W 2021 roku powstał program lekowy leczenia obrzęku naczynioruchowego, który po raz pierwszy w Polsce objął leczenie profilaktyczne. Na ile te kryteria włączenia do programu, które obowiązują, odpowiadają temu, co jest potrzebą pacjentów?
Po pierwsze, chciałabym powiedzieć, że wprowadzenie tego programu było olbrzymim sukcesem, ulgą i postępem, jaki się dokonał w leczeniu chorych na obrzęk naczynioruchowy. Zanim doszliśmy do tego, że zaczęliśmy stosować profilaktykę tej choroby, pacjenci byli leczeni doraźnie, w zależności od nasilenia obrzęku. Jesteśmy jednym z pierwszych krajów w Europie, gdzie profilaktyka obrzęku naczynioruchowego została wprowadzona. Okazało się to strzałem w dziesiątkę, bo pierwsza grupa pacjentów, których już jest ponad 40 w programie a mówimy o chorobie ultrarzadkiej, osiągnęła niebywały sukces terapeutyczny. Można powiedzieć, że większość z tych osób stała się praktycznie osobami zdrowymi. Program lekowy to jest nasze polskie rozwiązanie refundacyjne. Ma swoje ograniczenia, wskazania, przeciwwskazania. Wiadomo, że jeśli go rozpoczynamy, to musimy też poczynić pewne obserwacje, jak w toku tego leczenia będą się pacjenci zachowywali. Musimy pamiętać o aspektach, nie tylko takich jak skuteczność, ale również bezpieczeństwo. Stąd na początku wprowadzone zostało to leczenie tylko dla pacjentów z obrzękiem naczynioruchowym o ciężkim przebiegu, który może być potencjalnie niebezpieczny, na przykład gdy dojdzie do nierozpoznanego skurczu krtani.
Wiemy, że są również inne lokalizacje narządowe, jak na przykład chociażby narządy płciowe czy jakiś obrzęk nogi lub ręki. Można sobie wyobrazić, że osoba młoda, która wybiera się do pracy, nagle dostanie obrzęku takiego, że nie może założyć buta. Pojawia się pytanie, czy możemy to ocenić jako coś bardzo ciężkiego. Być może należy się również w tej grupie pacjentów zastanowić nad zmianami zapisów programie. W tej chwili takie możliwości istnieją, bo programy są tak ukształtowane, że można rozmawiać z ministerstwem zdrowia na ten temat. Wiemy też, że wszystko wymaga czasu.
Na pewno natomiast jest to jedna z niewielu chorób rzadkich, w których efekt profilaktyki został rzeczywiście osiągnięty i w których idziemy z wytycznymi europejskimi, które mówią, że profilaktykę należy stosować w tej chorobie na jak najwcześniejszych etapach. Oczywiście z tyłu głowy zawsze trzeba mieć aspekt kosztowy.
A co dla pacjentów oznacza to, że mieliby szansę dostać na jak najwcześniejszym etapie tę profilaktykę?
Pamiętajmy, że to są ludzie młodzi, czyli osoby pracujące, które w razie w razie nasilenia choroby nie pójdą do pracy, więc generują koszty pośrednie dla państwa. Musimy pamiętać, że te obrzęki są obrzękami bolesnymi, znacznie pogarszającymi jakość życia tych pacjentów i trwają długo. To nie jest taki obrzęk, który dziś się zaczyna, a za godzinę się kończy, tylko stopniowo narasta i trwa nawet kilka dni, wyłączając tego człowieka z życia. A przecież to są osoby, które chcą mieć dzieci, chcą mieć również profilaktykę w ciąży i w okresie karmienia. Myślę, że jesteśmy w tej chwili w takim momencie, w którym należy po prostu ten temat kontynuować.
