Od przyjęcia przez Radę Ministrów Planu dla Chorób Rzadkich minęło już prawie półtora roku– uchwała w sprawie przyjęcia Planu datowana jest bowiem na 24 sierpnia 2021 r.[1]
W październiku 2022 r., a więc po ponad roku od uchwalenia Planu, zwróciliśmy się do Ministerstwa Zdrowia z pytaniem o to, jak wygląda jego realizacja. Odpowiedź otrzymaliśmy 15 grudnia 2022 r. i wynika z niej, że:
- Jeśli chodzi o kwestię priorytetową dla wielu Pacjentów, czyli dostęp do refundowanych leków, wyrobów medycznych i środków specjalnego przeznaczenia żywieniowego stosowanych w chorobach rzadkich, Ministerstwo Zdrowia zaznacza, że DPLiF przygotował zlecenie do Prezesa AOTMiT dotyczące „analizy możliwości wprowadzenia” wielokryterialnej analizy decyzyjnej do formalnej oceny HTA w chorobach rzadkich.
Kierunek takiej zmiany należy oceniać zdecydowanie pozytywnie, jednak z odpowiedzi MZ nie wynika, czy podjęte działania znajdują się już na etapie realizacji – nie ma informacji, kiedy takie zlecenie zostało wydane oraz czy Prezes AOTMiT rozpoczął jego realizację.
Martwi to, tym bardziej że przecież w procedowanym obecnie projekcie nowelizacji Ustawy refundacyjnej[2] proponuje się dodanie art. 11 ust. 12. Przepis ten wprost przewiduje obligatoryjną odmowę refundacji, jeżeli wysokości progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość, przekracza sześciokrotność PKB na jednego mieszkańca, a w przypadku braku możliwości wyznaczenia tego kosztu – koszt uzyskania dodatkowego roku życia. W odniesieniu do terapii nowoczesnych, bądź właśnie tych stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, to jak wszyscy wiemy, jest warunek praktycznie niespełnialny. Dodatkowo podkreślić trzeba, że wejście w życie tego przepisu w obecnie proponowanym kształcie oznaczać będzie, że w przypadku przekroczenia tego progu opłacalności, terapia nie będzie mogła być refundowana pod żadnym warunkiem (zapisany, w obecnie obowiązującym art. 12 pkt 13 Ustawy refundacyjnej, próg opłacalności - czyli maksymalna kwota 3 x PKB p.c. za jednostkę QALY - nie stanowi natomiast bezwzględnej granicy, po przekroczeniu której MZ zobowiązany jest wydać negatywną decyzję refundacyjną). Obecnie jest to tylko jedno z trzynastu kryteriów zapisanych w art. 12 Ustawy refundacyjnej, w oparciu o które MZ podejmuje decyzję refundacyjną – negatywną lub pozytywną, w zależności od tego, co w uznaniu MZ przeważa.
- Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich (OECR) nadal nie zostały utworzone. Zgodnie z pierwotnym założeniem miały one powstać do 31 grudnia 2022 r. (ta data dotyczyła ośrodków, które miały być utworzone na zasadzie uznania kompetencji, zaś te tworzone w trybie konkursowym miały powstać do 30 września 2022 r.). Jednakże, jak poinformowało nas MZ: trwają pracę mające na celu powołanie przez ministra pierwszych Ośrodków Eksperckich w 2023 r. na zasadzie uznania kompetencji ośrodków należących do Europejskich Sieci Referencyjnych chorób rzadkich albo w trybie konkursu na podstawie opracowanych przez zespół ekspertów jednolitych zasad do tych określonych przez Komitet Ekspertów Unii Europejskiej do spraw Rzadkich Chorób (EUCERD).
- Plan zakłada także określenie kierunków poprawy diagnostyki chorób rzadkich, w tym dostępności do nowoczesnych metod diagnostycznych z wykorzystaniem technologii genomowych. Jak idzie realizacja tego zadania? MZ wskazało, że trzy grupy robocze ekspertów (zespół do spraw diagnostyki genetycznej, zespół ds. diagnostyki w kierunku metabolicznych chorób rzadkich, oraz zespół ds. innych niż genetyczne i metaboliczne choroby rzadkie) opracowują m.in. propozycje wykazu wysokospecjalistycznych genetycznych oraz niegenetycznych badań laboratoryjnych wykorzystywanych w diagnostyce i monitorowaniu chorób rzadkich na etapie prenatalnym, postnatalnym oraz pośmiertnym, a ponadto zalecenia postępowania z uwzględnieniem kryteriów kwalifikacji dla badań laboratoryjnych wykorzystywanych w diagnostyce i monitorowaniu chorób rzadkich. Jak czytamy, opracowania te posłużyć mają do dalszej pracy mającej na celu poprawę diagnostyki chorób rzadkich w tym rozszerzenie koszyka świadczeń gwarantowanych.
Nawiązując natomiast do „cyfryzacji chorób rzadkich” (Rejestr, Paszport Pacjenta oraz Platforma Informacyjna) MZ zdawkowo informuje, że w tych obszarach również trwają prace. Niemniej jednak Platforma Chorób Rzadkich, która miała stanowić repozytorium wiedzy, nadal nie powstała, a zgodnie z założeniami Planu Platforma miała powstać do 31 grudnia 2021 r. Termin jej ukończenia jest stale aktualizowany. Jak wynika z informacji przekazanych przez ekspertów podczas niedawnego posiedzenia Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, realnie można oczekiwać, że start Planu raczej nie nastąpi wcześniej niż do końca 2024 roku[3].
Na zakończenie MZ poinformowało nas, że: opracowano koncepcję biznesowo – techniczną systemu oraz że regularnie odbywają się spotkania robocze, mające na celu wypracowanie założeń Planu. Niestety odpowiedź MZ jest niezwykle lakoniczna i pozostawia wiele nieścisłości. Ponadto należy mieć na uwadze, że równolegle procedowana jest wspomniana już nowelizacja Ustawy refundacyjnej. Nowelizowane przepisy mogą stać w sprzeczności z Planem, który jest jedynie uchwałą, a więc nie stanowi prawa powszechnie obowiązującego i jego założenia dopiero powinny zostać „wdrożone” na poziomie przepisów prawa (np. w formie ustaw czy rozporządzeń).
W styczniu 2023 r. ponownie zwróciliśmy się do MZ z pytaniem, jak przebiega realizacja Planu w zakresie jego punktów, mających zostać zrealizowanych z końcem 2022 r. Ministerstwo poinformowało nas, że odpowiedź z 15 grudnia 2022 r. pozostaje aktualna.
Autorki:
Zuzanna Rosłonowska, adwokat
Zofia Olszewska, prawnik
