Gościem Medexpress.pl jest pani profesor Grażyna Rydzewska, prezes Polskiego Towarzystwa Gastroenterologicznego. Będziemy rozmawiać na temat choroby Leśniowskiego-Crohna. Jak wielu mamy w Polsce pacjentów, u których zdiagnozowano tę chorobę?
Tych pacjentów jest i dużo, i mało, zależy z jakiego punktu widzenia patrzeć. Jak w 2005 roku zaczynaliśmy szerzej zajmować się tą chorobą szacowaliśmy, że będzie około pięciu tysięcy pacjentów. W tej chwili szacujemy, że jest ich około 20 tys. W samym rejestrze mamy już zarejestrowanych ponad 7 tys. pacjentów. Stąd skala chorych między 15-25 tys.
Coraz częściej słyszymy o tej chorobie i coraz częściej mówią o niej sami pacjenci. To są bardzo młode osoby. Czy rzeczywiście wzrasta odsetek młodych pacjentów na chorobę Leśniowskiego-Crohna?
Tak, choroba Leśniowskiego-Crohna jest chorobą ludzi młodych. To jest prawda. Mówią o tym dane polskie i europejskie. Jedna czwarta pacjentów zaczyna chorować w wieku dziecięcym. W polskim rejestrze ponad 75 proc. pacjentów w momencie zarejestrowania jest poniżej 35 roku życia. Są to więc bardzo młodzi ludzie. W niektórych krajach obserwuje się jeszcze drugi wzrost zachorowań tj. około 50 roku życia, ale w naszej populacji pacjentów, tego zjawiska nie zaobserwowaliśmy. Raczej choroba dotyczy ludzi młodych, stojących u progu życia.
Jakie są obecnie możliwości terapeutyczne dla tej grupy pacjentów? Jaką mają Państwo oręż w walce z tą chorobą i czy te możliwości, myślę o Polsce, są skuteczne?
Pytanie jest rozległe, ponieważ możliwości w zależności od etapu choroby są różne. Niektóre postaci choroby przebiegają w sposób dosyć łagodny, wtedy są oczywiście leki doustne, dostępne w Polsce. I ci pacjenci stanowią mniejszy problem. Większym problemem jest to, że choroby Leśniowskiego-Crohna na dzień dzisiejszy nie da się wyleczyć. Pacjenci więc wracają, często z cięższymi już zaostrzeniami. Do tych cięższych zaostrzeń musimy stosować zupełnie inne leki: steroidy, leki immunosupresyjne czy wreszcie leki biologiczne. Oczywiście ciągle stosujemy steroidy, ale pamiętajmy, że są one obarczone ogromną ilością działań niepożądanych (a chorzy to młodzi ludzie) takich jak: zaćma, nadciśnienie, trądzik, nadwaga, otyłość. Leki immunosupresyjne nie zawsze są skuteczne. Raczej są skuteczne w podtrzymywaniu niż w redukowaniu remisji. A leki biologiczne są dostępne tylko w pewnym zakresie w Polsce, niestety.
W programach lekowych. Program lekowy dla pacjenta z chorobą Leśniowskiego-Crohna trwa od roku do dwóch. Co się potem dzieje z pacjentem, który wypada z takiego programu lekowego?
Leki są dostępne w programach lekowych, ale nawet w programach lekowych nie mamy wszystkich leków. Pamiętajmy o tym, że w leczeniu choroby Leśniowskiego-Crohna mamy w programie lekowym tylko infliksymab i adalimumab, czyli dwa inhibitory anty TNF-alfa. Dwa pozostałe, zarejestrowane już w UE leki, jak vedolizumab i ustekinumab, na razie nie są dostępne. Aczkolwiek wnioski są złożone i mamy nadzieję, że leki te staną się dostępne również dla naszych pacjentów. Oczywiście, kolejny ogromny problem jest czas trwania terapii. Od początku apelujemy o bardziej rozsądny czas terapii. Prowadziliśmy rozmowy z MZ na ten temat. Wydawało się, że coś się zmieni, ale na dzień dzisiejszy nic się nie zmieniło. Nie zawsze i nie u wszystkich pacjentów musimy tę terapię prowadzić ciągle, ale proponujemy prowadzenie terapii przynajmniej do wygojenia zmiany, ustąpienia wszystkich zmian. Na razie mamy sztywno określoną terapię (rok, dwa) dla pacjenta odpowiadającego. I bywa, że po roku pacjent czuje się lepiej, ale rany się jeszcze nie wygoiły, a my już musimy przerwać leczenie. Oczywiście odbija się to nawrotem, dość szybkim, ponownym włączaniem leczenia, często słabszą odpowiedzią na ten sam lek, przy drugim zastosowaniu. I to są nasze problemy dnia codziennego.
Czy jest już odpowiedź na te problemy? Bo to jest grupa 400-500 pacjentów, u których można by zastosować leki o nowym mechanizmie działania. Dlaczego ważne jest, by były one refundowane dla polskich pacjentów? Jaki jest mechanizm ich działania?
Niesłychanie ważne, bo nie wszyscy pacjenci odpowiadają na leki anty TNF-alfa. To pierwsza rzecz. A po drugie, po dwóch latach czy po roku terapii połowa z tych pacjentów co odpowiedzieli, też traci odpowiedź. W związku z tym te nowe leki są niesłychanie potrzebne. Część pacjentów ma na przykład reakcję nadwrażliwości na infliksymab. A nowe leki mają inny mechanizm działania, więc stwarzają nadzieję nawet dla tej grupy chorych, która już nie reaguje na leki anty TNF-alfa. Niektóre z nich mają też wyższy profil bezpieczeństwa. W związku z tym mogą być też stosowane w terapii pierwszego rzutu, przed lekami anty TNF-alfa. Wydaje się, że AOTMiT to rozumie, bo wystawiła dobrą ocenę tym lekom. I ocena prezesa Agencji jest pozytywna. Czekamy tylko na ostateczne decyzje w MZ. Być może, że te leki wkrótce będą dostępne. Szkoda, że to trwa tak długo, bo pacjenci wiedzą, że te leki są dostępne w innych krajach. Powiem więcej, pacjent wie, że kolega z sąsiedniego łóżka chorujący na wrzodziejące zapalenie jelita grubego może być leczony vedolizumabem, a on na razie nie.
Czy można wobec tego powiedzieć, że selektywne terapie powinny być stosowane przed tymi ogólnoustrojowymi?
Różnie. Oczywiście, w zależności od zarejestrowania danego leku – na to też musimy patrzeć. Jeśli chodzi o vedolizumab może być on stosowany zarówno w pierwszej jak i w drugiej linii. Natomiast jeśli chodzi o ustekinumab raczej w drugiej linii leczenia. O to się firma ubiega. To byłoby dobre, bo często zaczynamy leczenie od anty TNF-alfa. To są leki poznane, o których wiemy dużo, wiemy jak radzić sobie z pewnymi działaniami niepożądanymi. To są bardzo dobre leki, pod warunkiem, że są i że pacjent nie utraci na nie odpowiedzi.
Choroba Leśniowskiego-Crohna jest przykładem tego jak ważna jest kompleksowa, skoordynowana, spójna i wielodyscyplinarna opieka nad pacjentem chorującym na tę chorobę. Na jakim jesteśmy etapie w tej chwili, jeśli chodzi o taką opiekę?
Jest to niesłychanie ważne z naszego punktu widzenia. Polskie Towarzystwo Gastroenterologii wspólnie z fundacją Eksperci dla Zdrowia i z sejmową komisją ds. Pacjenta opracowało model opieki koordynowanej. Coś na kształt ośrodków, które będą spełniały wszystkie standardy i założenia wytycznych rekomendacji PTG, które są zgodne z niektórymi wytycznymi europejskimi. Niestety, ten projekt został ogłoszony we wrześniu 2017 roku. Minęły już dwa lata, a on nie ujrzał światła dziennego. Nikt nie powiedział nie. Po prostu trwają prace. Mamy nadzieję, że projekt ten już wkrótce wejdzie w życie, choćby jako pilotaż, ponieważ może on po pierwsze poprawić dostępność do właściwego ośrodka pacjentowi młodemu z ciężką przewlekłą chorobą, po drugie zapewnić mu właściwą, zintegrowaną opiekę: dietetyka, psychologa, chirurga, dobrą diagnostykę. Po trzecie, w projekcie tym zakładamy wskaźniki jakości opieki medycznej. W związku z tym, monitorując jakość opieki mamy wrażenie, że płatnik płaciłby te same, a być może nawet mniejsze pieniądze do celowanych ośrodków, które tę opiekę prowadziłyby w sposób odpowiedni. Niedawno raport Uczelni Łazarskiego pokazał jak wydawane są pieniądze w chorobie Leśniowskiego-Crohna. W wielu małych ośrodkach, powiatowych szpitalach, mimo najszczerszej chęci lekarzy, pacjent nie ma możliwości uzyskać fachowej pomocy, ale ci pacjenci rozliczani są tam z tej samej grupy, pieniądze są tam wydawane, a potem pacjenci i tak kierowani są do ośrodków większych. Zamiast więc wydawać nieracjonalnie, to lepiej byłoby w ponad dwudziestu ośrodkach w Polsce skupić działania i finansowanie, dać tym pacjentom możliwość prawdziwej opieki, jaka im się należy, by nie stali w kolejkach rocznych a czasami dwuletnich w niektórych poradniach gastrologicznych, żeby z zaostrzeniem mogli się dostać ponownie do swojego lekarza.
Czekamy więc na pilotaż?
Tak.
