Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP) jest chorobą, która charakteryzuję się obniżeniem liczby płytek krwi do wartości poniżej 100 000/μl. Objawia się najczęściej krwawieniami np. z nosa, dziąseł, obfitymi i przedłużającymi się krwawieniami miesiączkowymi, wybroczynami skórnymi. Zdarzają się również zagrażające życiu krwotoki z przewodu pokarmowego i do ośrodkowego układu nerwowego. Szacuje się, że choroba ta dotyka rocznie około 3,3 osoby dorosłe na 100 tys. oraz 1,9–6,4 dzieci na 100 tys.
Rokowania w autoagresji
– Jest to choroba z autoagresji, czyli wytwarzania przez organizm przeciwciał, które atakują własne komórki, w tym przypadku płytki krwi oraz megakariocyty. Przyczynami chorób autoagresji jest błąd w układzie odpornościowym – wyjaśnia hematolog prof. Wiesław Jędrzejczak. Oprócz częstych krwawień i powstawania wybroczyn, utrzymywanie się liczby płytek krwi poniżej 30 000/μl wiąże się z ponad czterokrotnym zwiększeniem ryzyka zgonu w ciągu 2 lat od rozpoznania. Rokowanie dla postaci opornych ITP nie jest dobre – przewidywany czas życia, np. 30-letniej kobiety, ulega skróceniu o 20,4 lat. Dane z rejestrów pediatrycznych (PARC ITP) wskazują, że u 91% dzieci chorych na ITP dochodzi do jakichkolwiek krwawień w przebiegu choroby.
Skuteczne nie u wszystkich
Celem leczenia jest zabezpieczenie chorego przed niebezpiecznym krwawieniem i poprawa jakości życia. Najczęściej dąży się do podniesienia poziomu płytek krwi do >50 000/ μl, lub wyższych wartości. - Pierwszą metodą leczenia są leki z grupy kortykosteroidów i one u większości chorych powodują korzystne efekty. Ale nie u wszystkich. U części rozwija się oporność na sterydy albo w ogóle nie reagują na tą terapię. Drugą metodą jest splenektomia, czyli usunięcie śledziony, co u większości rozwiązuje problem. Jednak są tacy, u których mimo splenektomii małopłytkowość nadal się utrzymuje. Trzeba też dodać, że splenektomia jest zabiegiem operacyjnym i wiąże się z określonym ryzykiem. Dlatego nie u wszystkich chorych może być wykonana – wyjaśnia prof. Jędrzejczak. W przypadku braku efektów terapii tymi metodami stosuje się leczenie agonistami receptora trombopoetyny. Są to leki o najlepiej udokumentowanej w badaniach skuteczności i bezpieczeństwie. W Polsce spośród dwóch zarejestrowanych - eltrombopag i romiplostym- refundowany jest tylko ten pierwszy. Przy braku odpowiedzi na leczenie eltrombopagiem w przypadku krwawień zagrażających życiu stosuje się bardzo drogie leczenie dożylnymi immunoglobulinami, toczenie koncentratu płytek krwi czy też rekombinowany czynnik VII oraz duże dawki glikokortykosteroidów.
Refundacja ratunkiem dla grupy potrzebujących
W przypadku braku uzyskania odpowiedzi na leczenie eltrombopagiem rokowanie u dorosłych chorych na ITP po splenektomii jest bardzo złe. Grożą im ciężkie powikłania krwotoczne, m.in. zgon z powodu krwotoku wewnętrznego. Dla tych chorych ratunkiem mógłby być nie refundowany romiplostym. Lek ten pomógłby także pacjentom, u który splenektomia okazała się nieskuteczna. Powinien być również dostępny dla dzieci z przewlekłą ITP, czyli taką która trwa powyżej 12 miesięcy i niedostateczną odpowiedzią na inne sposoby standardowego leczenia farmakologicznego, tj. np. glikokortykosteroidy i immunoglobuliny, ponieważ jest łatwiejszy w stosowaniu. Według szacunku ekspertów, do takiego leczenia kwalifikowałoby się maksymalnie około 50-60 pacjentów pediatrycznych oraz 110-150 dorosłych, przy czym liczba pacjentów z ITP, u których wykonano splenektomię w 2018 r. wyniosła jedynie 51.
Łatwiejsze dawkowanie
- Romiplostim to bardzo ciekawy lek, dlatego że to jest cząsteczka wymyślona przez człowieka. Ona nie przypomina niczego występującego w naturze, aczkolwiek częściowo składa się z części przeciwciała. Jest to tzw. peptibody. Pobudza receptor trombopoetyny, ale w inny sposób niż robi to naturalnie trombopoetyna – mówi prof. Jędrzejczak. Lek poprawia komfort życia pacjentów, bo jest łatwiejszy w stosowaniu. Przyjmowanie eltrombopaga wiąże się z bardzo rygorystycznym reżimem dietetycznym. Tabletki należy przyjmować codziennie minimum 2 godziny przed lub 4 godziny po zjedzeniu jakiegokolwiek produktu zobojętniającego kwas żołądkowy, czyli zawierającego wapń, np. nabiału oraz suplementów mineralnych z żelazem, wapniem, magnezem, glinem, selenem i cynkiem. Tymczasem romiplostym podaje się w iniekcji podskórnej raz na tydzień. Pacjenci nie muszą przestrzegać codziennego reżimu żywieniowego. Dlatego terapia tym lekiem jest bardziej przyjazna również dla dzieci. Poza tym sposób podawania romiplostimu umożliwia bardzo dokładne dostosowanie dawki do masy ciała i stanu pacjenta, czyli liczby płytek krwi, co nie jest możliwe w przypadku tabletek dostępnych jedynie w dwóch dawkach: 25 i 50 mg.
