Szpiczak plazmocytowy jest nieuleczalnym nowotworem krwi. W Polsce choruje na niego obecnie blisko 7000 osób. Każdego roku odnotowuje się ponad 1000 nowych przypadków. Nowotwór ten dotyka głównie pacjentów, którzy ukończyli 65 r.ż., ale rośnie liczba osób poniżej 50 r.ż., u których diagnozuje się tę chorobę. - Dziś w Polsce pacjenci ze szpiczakiem nie są leczeni zgodnie ze standardem. Czekamy na refundację dwóch leków daratumumabu i karfilzomibu, co zbliży nas do reszty Europy – mówi Beata Ambroziewicz, prezes zarządu Polskiej Unii Organizacji Pacjentów.
Skuteczność terapii warunkują nowe leki
Terapia szpiczaka składa się z wielu linii leczenia i tylko od dostępności do jak największej liczby skutecznych leków o różnych mechanizmach działania, zależy jej całościowa efektywność. Dlatego tak ważne jest wprowadzanie nowych terapii. Obecnie chorzy ze szpiczakiem mają dostęp tylko dwóch nowoczesnych leków w programie lekowym: lenalidomidu i od zeszłego roku pomalidomidu. Oba te leki są skuteczne tylko u części pacjentów. – Należy zaspokoić potrzeby terapeutyczne wszystkich grup chorych na szpiczaka plazmocytowego - podkreśla prof. Wiesław Jędrzejczak, wieloletni konsultant krajowy ds. hematologii. W procesie refundacji są dwa kolejne leki daratumumab i karfilzomib. – Każdy z nich odpowie na potrzeby innej grupy pacjentów, a rozszerzenie listy leków refundowanych o te dwie terapie w dużej mierze rozwiąże problem leczenia szpiczaka mnogiego w Polsce. Daratumumab to lek dla pacjentów po przeszczepieniu, kiedy choroba nawraca lub pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia i wymagają kolejnej linii leczenia, karfilzomib jest potrzebny chorym kwalifikującym się do przeszczepienia - wyjaśnia dr Grzegorz Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM.
Daratumumab szansą dla opornych
- Szpiczak uodparnia się na leki starszej generacji, które zostały już pacjentom podane. Jeżeli chory ma wznowę, terapia starszego typu jest u niego już nieskuteczna – podkreśla Anna Leoniuk z Fundacji Carita – Żyć ze Szpiczakiem. - Daratumumab jest lekiem zupełnie nowej generacji. To przeciwciało monoklonalne wykorzystywane w szpiczaku plazmocytowym. Ma więc wszelkie zalety nowości. To ważne, bo szukając skutecznych metod leczenia, musimy wprowadzać jakiś inny mechanizm działania, który przeciwdziałałby rozwojowi oporności na dotychczasowe leczenie – wyjaśnia prof. Jędrzejczak. Brak refundacji tego leku odbiera się więc wielu pacjentom możliwość jakiegokolwiek leczenia. Dlatego wielu próbuje korzystać z procedury Ratunkowego Dostępu do Technologii Medycznych. – Niestety, z informacji otrzymanych od Ministerstwa Zdrowia wynika, że spośród 35 wniosków o sfinansowanie daratumumabu, wydano jedynie 2 pozytywne decyzje – mówi Anna Kupiecka, prezes Fundacji OnkoCafe . – Jedyną szansą dla chorych jest więc decyzja ministra zdrowia o refundacji tego leku dla wszystkich chorych na szpiczaka plazmocytowego – dodaje.
Zamienić chorobę nieuleczalną w przewlekłą
W wielu krajach europejskich i Stanach Zjednoczonych pacjenci ze szpiczakiem mnogim są leczeni nowoczesnymi terapiami, dzięki czemu choroba ta ma u nich charakter przewlekły. - Ich jakość życia jest tak dobra, że mogą pracować, prowadzić życie rodzinne oraz realizować plany i marzenia. Żyją z tą choroba nawet 20 lat. Chcemy, aby również polscy chorzy na szpiczaka mnogiego mieli taką szansę, żeby nasze problemy terapeutyczne i zdrowotne zostały zauważone – mówi Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. W. Adamiec. - Czekamy na podstawowy standard, żeby zabezpieczyć pacjentów, którzy nabywają oporność na nawrotowego szpiczaka, tj. na daratumumab i karfilzomib. To są terapie wskazane zarówno przez klinicystów oraz towarzystwa naukowe, dostępne tak naprawdę na całym świecie, w tym w Europie. Są włączane do drugiej linii leczenia, czyli wtedy, kiedy pacjenci leczeni dotychczasowo podstawową terapią nabywają oporności i nie mają już innej opcji leczenia – apeluje Beata Ambroziewicz.