Medexpress: Jest Pan jednym z współautorów pierwszego polskiego raportu „Doświadczenia pacjentów z SMA z leczenia nusinersenem. Satysfakcja z leczenia i poprawa jakości życia pacjentów z SMA”. Czy może Pan powiedzieć, ilu pacjentów wzięło udział w badaniu i które kategorie były kluczowe dla pacjentów w ocenie satysfakcji i poprawy jakości ich życia?
Tomasz Kiełczewski: W badaniu wzięło udział 64 osób – 31 dzieci i 33 dorosłych. Pacjenci pediatryczny i pacjenci dorośli mają nieco inne preferencje w zakresie kategorii wpływających na jakość ich życia. Niewątpliwie w obu grupach istotne są elementy związane z funkcjami motorycznymi – sprawność rąk, siła, czyli to, jak długo pacjent jest w stanie wykonywać określone czynności, zdolności ruchowe. W przypadku pacjentów dorosłych duże znaczenie odgrywają te elementy, które są związane z funkcjami społecznymi, z samopoczuciem emocjonalnym. U dzieci w czołówce z najbardziej istotnych elementów są te, które związane są z samoobsługą, przykładowo – czy jest w stanie się samodzielnie ubrać i umyć. Na wysoką pozycję u dzieci wysuwają się też elementy związane z zaburzeniami oddychania. Jeżeli dziecko czy rodzice widzą, że oddech jest pełny, głęboki, czują się bezpiecznie.
Medexpress: Jakie są najważniejsze wyniki i wnioski z raportu dla pacjentów z SMA? Co jest dla pacjentów najważniejsze w leczeniu i czy dzięki terapii ich jakość życia się poprawiła?
Tomasz Kiełczewski: Tutaj trzeba dotknąć kilku zagadnień. Pierwsze to ogólne zadowolenie z terapii. I zarówno w przypadku grupy pediatrycznej, jak i u dorosłych 80 procent pacjentów deklaruje zadowolenie z terapii. Drugi element, na który warto spojrzeć, to ocena efektów terapii. Jeżeli byśmy spojrzeli na odpowiedzi respondentów na pytania: czy terapia spełniła oczekiwania, czy terapia przekroczyła oczekiwania lub ich nie spełniła, aż 90 proc. dzieci zadeklarowało, że efekty terapii spełniły ich oczekiwania. Niższy poziom spełnienia oczekiwań widzimy w przypadku pacjentów dorosłych, który jest na poziomie około 66 proc. Ale tutaj musimy pamiętać o kontekście: pacjenci pediatryczni mają wdrażaną terapie na zdecydowanie wcześniejszych etapach choroby, kiedy zmiany zachodzące w organizmie nie są aż tak bardzo destrukcyjne, jak w przypadku dorosłych pacjentów z SMA. U dorosłych rozpoznanie choroby i wdrożenie właściwiej terapii wystąpiło zdecydowanie później, czyli ich stan po prostu był cięższy. Moim zdaniem 66 procent dorosłych pacjentów deklarujących, że terapia spełniła ich oczekiwania – to dobry wyniki.
Raport PEX: „Doświadczenia pacjentów z SMA z leczenia nusinersenem. Satysfakcja z leczenia i jakość życia pacjentów” do pobrania na stronie: https://pexps.pl/przeglad-prasy-6/
