W przeprowadzonym w tym roku audycie przedstawiciele pacjentów z amyloidozą transtyretynową już po raz kolejny zwrócili uwagę na pilną, niestety nadal niezaspokojoną potrzebę. Chodzi o dostęp do leczenia przyczynowego, dzięki któremu pacjenci mogliby być prowadzeni zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi. Jak teraz wygląda sytuacja tych pacjentów?
Niezmiennie… Minęły już cztery lata odkąd lek został zarejestrowany w Polsce. Przez cztery lata walczymy o to, żeby jakikolwiek lek był dostępny. Standardowo w Polsce rozwiązywanie takich problemów trwa około 2 lat. Dwukrotnie składany był już wniosek o refundację tego leku. Dwukrotnie został odrzucony, a teraz jest złożony po raz trzeci. Mam nadzieję, że tym razem, proces zakończy się sukcesem, czyli wprowadzeniem tego jednego leku na listę leków refundowanych. Problem narasta dlatego, że doskonale rozwijająca się diagnostyka sprawia, że chorobę wykrywa się u coraz większej liczby osób. Jeszcze dwa lata temu było nas około trzydzieścioro. Teraz jest już prawie 100 osób z tą diagnozą. Jednocześnie wszelkie prognozy wskazują, że w skali roku, nowych chorych przybywać będzie około 50-70 osób. Bez tego leku okres przeżywalności pacjentów sięga średnio od 2 do 4, najwyżej 5 lat. Każdy rok przesunięcia w kwestii refundacji powoduje niepotrzebne zgony.
Tu dotykamy kluczowego problemu, jakim jest czas. Ten czas to życie.
Dokładnie. Ten czas to jest po prostu życie. Nawiążę do siebie. Pięć lat temu, kiedy dostałem diagnozę i poczytałem na temat tej choroby, zrobiłem bilans i byłem przygotowany, że czas przeżycia wyniesie kilka lat. Aktualnie jestem czwarty rok na terapii w ramach programu charytatywnego. To nie jest choroba wyleczalna. To jest choroba, która będzie postępowała, a leki mają za zadanie zatrzymanie lub spowolnienie procesu jej rozwoju. Wyniki badań pacjentów wskazują jednoznacznie, że proces choroby naprawdę jest bardzo spowolniony. W niektórych sytuacjach, tak jak u mnie, proces jest praktycznie zatrzymany. Badania jednoznacznie wskazują, że ten lek naprawdę działa. Dostęp do niego uważam, że jest humanitarnie nieodzowny dla nas – pacjentów.
