Pięć lat temu, jako ówczesny wiceminister zdrowia, podjął pan bardzo ważną i bardzo odważną też decyzję refundacyjną. Dotyczyła ona finansowania pierwszego leku w SMA, nusinersenu. Co wpłynęło na tak szybką decyzję refundacyjną? Jak pan tę decyzję ocenia z perspektywy czasu?
Dużo łatwiej ją ocenić z dzisiejszego punktu widzenia. Wtedy była to trudna decyzja. Dotyczyła najdroższego leku na świecie. Trzeba było sobie odpowiedzieć na pytanie, jak należy zawęzić populację. Robiliśmy to w prawie wszystkich programach lekowych. Tutaj się na to nie zdecydowaliśmy. Z perspektywy czasu uważam, że była to jak najbardziej trafna decyzja. To była mała kulka śnieżna, która w tej chwili ulepiła kulę śniegową. Dziś życie pacjentów jest dużo łatwiejsze niż wtedy, kiedy byli skazani na pogarszanie choroby. Mieliśmy perspektywę skutecznego leczenia i pewne mechanizmy dojrzałego systemu refundacji, który zabezpieczył budżet państwa. Była dobra wola ze wszystkich stron, nie tylko decydentów, ale również klinicystów, którzy bardzo nam pomogli w tej decyzji.
A czy wtedy spodziewał się pan, że te wyniki leczenia obserwowane w ciągu kilku lat okażą się być lepsze nawet niż to, co było pokazywane w badaniach klinicznych?
Kompletnie się tego nie spodziewałem. Studentom opowiadam, że te wyreżyserowane, wypieszczone, wyregulowane warunki badań klinicznych przynoszą wyniki lepsze, niż to, co mamy z życia. W badaniach uczestniczą bowiem najbardziej odpowiednie populacje, a w rzeczywistej praktyce chorzy cierpią na wielochorobowość, nie stosują się do zaleceń i tak dalej. Badania z rzeczywistej praktyki mają po prostu mniejsze szanse na wykazanie skuteczności. Natomiast tutaj stało się kompletnie odwrotnie. Jestem tym zaskoczony, ale bardzo się też z tego cieszę. Najprawdopodobniej takim czynnikiem jest to, że my niesłychanie wcześnie rozpoznajemy tę chorobę, a więc nie dajemy wadliwym genom dokonać spustoszenia i niejako naśladujemy zdrową ekspresję.
To teraz porozmawiajmy jak dziennikarz z farmakoekonomistą, bo z jednej strony mamy lek, jak pan sam wspomniał, bardzo drogi, najdroższy wtedy na świecie. Z drugiej strony mamy jednak ludzi, którzy mają szansę na normalne życie i na brak wykluczenia z życia zawodowego. Jakoś to się więc chyba jednak bilansuje?
Nie wprowadzamy terapii po to, żeby ona się bilansowała. Nie każda terapia, którą stosujemy jest leczeniem, które oszczędza koszty. Szczerze mówiąc, rzadko kiedy mamy do czynienia z taką terapią, gdzie jej wprowadzanie powoduje obniżenie kosztów na tyle, gdzie indziej, nawet z kosztami pośrednimi, żeby można było powiedzieć, że to nam się po prostu opłaca.
Można spojrzeć na to inaczej. My jesteśmy dwudziestą gospodarką świata. Żyjemy w Europie. Ratujemy życie i zdrowie ludzi w chorobach rzadkich, do których należy SMA. Mamy nieco inne reguły ratowania tego życia, bo odchodzimy od progu opłacalności, czyli punktu odcięcia, gdzie mówimy, że terapia nie jest opłacalna. Tutaj mamy do czynienia z wysoce skuteczną terapią, która bardzo podnosi jakość życia. Zresztą dotyczy to wszystkich trzech terapii, które stosowane są w SMA. My ratujemy życie i zdrowie tych ludzi. Przywracamy ich do społeczeństwa. Poprawiamy jakość tego życia. Redukujemy koszty pośrednie, redukujemy hospitalizacje i nawet jeśli to się nie bilansuje, to w tych warunkach, które mamy to powinniśmy taką decyzję podjąć. Jako formakoekonomista jej nie żałuję.
Bo ta decyzja się bilansuje po prostu społecznie.
Możemy tak powiedzieć, bilansuje się społecznie. Rzeczywiście, tam, gdzie farmakoekonomiści próbowali iść tylko torem ekonomicznym, społeczeństwo ich korygowało.
Podjęta pięć lat temu decyzja otworzyła też drogę do pewnych działań, takich jak chociażby przesiew, będący filarem systemu, którego nam zazdrości Europa. Takiego sukcesu się pan spodziewał?
Jeżeli mamy metodę diagnostyczną, która doprowadza do postawienia diagnozy, a nie mamy do zaproponowania żadnego leczenia, to niektórzy uważają, że to jest działanie nieetyczne. Kiedy zaczęliśmy mieć opcję terapeutyczną, skuteczną i bezpieczną dla pacjentów, a wiedzieliśmy o tym, że im wcześniej rozpoznamy tę chorobę, tym będziemy mieli większe szanse uzyskania sukcesu terapeutycznego, to postawiliśmy sobie za zadanie, żeby rozpoznawać tych chorych jak najszybciej. Gdybyśmy zaczęli znajdować ich w stanie objawowym, to byłoby za późno. Automatycznie doprowadziłoby nas to do przesiewu. Zaskoczeniem dla mnie było to, że ten przesiew uruchomił się w Polsce tak szybko, ale organizacja pacjencka, która się o to starała, jest niesłychanie skuteczna w osiąganiu celów, jakie sobie postawi.
