcześniej zdiagnozowano chorobę oraz włączono innowacyjne leczenie może właściwie osiągnąć stan wolny od napadów. Zatem może pracować, uczyć się, być aktywy i realizować się w swoich rolach społecznych. Jak duża jest ta niezaspokojona potrzeba? Jak wielu jest pacjentów, którzy nie mają a powinni mieć takie leczenie włączone?
Szacujemy, że około 75 proc. pacjentów przy wczesnej diagnozie i właściwym wyborze leczenia ma szansę na wolność od napadów, czyli wieloletnią remisję, co czyni ich osobami zupełnie zdrowymi jeśli chodzi o napady, oczywiście pamiętając, że odstawienie leków może skutkować nawrotem. 20-25 proc. osób ma niestety padaczkę lekooporną i to już jest bardzo trudny problem specjalistyczny. Ci pacjenci muszą być diagnozowani, leczeni w specjalistycznych ośrodkach, pamiętając też o pewnej opcji leczenia operacyjnego u wybranych osób spełniających kryteria. Zdecydowana większość pacjentów z padaczką lekooporną skazanych jest na politerapię, czyli nawet łączenie różnych leków, by uzyskać czasową remisję. U nich, każdy nowy lek, innowacyjny lek, mający inny od dotychczasowych leków mechanizm działania, może sprawić, że uda się uzyskać remisję.
Czyli jest opcja terapeutyczna, ale niedostępna w Polsce dla tej grupy pacjentów?
Czekamy na decyzje refundacyjne w przypadku najnowszych leków. Tu w zasadzie jest jeden lek, który oczekuje na taką decyzję. Po dłuższym czasie „zastoju”, na szczęście okazuje się, że może być konkretna substancja, która w sposób bardzo skuteczny kontroluje napady u osób szczególnie z padaczką lekooporną. I aż prosi się, abyśmy mogli go użyć u naszych pacjentów.
Patrząc też na dane, że żaden lek nowej generacji zarejestrowany po 2010 roku nie jest dostępny w Polsce… Jak wyglądamy na tle Europy?
Wspomniałem o pewnym zastoju w tej dziedzinie, bo wiele leków weszło, a potem okazało się, że trudno przebić ten opór natury, czyli stworzyć coś nowego. Każda nowość jest więc bardzo mile widziana i wręcz oczekiwania przez pacjentów i przez nas lekarzy. Trudno powiedzieć z jakich powodów czekamy, bo w innych krajach automatycznie lek zostaje wprowadzony na rynek, jeżeli jest zarejestrowany to tym samym staje się refundowany.
Na czym polega mechanizm działania nowej terapii?
Brivaracetan to substancja, która oddziałuje na synapsę w mózgu i reguluje uwalnianie neuroprzekaźników w synapsie, a przez to hamuje nadpobudliwość neuronalną i redukuje ryzyko nawrotunapadów i generowania napadów. Jest to bardzo dobry mechanizm, gdyż nie ma potencjalnych działań ubocznych związanych z oddziaływaniem regulującym uwalnianie neuroprzekaźników, tak jak się to dzieje w przypadkach leków starszej generacji. Tam znacznie częściej pojawiają się problemy z zaburzeniem funkcji poznawczych czy też wpływem na enzymy wątrobowe. Obecnie mamy do czynienia z molekułą, która naprawdę działa bardzo korzystnie na mózg i nie generuje potencjalnych działań ubocznych.
Wróćmy na chwile do kosztów pośrednich, które są związane z brakiem odpowiedniej terapii. W 2014 roku koszty utraconej produktywności z powodu padaczki wyniosły ponad miliard złotych. A w 2018 roku, kiedy już mieliśmy do czynienia z nowymi terapiami, znacząco spadły do niespełna 800 milionów. Zmniejszyła się także blisko o połowę liczba przyznawanych rent z tytułu niezdolności do pracy. To są konkrety, które mówią nam, jak istotne dla systemu jest wprowadzanie nowoczesnego leczenia.
Mamy tu do czynienia z krótkoterminowymi i długoterminowymi wymiernymi korzyściami dla całego systemu. To świetny przykład długoterminowej inwestycji, jaką jest ograniczenie kosztów społecznych, rent. Ale pamiętajmy o tych szybkich, bezpośrednich, czyli każda wizyta pacjenta u lekarza, każda wizyta na izbie przyjęć dużo kosztuje. Redukcja napadów zdecydowanie wpływa na te wielkie koszty. To, że leki innowacyjne, nowoczesne stały się bardziej powszechne w użyciu, a tym samym to, żelepiej kontrolujemy padaczkę. Dlatego wydaje się, że obecne koszty, które moglibyśmy ponieść, są jeszcze bardzo małe w stosunku do tego, co moglibyśmy jeszcze uzyskać.
