Przełom w leczeniu mukowiscydozy
Mukowiscydoza do wrodzona choroba genetyczna, zaburzająca wydzielanie przez gruczoły zewnątrzwydzielnicze, często skutkująca również bezpłodnością. Przez ostatni rok NHS testował nowoczesny lek KAFTRIO na pacjentach w Wielkiej Brytanii. Równo 12 miesięcy po rozpoczęciu testów ogłoszono przełom w leczeniu, a mianowicie jedna pacjentka chora na mukowiscydozę zaszła w ciążę.
Moja podróż z KAFTRIO była niesamowita, nie tylko dla mnie i mojego zdrowia, ale także dla mojej rodziny. Otrzymaliśmy dar w postaci niesamowitego dziecka, którego tak długo pragnęłam. W ciągu kilku godzin od rozpoczęcia leczenia zaczęłam czuć działania. KAFTRIO to naprawdę cudowny lek – powiedziała 30-letnia Laura, po otrzymaniu dobrej nowiny.
Innowacyjny lek
KAFTRIO jest lekiem pomagającym efektywniej funkcjonować białku CFTR, którego zaburzenia są przyczyną mukowiscydozy. Brytyjscy lekarze zaobserwowali znaczącą poprawę wśród pacjentów na przestrzeni ostatniego roku.
KAFTRIO to rewolucyjny lek. Leczy nie tylko objawy mukowiscydozy, ale również podstawowe przyczyny choroby, co z kolei pomaga poprawiać efektywność działania płuc i przedłużać życie – powiedział Dr Keith Brownlee, dyrektor ds. medycznych w Cystic Fibrosis Trust.
Nowoczesna terapia w Polsce
W Polsce na mukowiscydozę choruje ponad 2000 osób. Rocznie diagnozuje się ją u ok. 80 dzieci. Lek KAFTRIO został zatwierdzony przez Komisję Europejską, więc istnieje szansa, że polscy pacjenci otrzymają dostęp do innowacyjnej terapii. Fundacja Oddech Życia zorganizowała petycję do Ministerstwa Zdrowia, nawołującą do refundacji KAFTRIO w Polsce.
Źródła: NHS, Fundacja Oddech Życia
