Na ostrą białaczkę szpikową chorują głównie osoby po 60 roku życia. Czynniki ryzyka w większości nie są znane. Mówi się, że chorzy na AML to pacjenci, którzy mieli „pecha”. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawie. Choroba rozwija się w szpiku, który stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi, co prowadzi do niedoboru prawidłowych białych i czerwonych krwinek oraz płytek krwi.
Diagnostyka zaczyna się od prostej morfologii. Ponieważ AML to choroba niejednorodna genetycznie, jak podkreślają klinicyści, w momencie stawiania rozpoznania precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, oraz dodanie leków celowanych w przypadku mutacji w komórkach białaczkowych. Najskuteczniejszą metodą leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych jest transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych. Jednak nie zawsze jest możliwa, bowiem leczenie uzależnione jest od wieku, stanu chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz zmian cytogenetycznych i molekularnych.
Europa vs Polska
W Europie zarejestrowanych jest 7 nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi dodawanymi do standardowych chemioterapii. Od maja 2021 r. w Polsce działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, z którego korzystają dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3. W programie znalazł się tylko jeden lek celowany - midostauryna, co zabezpiecza potrzeby 25–30 proc. pacjentów. Na refundację czekają 3 kolejne leki: gemtuzumab ozogamycyny, wenetoklaks i gilterytynib.
Dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD33 takim lekiem jest gemtuzumab ozogamycyny . - Wykazano, że u pacjentów z korzystnymi cechami genetycznymi białaczki zwiększa on szansę wyleczenia o blisko 20 procent. W grupie standardowego ryzyka dodanie gemtuzumabu do chemioterapii przynosi największą korzyść - mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG. Z tego leczenia mogłaby skorzystać grupa 100-200 osób rocznie. Korzystny efekt, choć nie tak spektakularny, widoczny jest też w grupie pośredniego ryzyka. Wykazano, że dodanie w tej grupie gemtuzumabu zwiększa szansę wyleczenia. Dodajmy, że gemtuzumab ozogamicin został zarejestrowany w EMA już w 2018 r, a pozytywną opinię AOTMiT otrzymał w sierpniu 2020 r. Jego proces refundacyjny jest jednym z najdłuższych. Trwa ponad 1100 dni!
Z kolei dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną zarejestrowany jest lek CPX-351, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji.
Pozostaje grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Dla nich opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce.
Potrzeby pacjentów
- Nasi pacjenci mają obecnie dostęp do jednego leku. Dlatego liczymy na refundację w najbliższym czasie 6 leków zarówno w I jak i II linii - mówi mówi Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni. Dodaje, że jeżeli leki są zarejestrowane w Europie, mają wskazania do konkretnych mutacji genetycznych, to powinny wchodzić szybko do refundacji, jeżeli mają udowodnioną skuteczność - a przecież tylko w przypadku udowodnionej skuteczności firmy składają wniosek refundacyjny. - Czekanie miesiącami czy latami na refundację leku wiąże się z tym, że nasi pacjenci umierają, znikają z naszego sytemu i nie wiemy dlaczego akurat ta grupa pacjentów nie jest zaopiekowana - mówi Katarzyna Liskowska.
Jesień dobra dla pacjentów hematoonkologicznych?
Kiedy w Polsce osiągniemy standard europejski? Dobrej myśli jest szefowa Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych Krystyna Wechmann, która wraz z prof. Ewą Lech-Marańdą, krajowym konsulatem w dziedzinie hematologii, spotkała się z wiceministrem zdrowia Maciejem Miłkowskim. K.Wechmann liczy, że w przypadku ostrej białaczki szpikowej dobre zmiany wejdą już we wrześniu. - Czekamy, jakie to będą leki. Mamy nadzieję na wejście dużego wachlarza terapeutycznego. Jeden dostępny obecnie lek nie zaspokaja potrzeb - podkreśla Katarzyna Lisowska. Dodaje, że terapie te są dla tak wąskich grup pacjentów, że wszystkie powinny być refundowane, tak by to lekarze decydowali, jaki lek dać pacjentowi.
