W programie lekowym znalazł się tylko lek wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem w terapii chorych bez i z delecją 17p i mutacją TP53 w ramach programu lekowego. Chorzy, którzy mają przeciwwskazania do leczenia objętym refundacją lekiem lub uodpornią się na jego działanie pozostają bez żadnych opcji terapeutycznych. Prof. Ewa Lech-Marańda jako jedno z wyzwań w nadchodzącym roku wskazuje szerszy dostęp do ibrutynibu dla chorych na przewlekła białaczkę limfocytową.
Sprawiedliwy dostęp do terapii
Również były konsultant w dziedzinie hematologii prof. Wiesław Jędrzejczak podkreśla, że program nie objął chorych będących w nieco gorszym stanie ogólnym, którzy powinni dostawać mniej toksyczny ibrutynib. – Program obejmuje chorych w bardzo dobrym stanie, czyli oznaczonych przez WHO jako „zero-jeden”. Chorzy oznaczeni „dwójką” nie są już nim objęci. A wśród tych chorych jest podgrupa wymagająca szczególnego leczenia, z mutacją 11q minus – wyjaśnia.
Beata Ambroziewicz, prezes zarządu Polskiej Unii Organizacji Pacjentów przypomina, że chorzy bardzo długo czekali na poszerzenie dostępu do leczenia tej przewlekłej choroby hematoonkologicznej. - Kilka lat temu udało się zapewnić dostęp do leczenia grupie, u której występuje delecja. To było pierwsze światełko w tunelu. Od tego czasu organizacje pacjentów apelowały o kompleksowe zabezpieczenie pozostałych chorych, u których nie występuje delecja. Niedawno zapadła decyzja o refundacji jednego z dwóch dostępnych leków. I oczywiście jest to dobra decyzja. Chcielibyśmy jednak, aby wszyscy chorzy byli zabezpieczeni kompleksowo – tłumaczy. Przypomina, że klinicyści podkreślają, że te dwa leki mają odmienny mechanizm działania i nie można zastosować już refundowanego u wszystkich. - Dlatego by móc pomóc całej tej grupie pacjentów i by klinicysta miał możliwość zaordynować odpowiednie leczenie, powinien mieć wybór pomiędzy tymi lekami- apeluje.
Jeden lek selekcjonuje oporność
Prof. Jędrzejczak dodaje, że stosowanie wyłącznie jednego leku to selekcjonowanie opornych komórek. - Leczenie kompleksowe ma za zadanie temu zapobiec – mówi. Beata Ambroziewicz podkreśla, że w przypadku pacjentów onkologicznych konieczna jest sekwencyjność leczenia, bo rak to choroba przewlekła. - Kiedy następuje oporność na leczenie w pierwszej i drugiej linii, podajemy kolejny lek. A w grupie chorych bez delecji 17p nie mamy takiej opcji. Jeżeli chory nabędzie oporność na leczenie obecnym wentoklaksem, nie będzie mógł skorzystać z refundacji kolejnej linii leczenia i zostanie bez opieki i szansy na dłuższe i lepsze życia - przekonuje. Dodaje, że chorzy odpowiadający na leczenie mogą się cieszyć życiem i spędzić je ze swoimi bliskimi, pracują i są aktywni. - Jest przed nimi perspektywa życiowa. Dlatego tak bardzo nam zależy, by ci chorzy byli zabezpieczeni kompleksowo i mieli dostęp do sekwencyjności leczenia – wyjaśnia.
Prezes Ambroziewicz informuje, że odbyło się już kilka spotkań organizacji pacjentów i klinicystów z resortem zdrowia, który obiecał, że znajdzie rozwiązanie, by jak najszybciej tym pacjentom pomóc. W tej chwili jedyną opcją jest aplikacja o ratunkowy dostęp do leków. – Jednak to procedura długa i zbiurokratyzowana. Bardzo często pacjent, który już ma oporność i jest w trudnej sytuacji, może nie doczekać zgody na RDTL. Mamy informacje, że są one wydawane, ale nie zawsze na czas. Optymalną sytuacją jest więc refundacja – podsumowuje.
W oczekiwaniu na refundację
Obecnie część pacjentów bez delecji 17p i mutacji TP53 finansuje leczenie ibrutinibem ze środków własnych albo różnych fundacji. Część chorych dostała zgodę na ratunkowy dostęp do technologii medycznych, ponieważ w kwietniu br. AOTMiT wydała pozytywną opinię co do rozszerzenia stosowania ibrutynibu na pacjentów z oporną i nawrotową przewlekłą białaczką limfocytową nieposiadających określonych mutacji. Agencja powołała się m.in. na rekomendację NCCN (National Comprehensive Cancer Network), ESMO (Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej). Poza tym wyniki badania RESONATE, które wykazały stałą skuteczność leku po 6 latach obserwacji pacjentów, niezależnie od obecności mutacji genetycznych.
