Podczas 45. Konferencji Europejskiego Towarzystwa Mukowiscydozy (ECFS), która odbywała się w dniach 8-11 czerwca 2022 r. w Rotterdamie (Holandia) przedstawiono pięć abstraktów naukowych dotyczących leków na mukowiscydozę firmy Vertex.
Zaprezentowana analiza danych zebranych w amerykańskim rejestrze pacjentów z mukowiscydozą (CF Foundation Patient Registry CFFPR) obejmującym ponad
16 tys. osób leczonych preparatem iwakaftor/tezakaftor/ eleksakaftor w schemacie skojarzonym z iwakaftorem, przez średnio dziewięć miesięcy wykazała, że takie leczenie w warunkach rzeczywistych wiązało się z poprawą czynności płuc, zmniejszeniem ryzyka zaostrzeń choroby płuc o 77% w porównaniu z okresem przed rozpoczęciem stosowania tej terapii, a także ze zmniejszeniem ryzyka przeszczepu płuc o 87% i zmniejszeniem ryzyka zgonu o 74%, w porównaniu z historycznymi danymi z 2019 roku populacji
z amerykańskiego rejestru CFFPR. Nie stwierdzono żadnych nowych działań niepożądanych.
Firma Vertex przedstawiła również dane porównujące roczne tempo zmian czynności płuc
u osób z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych z dwiema mutacjami F508del (F/F) lub jedną mutacją F508del i jedną mutacją minimalnej funkcji (F/MF) leczonych preparatem iwakaftor/tezakaftor/ eleksakaftor w schemacie skojarzonym z iwakaftorem w badaniach głównych i otwartym badaniu rozszerzającym, w porównaniu z historycznymi grupami kontrolnymi dopasowanymi przy zastosowaniu techniki statystycznej propensity score matching (PMS), w których nie stosowano modulatorów CFTR, a które pochodziły z amerykańskiego rejestru CFFPR (abstrakt WS22.04). Wyniki pokazują, że u pacjentów stosujących lek iwakaftor/tezakaftor/ eleksakaftor w schemacie skojarzonym z iwakaftorem nie dochodziło do spadku ppFEV1 w okresie dwóch lat, w przeciwieństwie do spadków obserwowanych w dopasowanych grupach kontrolnych. Analiza wskazuje, że badana terapia ma wpływ na przebieg choroby płuc spowodowanej mukowiscydozą.
Ponadto firma Vertex przedstawiła dane z długoterminowego badania w rutynowej praktyce klinicznej (RWS) wykazującego, że rozpoczęcie stosowania iwakaftoru we wczesnym okresie życia (w wieku 6-10 lat) pozwala na zachowanie czynności płuc
w większym stopniu niż w przypadku rozpoczęcia stosowania leku starszym wieku (abstrakt WS17.03). Wyniki badania potwierdzają znaczenie wczesnego rozpoczęcia stosowania leku u kwalifikujących się pacjentów.
Poza badaniami wymienionymi powyżej, inne prezentacje firmy Vertex na tegorocznej konferencji ECFS potwierdzają znaczenie długoterminowego i wczesnego stosowania modulatorów CFTR:
- Abstrakt WS08.04 - Wyniki badania w rutynowej praktyce klinicznej (RWS) u osób z mukowiscydozą z wybranymi mutacjami funkcji resztkowych, leczonych preparatem iwakaftor.
- Abstrakt WS17.02 - Wyniki otwartego badania rozszerzającego ORKAMBI® (lumakaftor/ iwakaftor) fazy 2 u dzieci z mukowiscydozą w wieku 2-5 lat.
inf pras
