Zaburzenia gospodarki lipidowej prowadzące do poważnych chorób układu sercowo-naczyniowego stają się coraz większym wyzwaniem dla zdrowia publicznego. Kilka ostatnich lat badań przyniosło nowe możliwości leczenia zaburzeń lipidowych, wśród których wyróżniają się tzw. inhibitory PCSK9. To cząsteczki, które poprzez oddziaływanie na wątrobowy metabolizm lipoprotein zmniejszają stężenie frakcji LDL w surowicy. W skojarzeniu z najczęściej stosowanymi w praktyce klinicznej statynami oraz odpowiednio skomponowaną dietą poprawiają stan pacjentów z ciężkimi odmianami hiperlipidemii. Potencjał terapeutyczny inhibitorów PCSK9 przyczynił się nawet do zmiany obrazu wytycznych Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC). Nie powinno zatem dziwić, że krajowi eksperci zabiegają o zdecydowanie mniej ograniczony dostęp do nowych leków hipolipemizujących w Polsce – tak, jak ma to miejsce w krajach sąsiednich. Tylko wówczas inhibitory PCSK9 będą mogły stać się realną szansą na skuteczniejsze leczenie także dla polskich pacjentów z grupy ekstremalnego ryzyka sercowo-naczyniowego.
W Polsce najbardziej powszechnie stosowanymi lekami w terapii hipolipemizującej są statyny (prawie 91% wszystkich przepisywanych preparatów z tej grupy). Niemniej jednak nawet najsilniej działającym statynom (tj. atorwastatynie i rosuwastatynie) w intensywnym schemacie leczenia udaje się zmniejszyć stężenie LDL-C o 50–60%. Co więcej, zarówno w przypadku monoterapii statynami, jak również w trakcie ich skojarzenia z innymi lekami hipolipemizującymi, istnieje ryzyko wystąpienia działań niepożądanych i nietolerancji. Wyniki niedawno przeprowadzonych badań klinicznych pod tym względem potwierdziły przewagę przedstawicieli nowej grupy inhibitorów PCSK9 w klasie przeciwciał monokolonalnych - ewolokumabu i alirokumabu. Jako intensywnie działające leki hipolipemizujące pomagają szczególnie tym pacjentom, u których uzyskanie prawidłowych wartości LDL-C nie jest możliwe za pomocą standardowych terapii lub też leczenie statynami związane jest u nich z ryzykiem wystąpienia poważnych działań niepożądanych.
Zbyt wąskie kryteria programu
W Polsce dostęp do inhibitorów PCSK9 jest bardzo ograniczony. Od ponad półtora roku mamy aktywny program leczenia pacjentów inhibitorem PCSK9. Podawany jest on w iniekcjach podskórnych, co dwa tygodnie. W ramach programu lekowego leczenia hipercholesterolemii rodzinnej dostępne są dwa leki: alirokumab i ewolokumab. Mogą je otrzymać chorzy, którzy mają LDL powyżej 160 mg/dl pomimo stosowania klasycznych leków, tj. statyny i ezetymibu. - Problem są bardzo ostre kryteria włączenia pacjentów. Apelujemy do Ministerstwa Zdrowia o obniżenie tego progu do 100 mg/dl. Dzięki temu więcej chorych mogłoby odnieść korzyść z takiego leczenia. Uważamy też, że należy skrócić konieczny czas leczenia statynami i ezetynibem. Jeśli mają zadziałać, to cholesterol LDL zostanie obniżony w ciągu 10, 12 tygodni.Wnioskujemy, żeby obniżyć konieczny czas leczenia z 6 do 3 miesięcy – wyjaśnia prof. Kazimierczak.
Tymczasem w krajach o zbliżonym PKB do Polski jak Czechy czy Słowacja z inhibitora PCSK9 korzystają tysiące pacjentów.
Pacjenci z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym czekają
Obecnie procedowane są dwa wnioski dot. leczenia pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego. Dotyczą one ewolokumabu i alirokumabu. Oba projekty są w pełni zasadne, a ich kryteria optymalne i zgodne z zaleceniami europejskich towarzystw naukowych. Rada Przejrzystości AOTMiT uznała za zasadne opracowanie jednego programu lekowego obejmującego oba dostępne w Polsce inhibitory PCSK9.
Również w ocenie ekspertów zamiast dwóch programów lekowych: dla chorych po świeżym zawale serca oraz dla pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego w prewencji wtórnej, należy stworzyć jeden dla pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem chorób układu sercowo-naczyniowego.
Taki program lekowy – zdaniem specjalistów – pozwoliłby ograniczyć jeden z bardzo ważnych czynników ryzyka chorób sercowo-naczyniowych, u tych pacjentów, u których nie udaje się go zredukować za pomocą dostępnego leczenia (w tym. statyny + ezetymib).
Dotyczyłby pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, np. po zawale serca, u których w przeszłości wystąpił już zawał i mają zajęte miażdżycą co najmniej dwie tętnice wieńcowe lub mieli udar niedokrwienny mózgu albo dodatkowo cierpią z powodu miażdżycy tętnic kończyn dolnych.
Mniej znaczy więcej
– O programy wystąpiły firmy, które produkują te leki. W związku z tym naszą rolą, moją jako konsultanta, Ministerstwa, PTK i PTL, jest ujednolicenie kryteriów kwalifikacji pacjentów do programu i połączenie tych programów w jeden – mówi prof. Kaźmierczak. Specjalista dodaje, że oba leki mają zbliżoną skuteczność terapeutyczną i profil bezpieczeństwa.
– Przygotowaliśmy projekt takiego nowego programu, który łączy oba leki. I mam nadzieję, że w ciągu krótkiego czasu ten program leczenia pacjentów bardzo wysokiego ryzyka sercowo-naczyniowego z udziałem nowych leków urzeczywistni się. Dopiero w kolejnym etapie musimy połączyć istniejący program hipercholesterolemii rodzinnej i nowy program, o który zabiegamy – zapowiada krajowy konsultant w dziedzinie kardiologii. I podkreśla, że duże znaczenie ma zastosowanie nowych leków, które są dość drogie i nie mogą być w szerokim zakresie stosowane i tylko jedyną szansą jest ich stosowanie w programie lekowym.
Resort zdrowia czeka na rekomendację prezesa AOTMiT oraz stanowisko Komisji Ekonomicznej. Jak wyjaśnia rzecznik prasowy MZ, "jakiekolwiek decyzje zostaną podjęte po zakończeniu postępowań".
