Gdy twardzina układowa dotyka płuc, może powodować chorobę śródmiąższową płuc (ILD), zwaną wtedy SSc-ILD. W jej przebiegu dochodzi do bliznowacenia tkanek (włóknienia) w ścianach pęcherzyków płucnych. Choroba dotyka czterokrotnie częściej kobiet niż mężczyzn, a pierwsze objawy pojawiają się zwykle w młodym wieku, pomiędzy 25. a 55. r.ż. SSc-ILD jest główną przyczyną śmiertelności wśród chorych na twardzinę układową, odpowiadającą za około 35% zgonów związanych z tym schorzeniem.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) pozytywnie zaopiniował nintedanib w leczeniu śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową (SSc-ILD) u dorosłych.
Pozytywna opinia CHMP opiera się na wynikach SENSCIS® – prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby badania III fazy z zastosowaniem grupy kontrolnej otrzymującej placebo – w którym badano skuteczność i bezpieczeństwo nintedanibu u pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc związaną z twardziną układową (SSc-ILD). Uczestniczyło w nim 576 pacjentów cierpiących na SSc-ILD z ponad 32 krajów, w tym z USA, Kanady, Chin, Japonii, Niemiec, Francji i Wielkiej Brytanii.
Do kryteriów włączających zaliczono rozpoznanie SSc z wystąpieniem pierwszych objawów innych niż objaw Raynauda w ciągu 7 lat, rozpoznanie ILD potwierdzone za pomocą tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości wykazującej, że zwłóknienie zajmuje co najmniej 10% płuc, minimum 40% należnej FVC oraz zakres wynoszący 30-89% należnej pojemności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (ang. diffusion capacity of the lung for carbon monoxide, DLco).
Pacjentów losowo przydzielono do grup otrzymujących nintedanib w dawce 150 mg dwa razy na dobę lub placebo. W badaniu mogli uczestniczyć chorzy poddawani stabilnej terapii mykofenolanem albo metotreksatem i/lub przyjmujący prednizon w dawce do 10 mg/dobę. Pacjenci otrzymywali leczenie przez okres co najmniej 52 tygodni, lecz nie więcej niż 100.
Wyniki badania wykazały, że nintedanib spowalnia tempo pogarszania się czynności płuc o 44% (41 ml/rok) w stosunku do placebo, na podstawie FVC mierzonego przez 52 tygodnie. Profil działań niepożądanych nintedanibu był podobny jak w przypadku pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc, przy czym najczęstszym działaniem niepożądanym była biegunka.
W badaniu gromadzono także dane na temat innych objawów choroby w ramach najważniejszych drugorzędowych punktów końcowych, ocenianych na podstawie grubości skóry mierzonej jako bezwzględna zmiana wyjściowego pomiaru w oparciu o zmodyfikowaną skalę oceny grubości skóry wg Rodnana (ang. modified Rodnan skin score, mRSS) oraz jakości życia związanej ze stanem zdrowia ocenianej na podstawie wyniku kwestionariusza dotyczącego chorób układu oddechowego, opracowanego przez Szpital Św. Jerzego (ang. St George’s Respiratory Questionnaire, SGRQ), w 52. tygodniu.
Źródło: inf. pras.
