Nowoczesne terapie nieczynnikowe w leczeniu hemofilii są przełomem terapeutycznym, jednak ich wysoki koszt ogranicza możliwość powszechnego stosowania. Maciej Miłkowski, zastępca prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia w latach 2016-2018, podsekretarz stanu w Ministerstwie Zdrowia w latach 2018 – 2024, obecnie członek Rady Zdrowia przy Prezydencie RP, koordynator ds. analityki finansowej Wojskowego Instytutu Medycznego – Państwowego Instytutu Badawczego, wskazał na potrzebę określenia jasnych kryteriów kwalifikacji pacjentów oraz wykorzystania instrumentów refundacyjnych, które mogłyby zwiększyć dostępność leczenia.
Światowy Dzień Chorych na Hemofilię
Maciej Miłkowski: Jak zwiększyć dostępność do leczenia w hemofilii
Opublikowano 17 kwietnia 2026 08:59
Z tego artykułu dowiesz się:
- Nowoczesne terapie nieczynnikowe w leczeniu hemofilii to przełom, ale ich wysoki koszt ogranicza dostępność dla pacjentów. Jakie kryteria powinny decydować o przyznawaniu tych innowacyjnych metod?
- Debata na temat przyszłości leczenia hemofilii wskazuje na potrzebę personalizacji terapii. Eksperci apelują o ustalenie, którzy pacjenci powinni mieć priorytetowy dostęp do nowoczesnych terapii.
- Możliwość wykorzystania instrumentów refundacyjnych może zwiększyć liczbę pacjentów korzystających z nowych terapii. Czy mechanizmy dzielenia ryzyka pomogą obniżyć koszty leczenia?
- Ostatnie zmiany na rynku terapii hemofilii mogą przynieść większą konkurencję. Czy to oznacza lepszy dostęp do innowacyjnych metod leczenia dla pacjentów?
W leczeniu hemofilii doszło w ostatnich latach do prawdziwego przełomu. Pacjenci oczekują dostępu do nowoczesnych terapii nieczynnikowych, które poprawiają jakość ich życia. W jaki sposób, Pana zdaniem, można połączyć potrzeby pacjentów z bezpieczeństwem finansowym płatnika publicznego?
Zapytała Pani o terapie nieczynnikowe, które są akurat najdroższe. O tym właśnie dyskutowaliśmy podczas debaty (przyp. red. „Przyszłości leczenia hemofilii w Polsce. Czy zapowiadane przez Ministerstwo Zdrowia zmiany zapewnią długo oczekiwaną personalizację terapii?”) – nie stać nas na pewno na to, żeby wszyscy pacjenci mieli do nich dostęp, ponieważ są one dziś kilkukrotnie droższe niż pozostałe metody leczenia.
Należałoby wspólnie uzgodnić kryteria określające, dla których pacjentów te terapie powinny być stosowane w pierwszej kolejności. Zresztą w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii zaczęto właśnie od pacjentów z bezwzględnymi wskazaniami – oni już z tych terapii korzystają. Kolejne grupy należy dopiero ustalić.
Rozmawialiśmy również o pozostałych pacjentach, którzy są obecnie leczeni jedną terapią, aby zapewnić im dostęp do różnych opcji terapeutycznych. W niektórych zakresach – czy to w przypadku terapii osoczopochodnych, rekombinowanych, czy długodziałających – koszty są zbliżone, co daje możliwość personalizacji leczenia. Z pewnością trzeba jeszcze intensywnie popracować nad analizami klinicznymi i farmakoekonomicznymi, aby to dobrze uporządkować.
Można także wykorzystywać instrumenty ustawy refundacyjnej, w tym mechanizmy dzielenia ryzyka, które zmniejszają koszty i umożliwiają zwiększenie liczby pacjentów korzystających z terapii podskórnych. Obecnie sytuacja zaczyna się poprawiać, ponieważ pojawia się istotna konkurencja. Miejmy nadzieję, że przełoży się to na obniżenie kosztów i większą dostępność leczenia dla pacjentów.
Relacja z debaty Medepxressu: TU
