Medexpress: Po raz pierwszy w historii leczenia SMA w Polsce w programie lekowym B.102.FM zostały przeprowadzone badania ankietowe wśród pacjentów z SMA oceniające satysfakcję z leczenia i jakość życia chorych, ujęte w raporcie PEX „Doświadczenia pacjentów z SMA z leczenia nusinersenem. Satysfakcja z leczenia i poprawa jakości życia pacjentów”. Jak ocenia Pani wyniki tego badania i czy są spójne z Państwa praktyką kliniczną?
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk: Program lekowy B.102, czyli program leczenia farmakologicznego pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni, funkcjonuje w Polsce od początku 2019 roku. Rozpoczynając leczenie pacjentów w pełnym spektrum wiekowym i niezależnie od tego, jak bardzo zaawansowana była u nich choroba, otwieraliśmy nowe perspektywy dla nich, mając doświadczenie z badań pediatrycznych, a równocześnie lecząc i na bieżąco monitorując wyniki terapii u pacjentów dorosłych. Z punktu widzenia lekarza widzimy tę skuteczność. Publikowaliśmy również wyniki naszych wieloletnich obserwacji dotyczące skuteczności terapii SMA. Widzimy tę skuteczność, widzimy, jak ona się nabudowuje z czasem. Raport PEX jest bardzo ważną perspektywą pacjenta. I jest on stuprocentowo spójny z naszymi obserwacjami. Rzeczywiście stopień satysfakcji pacjentów jest wysoki. Oni również akceptują drogę podania leku, dotyczy to pacjentów leczonych lekiem, który pojawił się jako pierwszy w programie, bo jako pierwszy pojawił się na świecie w tym wskazaniu. Raport pokazał też, że skuteczność terapii to nie tylko uzyskiwanie czy odzyskiwanie pewnych sprawności, to, co my rejestrujemy spotykając się regularnie z naszymi pacjentami, ale to również więcej siły, dobry stan emocjonalny, bardzo śmiałe patrzenie w przyszłość. Mamy pacjentów, którzy bez leczenia byli nieuchronnie skazani na postęp choroby. Oni w tej chwili nie muszą się tego obawiać, jak to było kiedyś, za to mogą realizować fantastycznie życiowe plany. Niektóre z tych planów, mam wrażenie, są nawet trochę poza możliwościami niektórych z nas, osób zdrowych. Ja nigdy w życiu nie skoczyłabym ze spadochronem, nie nurkowałabym głębinowo. A nasi pacjenci robią również takie rzeczy. Nie ma dla nich rzeczy niemożliwych.
Medexpress: Jak, w Pani ocenie, ważna jest w terapii SMA poprawa jakości życia pacjentów w zestawieniu z „suchymi” wskaźnikami klinicznymi? Co tak naprawdę ma większą wagę w praktyce?
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk: Myślę, że warto wrócić do czegoś bardzo podstawowego, a mianowicie definicji zdrowia przedstawionej przez WHO. To jest dobrostan fizyczny i psychiczny. Każdy człowiek jest jednością ciała i ducha. Z pewnością nie jest to tylko brak choroby, ale nawet ci, którzy decydują o rejestracji nowych leków, takie ważne instytucje jak EMA czy FDA, coraz częściej zwracają uwagę na mierniki skuteczności terapii widziane z punktu widzenia pacjentów. Coraz częściej w badaniach klinicznych jako ważny element pojawiają się kwestionariusze jakości życia, ponieważ ostatecznie to się najbardziej liczy. Nie sucha liczba w skali, ale to jak przekłada się to na funkcjonowanie codzienne każdego z leczonych pacjentów.
Medexpress: Mija już ponad 5 lat od szerokiego udostępnienia nusinersenu pacjentom z SMA w programie lekowym B.102. Jak ocenia Pani skuteczność kliniczną terapii tym lekiem? Jak powinna wyglądać przyszłość stosowania nusinersenu w Polsce? Jakie tutaj dostrzegamy potrzeby i oczekiwania?
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk: Doświadczenie ośrodków i lekarzy leczących pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni jest bardzo dobre. Mamy na to oczywiście również wymierne dowody, które jednoznacznie potwierdzają skuteczność i to, że nabudowuje się ona z czasem. To nie jest tak, że pacjent po roku leczenia uzyskał wszystko, a potem już tylko pozostaje na tym poziomie. U bardzo wielu naszych chorych ta poprawa trwa. Jak będzie wyglądała przyszłość, tego nie wie nikt. Toczą się bardzo interesujące badania kliniczne dotyczące różnych schematów dawkowania leków, również innego schematu dawkowania nusinersenu, czyli najdłużej dostępnego leku. Śledzimy je, ale też uczestniczymy w badaniach klinicznych i naukowych. Nie wiem, gdzie będziemy za trzy lub pięć lat. Natomiast jestem przekonana, że fakt refundacji terapii w rdzeniowym zaniku mięśni był w pełni uzasadniony. Mamy bardzo dobre doświadczenia z prowadzeniem tego programu wśród naszych polskich pacjentów. Widzimy skuteczność leczenia, satysfakcję naszych chorych. Gdyby kiedyś pojawiły się jakieś lepsze terapie, to nasi pacjenci nie stracili ani chwili. Są gotowi, żeby korzystać dalej z tego co jest, jeżeli to będzie najlepsze, co możemy im zaoferować, albo skorzystać z czegoś innego, jeżeli taka opcja się pojawi.
