W ostatnim czasie dostęp do innowacyjnych terapii w leczeniu przewlekłej białaczce limfocytowej w Polsce znacząco się poprawił i obecnie w 2 linii leczenia podążamy za europejskimi standardami. Obecnie najnowsze standardy kliniczne ESMO przesuwają innowacyjne terapie, w tym także leczenie określone w czasie do 1 linii. Jakie korzyści systemowe może przynieść zastosowanie innowacyjnej terapii określonej w czasie już w pierwszej linii leczenia PBL?
Wg. dr n. med. Jakuba Gierczyńskiego, eksperta systemu ochrony zdrowia stosowanie coraz skuteczniejszych terapii przeciwnowotworowych – w tym terapii ograniczonych w czasie, w pierwszych liniach terapii nie tylko poprawia efekty kliniczne terapii, ale również zwiększa jej efektywność z perspektywy systemowej. System opieki zdrowotnej skoncentrowany na wartościach stanowi iloraz wyniku zdrowotnego oraz nakładów poniesionych na jego osiągnięcie. Niekwestionowanym postępem w onkohematologii są terapie ograniczone w czasie, które wykazują się wysoką skutecznością (wynikiem zdrowotnym), przy pełnej przewidywalności kosztów, w ściśle zdefiniowanym czasie terapii. Przykładem terapii ograniczonych w czasie mających zastosowanie w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej są terapie: dwuletnia - wenetoklaks z rytuksymabem (VenR) oraz jednoroczna - wenetoklaks z obinutuzumabem (VenO). Terapia dwuletnia VenR jest już refundowana w drugiej linii leczenia u pacjentów opornych i nawrotowych z przewlekłą białaczką limfocytową. Obecnie klinicyści i pacjenci oczekują na refundację wenetoklaksu z obinutuzumabem w pierwszej linii leczenia PBL – schematu leczenia stosowanego przez okres 1 roku. W marcu 2020 roku wenetoklaks został zarejestrowany w Unii Europejskiej do stosowania w terapii skojarzonej z obinutuzumabem w I linii leczenia PBL – bez ograniczeń co do stanu ogólnego oraz zaburzeń cytogenetycznych. Jest to szczególnie ważne, gdyż stosując dotychczasowy schemat postępowania (obinutuzumab oraz chlorambucyl) 20-30% chorych nie uzyskuje odpowiedzi na leczenie, a 50% uzyskuje tylko odpowiedź częściową. Dodanie wenetoklaksu do obinutuzumabu prowadzi do istotnego statystycznie wydłużenia przeżycia wolnego od progresji oraz zwiększenia odsetka pacjentów uzyskujących odpowiedź na leczenie, w tym odpowiedź całkowitą oraz negatywizację choroby resztkowej. W warunkach polskich schemat złożony z wenetoklaksu i obinutuzumabu, jeżeli zostanie refundowany w ramach programu lekowego, będzie stanowić preferowaną terapię, gdyż przyczyni się do uzyskania większych korzyści zdrowotnych przy niższych kosztach. Terapia VenO trwająca 1 rok i zastosowana w pierwszej linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej zagwarantuje lepsze wyniki zdrowotne w zakresie przeżycia wolnego od progresji choroby (PFS) i przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) oraz wydłużenie czasu do następnej terapii (TTNT) nawet do 4 lat. Z perspektywy systemowej przekłada się to na oszczędności w zakresie braku konieczności stosowania terapii drugoliniowych przez okres czterech lat, zmniejszenia liczby hospitalizacji oraz utrzymania wysokiej jakości życia pacjenta. Jednocześnie daje gwarancje płatnikowi publicznemu na zdefiniowanie konkretnego budżetu na leczenie schematem jednorocznym – VenO. Argument oszczędności budżetu NFZ wynikających z odsunięciu w czasie konieczności finansowania terapii w zakresie drugiej linii leczenia jest nie do przecenienia w kontekście refundacji terapii ograniczonych w czasie stosowanych w I linii leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej.
