Dokument „Polityka Lekowa Państwa” jako jeden z głównych celów działań przyjmuje systematyczną poprawę stanu zdrowia populacji, dzięki optymalizacji wydatków publicznych zapewniających możliwie najszerszy dostęp do skutecznych, bezpiecznych i kosztowo-efektywnych terapii. Postęp stojący za tworzeniem innowacyjnych, przełomowych leków daje coraz skuteczniejsze możliwości terapeutyczne, ale wpływa także na efekt stałego zwiększania się wydatków, co wraz z demograficzną tendencją powoduje konieczność zwiększania nakładów publicznych na opiekę zdrowotną w stopniu dotąd niespotykanym.
W Polsce nowoczesne terapie lekowe są refundowane przede wszystkim w ramach tzw. programów lekowych. Najczęściej refundacja dotyczy zawężonej populacji pacjentów względem wskazań rejestracyjnych oraz późniejszego stadium choroby. Wdrożenie nowoczesnej terapii we wcześniejszym stadium niosłoby za sobą większą szansę na wyleczenie bądź przedłużenie życia pacjenta oraz wiązałoby się ze zużyciem mniejszej ilości zasobów finansowych w perspektywie długoterminowej. Optymalna terapia, podana we właściwym momencie ograniczałaby bowiem wartość ponoszonych kosztów bezpośrednich (m.in. terapii wtórnych, leczenia powikłań) oraz pośrednich, wiążących się z krótszym okresem terapii i większą szansą na powrót do zdrowia w wyższej jakości.
Polska jest na przedostatnim miejscu w Unii Europejskiej jeśli chodzi o finansowanie nowoczesnych molekuł. Wiele terapii będących obecnie standardem leczenia w krajach UE nie jest dostępnych dla pacjentów w Polsce lub jest dostępnych tylko dla nielicznej grupy chorych. Często również moment uzyskania dostępu do leczenia przez pacjentów jest opóźniony.
Zgodnie z nowelizacją ustawy o świadczeniach udział wydatków na opiekę zdrowotną ma wzrastać sukcesywnie do poziomu 6% w roku 2024. W obliczu starzejącego się społeczeństwa, taki poziom zwiększenia wydatków jest mało ambitnym planem w porównaniu ze średnią EU. Kluczowa jest rola Ministra Zdrowia, który winien być orędownikiem stałego zwiększania poziomu finansowania opieki zdrowotnej, który umożliwi zbliżenie się do średniej unijnej, mierzonej wielkością udziału wydatków na opiekę zdrowotną w PKB oraz wydatków per capita. Z tych środków powinien zostać zabezpieczony jak najwyższy budżet na refundację leków – w dzisiejszych warunkach 17% wydatków NFZ na świadczenia (zgodnie z regulacjami ustawy refundacyjnej), a docelowo być może jeszcze istotniejszy – odpowiadający rosnącym wyzwaniom zdrowotnym. To wymagałoby jednak zmiany istniejących ram prawnych. Pewne jest, że przy tak skrajnym niedofinansowaniu budżetu lekowego i jego nieproporcjonalnym wzroście względem innych kategorii wydatków w ochronie zdrowia, inwestycja w ten obszar mogłaby przynieść najefektywniej poprawę zdrowia polskiego społeczeństwa.
*******
Obwieszczenie zawierające wykaz leków refundowanych, obowiązujące od 1 września br., otworzyło dostęp do leczenia wieloma nowoczesnymi technologiami medycznymi. Beneficjentami są pacjenci chorzy na nowotwory gruczołu krokowego czy nowotwory piersi, chorzy na reumatoidalne zapalenie stawów, padaczkę, chorobę Leśniowskiego-Crohna czy łuszczycę. Trzeba stwierdzić, że tak wiele nowych cząstek nie pojawiło się na wykazie leków refundowanych od dawna. Niezależnie czy ma to związek z kalendarzem wyborczym, czy też nie – działanie Ministra Zdrowia należy przyjąć z uznaniem. Szczególnie, że wiele wprowadzonych do refundacji terapii ma za sobą wieloletnie oczekiwanie na pozytywną decyzję administracyjną oraz wiele tur negocjacyjnych z Komisją Ekonomiczną. Rdzeniem negocjacji było osiągnięcie przez płatnika publicznego jak najlepszych warunków finansowych, czyli niskiej ceny oficjalnej i dodatkowo solidnej oferty obniżki w ramach umowy o podziale ryzyka. Warto jednak zwrócić uwagę, że sytuację w której wiele nowych molekuł pojawia się na liście leków refundowanych traktujemy jako incydentalną, choć winna być standardową, oczywistą z punktu widzenia pacjentów oczekujących na nowoczesne leczenie. Standardem bowiem jest otrzymywanie przez podmioty odpowiedzi odmownych w toku ubiegania się o pozytywną decyzję dotyczącą refundacji nowoczesnej technologii medycznej.
Pamiętać jednak należy, że poza uzyskaniem pozytywnej decyzji i wpisaniem na wykaz leków refundowanych konieczne jest także zapewnienie finansowania dla nowych terapii, szczególnie finansowanych w ramach programów lekowych. Biorąc pod uwagę ciągłe problemy szpitali z pozyskaniem środków i utrzymaniem płynności finansowej można zastanawiać się, czy budżet narodowego płatnika jest przygotowany na zwiększone finansowanie tych terapii. Tak, aby nie była to refundacja pozorna, gdzie za zapisem w obwieszczeniu nie stoją rzeczywiste dodatkowe środki finansowe.
Cele polityki lekowej
Tymczasem w ubiegłym roku Minister Zdrowia przygotował a Rada Ministrów przyjęła dokument kierunkowy pod nazwą „Polityka Lekowa Państwa”. Dokument ten określa strategiczne obszary polityki lekowej w odniesieniu do dostępności refundacyjnej. Wskazuje na główny cel działań, jakim jest „systematyczna poprawa stanu zdrowia populacji, dzięki optymalizacji wydatków publicznych zapewniających możliwie najszerszy dostęp do skutecznych, bezpiecznych i kosztowo-efektywnych terapii”. Sprecyzowany jest również jeden z celów szczegółowych, jakim jest „systematyczne poszerzanie katalogu terapii o udowodnionej skuteczności w ramach realizowanego budżetu”. Rzecz jasna, nie oznacza to, iż Minister Zdrowia na każdym z wykazów zobowiązany jest wprowadzać wszystkie aplikujące o refundację technologie medyczne, tym niemniej sam nałożył na siebie rygor systematyczności wprowadzania, pod warunkiem zachowania dyscypliny finansowej w ramach realizowanego budżetu na refundację.
Dostępność nowoczesnych technologii medycznych
Znaczący postęp, jaki dokonał się w medycynie, stoi za tworzeniem nowoczesnych, innowacyjnych i przełomowych technologii medycznych, coraz skuteczniejszych, ponieważ coraz lepiej dopasowanych do mechanizmu choroby. Lepsze dopasowanie i idąca za nim wysoka skuteczność wiążą się z ograniczeniem wielkości populacji pacjentów, u których zastosowanie terapii może być uzasadnione z medycznego punktu widzenia. Grupa docelowa pacjentów mogących stosować daną terapię jest zawężona do określonego stanu klinicznego, stąd ogólna populacja pacjentów stosujących terapię może być dość wąska. Z drugiej strony producenci leków, tworzący innowacyjne terapie, ponoszą znaczne wydatki na prowadzenie badań nad nowymi cząstkami i wdrożenie ich w praktyce medycznej. Stąd nie sposób uniknąć sytuacji, w której rosnąca skuteczność i bezpieczeństwo terapii wiążą się z koniecznością dedykowania wyższych środków publicznych na refundację leków, jeżeli celem działania decydentów jest poprawa wyników zdrowotnych Polaków. Dodatkowo, coraz lepsza i powszechniejsza diagnostyka medyczna pozwala na wcześniejsze wykrycie choroby i szybsze wdrożenie skutecznej terapii. Powyższe czynniki, wraz z demograficzną tendencją, związaną ze starzeniem się społeczeństwa powoduje, że wydatki na opiekę zdrowotną, w tym również, a być może w szczególności na refundację leków, powinny być zwiększane w stopniu dotąd niespotykanym.
W Polsce nowoczesne terapie lekowe są refundowane niemal wyłącznie w ramach programów lekowych. Programy lekowe są wygodnym narzędziem dla płatnika, gdyż bardzo szczegółowo definiują populację pacjentów, która może zostać włączona do leczenia. Ściśle określone kryteria włączenia i wykluczenia pacjentów z programu lekowego, wraz z zawartą umową o podziale ryzyka (najczęściej w formie umowy cenowo-wolumenowej) powodują, że obawa znaczącego zwiększenia ogólnego kosztu refundacji jest ograniczona. Częstą praktyką, stosowaną przy włączaniu nowych technologii do istniejących czy nowotworzonych programów lekowych, jest zawężanie populacji pacjentów kwalifikujących do terapii. Tworzenie subpopulacji, niekoniecznie takiej, w której skuteczność kliniczna jest najwyższa ale jest niezbyt rozległa, zwiększa szanse na objęcie terapii refundacją, z uwagi na ograniczony wpływ na budżet. Tym samym odbiera się możliwość leczenia innym pacjentom, którzy mają wskazania dla stosowania technologii, lecz bieżący stan kliniczny nie kwalifikuje ich do programu lekowego. Takich wykluczeń jest wiele, a ubieganie się o poszerzenie programu lekowego bądź refundację terapii w nieco innym wskazaniu to proces nie mniej trudny od wpisania leku na wykaz leków refundowanych. Tymczasem, w założeniach powołania do życia programów lekowych w ustawie refundacyjnej było przekonanie, iż są one rodzajem pilotażu dla technologii medycznej, w którym terapia finansowana jest w ściśle określonym wskazaniu. Z czasem, gdy praktyka kliniczna wykaże skuteczność technologii na poziomie oczekiwanym i przewidywanym przez badania kliniczne, gdy zbierane real-world-data okażą się zadowalające w jednym ze wskazań rejestracyjnych, terapia miała być możliwie płynnie wprowadzana do stosowania w pozostałych wskazaniach, z uwzględnieniem innych kryteriów włączenia i wykluczenia.
Ograniczona populacja – ograniczona efektywność
Programy lekowe dla nowoczesnych, kosztownych technologii są najczęściej tworzone dla pacjentów, którzy mają niezaspokojone potrzeby zdrowotne i nie mają alternatywy dostępnego i refundowanego leczenia. Nierzadko jest to leczenie drugo- i trzeciorzutowe, gdzie populacja pacjentów jest stosunkowo mała, a więc i wpływ na budżet płatnika publicznego jest znacząco ograniczony. O ile może być to zrozumiałe z finansowego punktu widzenia, jako ograniczenie wydatków poprzez ograniczenie populacji pacjentów, o tyle często z terapeutycznego punktu widzenia jest to przeciwskuteczne. Wdrożenie nowoczesnej terapii we wcześniejszym stadium, o ile jest wskazaniem do jej stosowania, może nieść ze sobą większą szansę na całkowite wyleczenie, osiągnięcie remisji bądź przedłużenie życia pacjenta we względnym komforcie. Dodatkowo, może się wiązać ze zużyciem mniejszej ilości dodatkowych zasobów finansowych w perspektywie długoterminowej z uwagi na fakt, że leczony pacjent jest w lepszej kondycji zdrowotnej, nie wymaga dodatkowych terapii, hospitalizacji, zachowuje samodzielność. Te czynniki mogą wpływać pozytywnie na możliwość powrotu do sprawności, aktywności zawodowej i wypełniania funkcji społecznych.
Zmniejszenie ponoszonych kosztów pośrednich, wiążące się z krótszym okresem terapii i większą szansą na wyleczenie względem rozpoczęcia terapii w późniejszym stadium, w wielu przypadkach znacząco przekracza wzrost nakładów, wiążący się z objęciem większej populacji pacjentów nowoczesnym leczeniem. Znaczącym utrudnieniem jest jednak fakt, że środki przeznaczane na terapie lekowe, hospitalizacje, rehabilitacje nie są rozpatrywane łącznie, w ramach spójnego budżetu z danymi dotyczącymi świadczeń zdrowotnych i chorobowych oraz zmiany produktywności (mierzonych absenteizmem i prezenteizmem). Rozłączność spojrzeń oraz właściwych budżetów poszczególnych jednostek: odpowiedzialnego za kontraktowanie świadczeń Ministerstwa Zdrowia, zajmującego się wypłatami świadczeń oraz aktywizacją zawodową Ministerstwa Rodziny, Pracy i Polityki Socjalnej oraz odpowiedzialnego za rozwój gospodarczy Ministerstwa Inwestycji i Rozwoju powoduje, że trudno podejmować odważne decyzje w zakresie szerokiego finansowania nowoczesnych technologii medycznych. Choć pamiętać należy, że uwarunkowania społeczno-demograficzne oraz rozwój technologicznych w medycynie zacznie niebawem wymuszać holistyczne podejście do kwestii racjonalności i efektywności ekonomicznej refundowania nowoczesnych technologii medycznych.
Niskie nakłady na farmakoterapię
Tymczasem, jeśli chodzi finansowanie nowoczesnych molekuł, Polska jest na przedostatnim miejscu w Unii Europejskiej, jeśli porównamy udział ilościowy w całości rynku lekowego. Opracowanie „Finansowanie ochrony zdrowia w kontekście efektów społeczno-gospodarczych” przygotowane przez firmę IQVIA wskazuje, że w Polsce udział nowoczesnych technologii w ogólnym rynku leków to zaledwie 0,3%, przy średniej pięciu najbogatszych krajów unijnych EU5 wynoszącej 1,7% i krajów Europy Środkowo-Wschodniej wynoszącej 0,7% (lider zestawienia, Włochy, ma wskaźnik na poziomie 2,9%; druga – Hiszpania – 2,6%). Wniosek płynący z raportu wskazuje, że „wiele terapii będących obecnie standardem leczenia w krajach UE nie jest dostępnych dla pacjentów w Polsce lub jest dostępnych tylko dla nielicznej grupy chorych. Często również moment uzyskania dostępu do leczenia przez pacjentów jest opóźniony. W przypadku wielu schorzeń przekłada się to na efekty leczenia, jako że opóźnienie wdrożenia terapii skutkuje progresją choroby, która często jest już nieodwracalna”.
Prowadzi to do nierzadkich acz kuriozalnych sytuacji, które mają miejsce podczas konferencji i spotkań omawiających nowatorskie, przełomowe terapie starające się o rejestrację bądź refundacje w poszczególnych krajach. Skuteczność kliniczna takich leków porównywana jest z aktualna praktyką medyczną (BSC) w określonym wskazaniu klinicznym. W oparciu o to porównanie kalkulowana jest także efektywność ekonomiczna, mierzona najczęściej kosztem uzyskania jednego dodatkowego roku życia skorygowanego o jakość (QALY). Dość częstym przypadkiem jest, że przeprowadzenie analizy ekonomicznej na rynku polskim nie jest możliwa, ponieważ komparator czyli lek będący w niemal wszystkich krajach europejskich aktualną praktyką kliniczną nie jest w Polsce finansowany ze środków publicznych, mimo że producent usilnie ubiega się o wydanie pozytywnej decyzji refundacyjnej.
Nakłady publiczne na ochronę zdrowia
Absolutnie kluczowa w tym zakresie jest rola Ministra Zdrowia, który winien być orędownikiem stałego zwiększania poziomu finansowania opieki zdrowotnej, który umożliwi zbliżenie się choć do średniej unijnej, mierzonej wielkością udziału wydatków na opiekę zdrowotną w PKB. Troszcząc się o finansowanie opieki zdrowotnej, szczególnie w zakresie nowoczesnych technologii medycznych, minister musi wcielić się w rolę „ciernia w bucie”, który regularnie podnosi trudną kwestię zwiększenia środków płynących na opiekę zdrowotną. Zabiegi powinny skutecznie zwiększać udział wydatków na opiekę zdrowotną w wartości PKB.
Wydawało się, że poprzedzona protestami lekarzy-rezydentów, nowelizacja ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, w której zapisano systematyczne zwiększanie udziału wydatków na opiekę zdrowotną w ramach wszystkich wydatków państwa zapewni realny i znaczący wzrost środków będących w dyspozycji Ministra Zdrowia. Zgodnie z nowelizacją, udział wydatków na opiekę zdrowotną z obecnych 4,86% ma wzrastać sukcesywnie do poziomu 6% w roku 2024. Wydaje się jednak, że w obliczu starzejącego się społeczeństwa, taki poziom zwiększenia wydatków jest dość mało ambitnym planem. Obecnie średnia europejska wynosi 6,8% PKB na opiekę zdrowotną. Można przyjąć, że w roku 2024, gdy w Polsce osiągnięty zostanie docelowy poziom wydatków na finansowanie opieki zdrowotnej, nadal znajdować się będziemy znacząco poniżej przeciętnej europejskiej. Wynika to z faktu, że starzejące się społeczeństwa europejskie mają, podobnie jak Polska, zwiększające się potrzeby zdrowotne a w związku z tym zapewniają zwiększający się poziom wydatków na opiekę zdrowotną. Może okazać się, że zadekretowana dynamika wzrostu wydatków nie dogania dynamiki innych krajów europejskich. Tym samym polski pacjent będzie miał relatywnie ograniczany dostęp do finansowania terapii, względem pacjentów w innych krajach unijnych.
Jakby tego było mało, w ustawie przyjęto niezwykle korzystny z punktu widzenia budżetu państwa, sposób wyliczania planowanej kwoty wydatków na opiekę zdrowotną. Jest ona wyliczana bowiem w oparciu o ostatni zrealizowany budżet, czyli wydatki planowane są na podstawie budżetu sprzed dwóch lat. Wynika to z zapisu ustawy mówiącego, że wielkość PKB jest ustalana na podstawie wartości z obwieszczenia prezesa GUS publikowanego według stanu na dzień 31 sierpnia. Prezes GUS ogłasza faktyczną wartość PKB za dany rok w kilka miesięcy po jego zakończeniu. Biorąc pod uwagę stały coroczny wzrost PKB Polski, wydatki na opiekę zdrowotną są znacząco niższe niż gdyby wyliczane były w oparciu o prognozę wielkości PKB, jaka jest ujmowana w planowanym budżecie na kolejny rok.
Choć wydawać by się mogło, że nie ma możliwości zmiany sposobu wyliczania wartości nakładów na opiekę zdrowotną to znany jest przypadek innego podejścia do tej kwestii. Wydatki na obronność, wynikające z członkostwa naszego kraju w strukturach Paktu Północnoatlantyckiego, zgodnie z podpisanym traktatem, wyliczane są na podstawie prognozy wielkości PKB na dany rok. Widać zatem, że istnieje możliwość wyliczenia wydatków na opiekę zdrowotną w innym modelu niżeli zapisany w nowelizacji ustawy o świadczeniach – pozostaje tylko kwestia rzeczywistej chęci po stronie ustawodawcy zagwarantowania zwiększonych środków na zdrowie.
Przed wyzwaniem systemowym, jakim jest konieczność skokowego zwiększenia wydatków na opiekę zdrowotną wydaje się, że nie ma ucieczki. To też jest stała konkluzja wszystkich paneli ekspertów, gdzie omawiane są główne wyzwania systemowe w opiece zdrowotnej. Odsuwanie tego działania w czasie, bądź stosowanie rozwiązań połowicznych, utrudni w przyszłości możliwość rzeczywistego racjonalnego planowania i zarządzania ochroną zdrowia i pogłębi zapaść polskiego systemu ochrony zdrowia. Zwiększenie wydatków na terapie lekowe, jak wynika z wyliczeń zawartych w raporcie IQVIA, wiąże się z wysoką stopą zwrotu mierzoną dodatkowym latami życia skorygowanymi o jakość, gdyż wydatki na leki są niezwykle efektywne kosztowo, w szczególności w sytuacji znacznego niedofinansowania tego obszaru. Dlatego też warto systemowo zacząć rozwiązywać tę kwestię, poprzez systematyczne i znaczące zwiększanie udziału wydatków na opiekę zdrowotną w ogólnych wydatkach państwa.
Leszek Stabrawa, ekspert w dziedzinie ekonomiki zdrowia
