Rocznie w Polsce u ponad 1000 dzieci zostaje rozpoznany nowotwór. W większości przypadków najmłodsi bardzo dobrze odpowiadają na standardowe schematy leczenia. Są jednak grupy pacjentów, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie. Przykładem takiej właśnie grupy pacjentów są pacjenci chorzy na oporną lub nawrotową ostrą białaczkę limfoblastyczną z komórek B, szacuje się, że rocznie jest takich osób ok. 15. Szansą na ich skuteczne wyleczenie jest terapia komórkowo-genowa CAR-T, określana przez ekspertów przełomem w leczeniu pacjentów z r/r B-ALL.
- Pierwszy pacjent Przylądka Nadziei otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii udało się u niego uzyskać wreszcie – po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w organizmie małego pacjenta i działają. Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości leczenia. Dzieci te mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów. To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy tym dzieciom wcześniej już w żaden sposób pomóc. Obserwowana zatem w naszej praktyce klinicznej skuteczność CAR-T budzi nadzieję i daje szansę na pokonanie wyjątkowo trudnego przeciwnika, jakim jest oporna lub nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B, tam, gdzie tej szansy jeszcze niedawno nie było – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii
i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. - Jestem niezmiernie szczęśliwy, że nauka dała nam ten medyczny cud, który sprawia, że niemożliwe staje się możliwe. A jeszcze bardziej cieszy mnie to, że terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego przełomowego leczenia – dodaje prof. Kałwak.
- Pozytywna decyzja refundacyjna dla CAR-T w leczeniu r/r ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin, a zarazem ważny moment dla Polski, która dołącza do grona krajów oferujących tą wyjątkową opcję terapeutyczną ‘żywego leku’. To przełom, który ma miejsce na naszych oczach – mówi Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.
Jak działa terapia CAR-T?
Jak w praktyce działa mechanizm terapii CAR-T? W specjalistycznym procesie separacji składników krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
Źródło: materiał prasowy
