Jakie są najpilniejsze potrzeby pacjentów z chorobą Fabry'ego?
Najpilniejszą potrzebą jest dostępność do leczenia. Oczywiście jest też problem z diagnostyką tej choroby, bo jest ona rzadka. Aktualnie są trzy leki dostępne w całej Europie, a my jesteśmy ostatnim krajem, który tego leczenia nie refunduje. A pcjenci są i nowych przybywa. Z kolei ci, którzy już wcześniej byli rozpoznani, pilnie potrzebują tego leczenia, które jest leczeniem przyczynowym. Nie wyleczymy z tej choroby. Nie ma jeszcze terapii genowej, a jest to choroba uwarunkowana genetycznie, natomiast polega ona na niedoborze enzymu. Znane są dwa enzymy stosowane od prawie 20 lat w Europie i na świecie. I nie ma powodu, aby nasi pacjenci byli pozbawieni takiego leczenia.
Tym bardziej, że leczenie to ma pozytywną opinię AOTMiT.
Tak. Ma pozytywną ocenę Agencji, czyli nie ma formalnych przeszkód, żeby MZ zdecydowało o refundacji, zapewne w ramach programu lekowego, tak jak to jest w przypadku innych chorób lizosomalnych. Choroba Fabry’ego jest jedną z 40, a jak liczyć inne postacie z 50 innych chorób lizosomalnych, z czego dla wielu z nich jest już refundowane leczenie w ramach realizacji programu lekowego.
Jeden z producentów leków w podpowiedzi na pytania pacjentów i ekspertów opublikował stanowisko dotyczące refundacji leku. Jak Pani ocenia podejście decydentów do refundacji w kontekście tego oświadczenia?
Trudno mi to oceniać, dlatego że kwestia refundacji jest przedmiotem rozmowy producenta leku z MZ. I to są tajne rozmowy i ustalenia dotyczące ceny leku, możliwości refundacji. Producent, który wydał oświadczenie rzeczywiście jest producentem leków refundowanych i jeszcze nie refundowanych. W związku z tym to są już kwestie formalne, finansowe. Jest komisja, która też takie rozmowy prowadzi. Ja tylko trzymam kciuki, żeby wszystko zakończyło się pomyślnie. Jeśli będzie dobra wola z obu stron, powinno się udać.
Pacjenci czekają już kilkanaście lat...
Pacjenci i ich rodziny czekają. Proszę mi wierzyć, że my lekarze czujemy się bezradni, kiedy przychodzą do nas ci pacjenci, a my wiemy, że nie mogą być leczeni, bo takiej możliwości nie ma. Terapia jest tak droga, że pacjent nie jest w stanie sam jej sfinansować.
