Technologia CAR-T (chimeric antigen receptor T) umożliwia leczenie pacjentów cierpiących na białaczkę (ALL) i chłoniaka (DLBCL), którzy dotychczas nie mieli skutecznych opcji terapeutycznych. Polega ona na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta, które następnie podaje się z powrotem pacjentowi. Zmodyfikowane limfocyty precyzyjnie rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe po jednorazowym podaniu. Cały proces wymaga zaawansowanej technologii oraz odpowiedniego zaplecza wytwórczego. Dotychczas takie produkty były wytwarzane tylko poza Polską.
FamiCordTx zainteresował się technologią CAR-T w 2020 roku. Strategia spółki od początku zakładała budowanie niezależności technologicznej, dlatego też, oprócz klasycznych dla branży biotechnologicznej prac badawczych, zdecydowała się na stworzenie własnych procedur produkcyjnych, aby zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP, Good Manufacturing Practice) wytwarzać i badać zarówno wektory wirusowe, jak i modyfikowane limfocyty CAR-T. Opracowana technologia została wdrożona w Wytwórni Farmaceutycznej Polskiego Banku Komórek Macierzystych (większościowego udziałowca FamiCordTx), gdzie na podstawie zezwolenia Głównego Inspektora Farmaceutycznego (GIF) powstały produkty CAR-T do badania klinicznego.
Zdaniem Tomasza Nocunia, Prezesa Zarządu Spółki, trwające badanie kliniczne to niezwykle ważny etap w rozwoju firmy: „Badaniem klinicznym potwierdziliśmy nasze kompetencje merytoryczne, technologiczne i organizacyjne w zakresie rozwoju przedklinicznego i klinicznego terapii CAR-T. Tak szybkie tempo było możliwe dzięki kompleksowemu zapleczu produkcyjnemu terapii komórkowych i genowych, zbudowanemu przez Polski Bank Komórek Macierzystych. Połączony potencjał obu firm pozwala z ogromnym optymizmem patrzeć w przyszłość”.
Dr hab. Tomasz Kolanowski, Dyrektor Naukowy i Członek Zarządu FamiCordTx, dodaje: „To ogromny sukces zespołu FamiCordTx i współpracujących jednostek naukowych. Nasz produkt Tarcidomgen Kimleucel, jest oparty na uniwersalnej technologii, która może być implementowana w różnych wytwórniach, a także używana do rozwoju wielu innych produktów, w których substancją aktywną są żywe limfocyty T poddane modyfikacji genetycznej. Na jej podstawie rozwijamy kolejne terapie, w tym platformę allogeniczną, której celem jest stworzenie produktów CAR gotowych do natychmiastowego podania pacjentom onkologicznym. To byłby prawdziwy przełom w tej klasie terapii”.
Pierwsze podanie CAR-T w ramach badania klinicznego CARLA miało miejsce w lipcu 2023 roku. Wstępne wyniki z grupy czterech pacjentów onkologicznych wskazują na pożądany profil bezpieczeństwa terapii i obiecujące parametry skuteczności: obserwowano komórki CAR-T w organizmach pacjentów, co korelowało z brakiem komórek nowotworowych we krwi obwodowej. Pacjenci byli leczeni w ramach badania klinicznego prowadzonego na Warszawskim Uniwersytecie Medycznym i Gdańskim Uniwersytecie Medycznym. „Produkty CAR-T podajemy w naszej klinice od 2 lat. To olbrzymi postęp dla pacjentów hematoonkologicznych. Cieszymy się, że uczestniczymy w tym pionierskim projekcie w Polsce” mówi prof. dr hab. n. med. Grzegorz W. Basak, kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych CSK UCK WUM. Drugim ośrodkiem, w którym również podano dwa produkty, kierował prof. Jan Zaucha, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Technologia została skutecznie wdrożona w Wytwórni Produktów Terapii Zaawansowanych Polskiego Banku Komórek Macierzystych. „Wyprodukowanie produktów CAR-T dla FamiCordTx jest dla nas kamieniem milowym w rozwoju. Od ponad 20 lat dostarczamy komórki macierzyste i produkty zaawansowanych terapii komórkowych do leczenia. Teraz zakres naszych usług zostaje poszerzony o produkty terapii genowej. Liczymy na zdobycie nowych klientów z Polski i zagranicy w ramach działalności CDMO (wytwarzanie kontraktowe). W przyszłości chcemy umożliwić klientom bankującym krew pępowinową wytwarzanie takiego produktu z przechowywanej krwi” – mówi Jakub Baran, Prezes Zarządu PBKM.
Spółka FamiCordTx realizuje również prace badawczo-rozwojowe w projekcie CARinclusive – nowatorskim podejściu do stworzenia produktów CAR-T z krwi pępowinowej, współfinansowanym ze środków Agencji Badań Medycznych. Jego oczekiwanym wynikiem będzie zwiększenie dostępności takich terapii dla większości polskich pacjentów z chorobami nowotworowymi krwi. Zarząd FamiCordTx jest nastawiony optymistycznie – „Chcemy rozwijać terapie, które będą przyszłością leczenia nowotworów, będą bardziej dostępne dla pacjentów, a Spółce pozwolą na stałe zająć miejsce wśród najbardziej innowacyjnych firm biotechnologicznych w Europie” – mówią zgodnie Tomasz Nocuń i Tomasz Kolanowski.
źródło: famicordtx.com
