Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna objawiająca się m.in. niskorosłością. W Polsce zmaga się z nią ok. 560 dzieci. Rzeczniczka Praw Dziecka oraz Rzecznik Praw Pacjenta wystosowali wspólną prośbę do producenta leku, który jest przeznaczony dla dzieci dotkniętych achondroplazją, w celu złożenia wniosku o refundację.
– Dążymy do tego, aby każde dziecko, bez względu na wiek, płeć, narodowość czy stopień zaawansowania choroby, miało realny dostęp do świadczeń medycznych i czuło się bezpiecznie w czasie procesu terapeutycznego – przekonują Monika Horna-Cieślak oraz Bartłomiej Chmielowiec.
W ostatnim czasie do RPD i RPP trafiło kilkaset zgłoszeń od chorych, ich rodziców i bliskich, w których wskazują na problem związany z brakiem dostępu w Polsce do innowacyjnej terapii substancją o nazwie wosorytyd.
Wszyscy zgodnie podkreślają, że w kraju nie jest refundowana żadna technologia lekowa w leczeniu achondroplazji. Możliwe jest tylko wykonanie refundowanego zabiegu operacyjnego rozciągania kości promieniowej/łokciowej, udowej, piszczelowej/strzałkowej. Wiąże się on jednak z możliwymi powikłaniami, bólem oraz okresowym wykluczeniem z życia społecznego i tylko w niewielkim stopniu łagodzi niektóre skutki achondroplazji.
Rzecznicy wspólnie zwracają uwagę na to, że dzieci z achondroplazją są szczególnie narażone na występowanie zaburzeń w sferze zdrowia psychicznego, doświadczają stygmatyzacji i odrzucenia ze strony grupy rówieśniczej.
Tymczasem w 2021 r. Europejska Agencja Leków zatwierdziła nowoczesną i skuteczną terapię w leczeniu achondroplazji. Również zdaniem polskich ekspertów zajmujących się leczeniem niskorosłości u dzieci, zastosowanie wosorytydu jest jedyną skuteczną metodą leczenia tej choroby oraz ze względu na poważny jej charakter wdrożenie terapii nie może być odwlekane.
W Polsce wszczęcie postępowania o objęcie refundacją systemową danego leku może nastąpić wyłącznie na skutek złożenia stosownego wniosku przez producenta do ministra zdrowia. Stąd wspólny apel RPD i RPP do firmy wytwarzającej lek. – Zależy nam, aby polskie dzieci chorujące na achondroplazję czuły się bezpieczne i miały szansę funkcjonować na takim samym poziomie, jak ich rówieśnicy z innych krajów Europy – podkreślają sygnatariusze pisma.
Źródło: RPP
