W ostatnich dniach o złożeniu interpelacji przez grupę posłów Razem poinformowała Marcelina Zawisza (Lewica). Posłanka zwróciła uwagę, że choć sama decyzja o finansowaniu ze środków publicznych leku Zolgensma (tzw. terapia genowa) dla dzieci do 6 miesiąca życia jest świetną wiadomością, wątpliwości budzi fakt, że dzieci starsze, ale spełniające podawane przez producenta kryterium masy ciała, również mogłyby korzystać z leczenia. - Tak robi się np. w Stanach Zjednoczonych, gdzie opisywane są przypadki podania leku dzieciom do 2 roku życia – przypomniała.
Ale posłowie Razem skierowali do ministerstwa pytania, wykraczające poza spór dotyczący kryterium wieku w programie lekowym. Chcą wiedzieć, między innymi:
- Czy w związku z nieujęciem dzieci powyżej 6 miesiąca życia w programie lekowym B 102 minister zdrowia przewiduje osobną ścieżkę finansowania ze środków publicznych leczenia Zolgensmą w uzasadnionych przypadkach pacjentów powyżej 6 miesiąca życia;
- Czy w takim przypadku jest w ocenie ministerstwa możliwa refundacja w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL)?
- Czy w takim przypadku w ocenie ministerstwa istnieje możliwość finansowania takiego leczenia w ramach środków subfunduszu terapeutyczno-innowacyjnego prezydenckiego Funduszu Medycznego?
Proszą również o odpowiedzi na pytania, na które resort zdrowia w momencie ogłaszania decyzji o objęciu refundacją dwóch nowych leków na SMA przynajmniej częściowo odpowiedział. Minister Adam Niedzielski mówił, na przykład, o tym, że nie będzie podwójnego finansowania (terapia genowa i nusinersen). Posłowie Lewicy chcą jednak wiedzieć, czy w przypadku dzieci zakwalifikowanych do leczenia Zolgensmą, gdy po podaniu leku odpowiedź organizmu będzie słaba lub żadna, będzie możliwość leczenia lekami Spinraza (nusinersen) lub Evrysdi (risdiplam), czy podanie leku Zolgensma całkowicie ją zablokuje oraz czy w przypadku dzieci, które otrzymały lub otrzymają lek Zolgensma w trybie nierefundowanym, możliwa będzie kontynuacja rozpoczętego leczenia nusinersenem.
W tym tygodniu na stronach sejmowych zostały opublikowane pierwsze odpowiedzi Ministerstwa Zdrowia na interpelacje, złożone przez posłów w tej sprawie jeszcze w sierpniu. Wiceminister Maciej Miłkowski, odpowiedzialny w resorcie za politykę lekową, w odpowiedzi na interpelację Katarzyny Osos (KO) – posłanka pytała m.in. o możliwość rozszerzenia kryteriów włączających do programu lekowego – wyjaśnia, na jakich podstawach merytorycznych opiera się refundacja terapii genowej. Lektura wyjaśnień każe sądzić, że resort zdrowia nie zamierza otwierać żadnej furtki.
- Na zakończenie, należy podkreślić, iż resort zdrowia przykłada bardzo dużo uwagi do problemów pacjentów cierpiących na SMA, czego efektem są systematycznie wdrażane rozwiązania dla tej grupy chorych. Jednocześnie, należy mieć na względzie zasobność budżetu Państwa i ogrom potrzeb zdrowotnych polskich obywateli, który powoduje, że nie sposób jest sprostać oczekiwaniom wszystkich chorych. Jednakże, działając w ramach obowiązujących przepisów oraz starannie równoważąc interesy wszystkich grup pacjenckich partycypujących w refundacji, a także kładąc szczególny nacisk na dbanie o dyscyplinę finansów publicznych, podejmowane są wielokierunkowe działania celem udostępniania pacjentom możliwie największej liczby opcji terapeutycznych. Przy czym, należy podkreślić, iż realizując politykę lekową państwa, Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM- Evidence - Based Medicine) oraz ocenie technologii medycznych (HTA – Health 10 Technology Assesment), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych – czytamy w odpowiedzi wiceszefa resortu zdrowia.
