Pierwszy wykaz ujrzał światło dzienne 26 lutego. Znalazło się na nim 11 terapii, z czego AOTMiT rekomendowała 4, a Rzecznik Praw Pacjenta 9. Ostatecznie minister zdrowia wskazał 5 terapii. Wśród nich znalazła się terapia genowa dla pacjentów z SMA.
Onasemnogen abeparwowek można stosować u pacjentów z jedną, dwiema lub trzema kopiami genu SMN2 o masie ciała do 21 kg. Terapia podawana jest raz w życiu podczas pojedynczego, trwającego około 60 min. wlewu dożylnego. Pacjenci otrzymują w pełni funkcjonalną kopię genu SMN1, która szybko zapewnia stałą produkcję białka SMN, przejmując w ten sposób funkcję nieprawidłowego genu, co zatrzymuje postęp choroby.
- Rewelacyjnie! - komentuje listę ministra zdrowia Kacper Ruciński, współzałożyciel i członek Rady Strategicznej Fundacji SMA. – Teraz liczymy na mądrze ułożony program lekowy, tak aby lekarz mógł zastosować tę terapię zawsze, gdy będzie potrzebna i będzie wykazywać przewagę nad innymi lekami - mówi.
W przypadku SMA niezbędne jest jak najwcześniejsze rozpoznanie i rozpoczęcie leczenia. - Badania przesiewowe ruszyły już w województwach mazowieckim i podlaskim. Do końca roku przesiew obejmie blisko połowę rodzących się dzieci w Polsce. To jest bardzo zachęcające, zwłaszcza w kontekście stosowania terapii genowej - cieszy się Kacper Ruciński.
W komunikacie prasowym producent leku zapowiedział, że złoży wniosek, w celu rozpoczęcia procesu refundacyjnego w ramach ustawy o Funduszu Medycznym.
- Z naszej strony oczekujemy, że rozmowy resortu zdrowia z firmą farmaceutyczną będą przebiegały tak, aby zapewnić korzyść dla szerszej populacji pacjentów - podsumowuje K. Ruciński.
