Od decyzji refundacyjnych, które zabezpieczyły dużą grupę dla pacjentów ze szpiczakiem, jeśli chodzi o dostęp do innowacyjnych terapii, minęło już sporo czasu. Czy dla każdej grupy chorych z tą chorobą mają Państwo oręż do leczenia?
Bardzo cieszymy się z tych decyzji refundacyjnych, ponieważ otwierają one szerszy dostęp do nowoczesnych terapii do przeciwciała monoklonalnego, jakim jest daratumumab, do nowego inhibitora proteasomu, jakim jest karfilzomib. Niemniej jednak postęp medycyny jest tak szybki, że dane kliniczne wskazują, że z nowych terapii mogłoby korzystać znacznie więcej pacjentów, niż w tej chwili mamy możliwość leczenia.
Dlaczego tak nie jest?
Program terapeutyczny, w swoim założeniu narzuca nam pewne ograniczenia w kwalifikacji chorych. Ograniczenia z jednej strony są zrozumiałe, bo są stworzone po to, aby płatnik, jakim jest NFZ, miał kontrolę nad wydatkami, z drugiej strony my jako lekarze kierujemy się wskazaniami klinicznymi.
Z dużych randomizowanych badań klinicznych wiemy, że obydwa leki, które zostały zrefundowane, miałyby zastosowanie u znacznie szerszej grupy chorych. Np. w pierwszym nawrocie choroby, w różnych sytuacjach klinicznych, w których w tej chwili nie możemy ich zastosować. Z jednej strony jest to poczucie zadowolenia, ale z drugiej strony jest dość duży niedosyt i chcielibyśmy, aby te leki były łatwiej dostępne dla naszych pacjentów. Musimy pamiętać też o tym, że mimo ogromnego postępu, jaki osiągnięto w ostatnich latach w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, nadal pięcioletnie przeżycie jest u ok. 50 % pacjentów. To ciągle zbyt mało. Widzimy, że właściwe wykorzystanie nowych terapii zapewne poprawi odsetek chorych, których możemy wyleczyć. Mamy tu na myśli, że każde 10% to jest kolejnych 10. pacjentów na 100, którzy żyją dłużej niż 5 lat. Nie możemy ich wyleczyć, ale możemy im znacząco przedłużyć życie o kolejne 5 lat.
Jeżeli mówimy o terapii i kolejnych liniach leczenia w szpiczaku plazmocytowym, to często eksperci podkreślają, że wprowadzenie schematu dwulekowego byłoby bardzo korzystne dla pacjentów. Dlaczego?
Rzeczywiście schematy dwulekowe jak np. karfilzomib z deksametazonem udowodniły swoją skuteczność w badaniach klinicznych. Musimy pamiętać, że grupa chorych ze szpiczakiem plazmocytowym jest grupą bardzo niejednorodną. Jest to choroba, która dotyka również osoby starsze, często z dodatkowymi obciążeniami, schorzeniami współistniejącymi. Pewna elastyczność w doborze terapii, jest tutaj bardzo ważna. Nie każdy pacjent skorzysta z terapii trójlekowej. Dla niektórych może być zbyt intensywna, obarczona działaniami niepożądanymi. Nie każdego pacjenta możemy włączyć do terapii trójlekowej. Dzięki terapii dwulekowej otwierają się nam kolejne drzwi dla chorych, u których schemat KRD karfilzomib lenalidomid, deksametazon nie byłby odpowiedni. Dlatego tak ważne jest, aby lekarz miał narzędzia, aby mógł dobrać terapię indywidualnie dla każdego pacjenta.
