Terapia wentekolaksem z obinutuzumabem to leczenie ograniczone w czasie z bardzo dobrymi rekomendacjami towarzystw naukowych. Chorzy na przewlekłą białaczkę limfocytową czekają na refundację tych leków w pierwszej linii, bo rola immunochemioterapii jest ograniczona i większość z nich powinna dostawać terapie celowane.
Nowa era „chemio-free”
Prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie i Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej mówił o ścieżce leczenia pacjentów z przewlekłą białaczką limfocytową. – Nie każdy chory będzie wymagał leczenia, natomiast wszyscy muszą zostać poddani diagnostyce. I kiedy uda się postawić rozpoznanie, jedna trzecia pacjentów nie będzie potrzebowała terapii, jedna trzecia będzie musiała zacząć ją od razu, a jedna trzecia po pewnym czasie – wyjaśnił. Podkreślił, że terapia tej choroby zmieniła się w ostatnich latach w sposób istotny, ponieważ dotychczas najskuteczniejszym sposobem była immunochemioterapia, - W zeszłym roku zmieniło się całkowicie nasze podejście do leczenia pacjentów w pierwszej linii. Opublikowane rekomendacje Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej zawęziły miejsce immunochemioterapii tylko do jednej wąskiej grupy pacjentów, która ma bardzo dobre rokowanie, a więc wyłączyły z niej pacjentów z delecją 17P mutacją TP53 oraz chorych bez mutacji genów immunoglobulinowych. To jest ogromna zmiana w odniesieniu do poprzednich rekomendacji, bo w tej grupie wcześniej można było rozważyć immunochemioterapię, teraz w zasadzie nie. W USA obserwujemy tendencję odejścia w ogóle od immunochemioterapii w pierwszej linii leczenia, a także w nawrocie. Era „chemio-free” dotarła do pacjentów chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową i możemy oferować im leczenie wolne od chemioterapii, a nawet wolne od immunochemioterapii – powiedział prof. Krzysztof Giannopoulos.
Najważniejszy pierwszy lek
Prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwickim oddziale Centrum Onkologii - Instytucie im. Marii Skłodowskiej-Curie wyjaśnił, że w onkologii obowiązuje ogólna zasada, żeby wszystko, co najlepsze zaordynować już na samym początku choroby, bo nawet najlepsze terapie, jeśli są podawane w bardzo zaawansowanych stadiach, dają efekty gorsze niż można by osiągnąć na wcześniejszym etapie. - W pierwszej linii leczenia zazwyczaj uzyskujemy odpowiedź na terapię, to znaczy większość komórek białaczkowych może być zniszczona. Choroba przestaje być widoczna, co nazywamy stanem całkowitej remisji. Jednak po pewnym czasie ona nieuchronnie się odradza z tych komórek, które chemioterapię przeżyły, a więc tych najbardziej opornych i złośliwych. A co za tym idzie, leczenie w kolejnych liniach staje się już coraz trudniejsze. Rzecz w tym, żeby na samym początku podać to, co jest najbardziej skuteczne i zadziałać jak najbardziej radykalnie, aby stworzyć długą perspektywę czasową bez konieczności dalszego leczenia. Ta perspektywa kilku czy nawet kilkunastu lat, bo tyle udaje się osiągnąć u naszych chorych, może otworzyć zupełnie nowe możliwości terapii – wyjaśnił. Dodał, że dziś jesteśmy świadkami absolutnej rewolucji, jaka ma miejsce w onkohematologii, gdzie tradycyjne formy leczenia takie, jak chemioterapia, stopniowo zostają wypierane przez terapie celowane. - I może się okazać, że niektórym naszym pacjentom, których wciąż przypuszczalnie nie potrafimy wyleczyć, ale jesteśmy w stanie zaoferować im kilka lat wolnych od choroby, po tym czasie będziemy mogli zaproponować coś jeszcze nowszego, coś bardziej skutecznego, być może o charakterze radykalnym – powiedział.
Efektywność kosztowa
Joanna Kilkowska, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia zaznaczyła, że obecnie zauważalny jest dynamiczny postęp technologii lekowej ukierunkowanej na indywidualnego pacjenta. - Rolą ministerstwa jest podjąć to wyzwanie i znaleźć pieniądze w centralnym budżecie na refundację nowych technologii. Choć negocjacje z producentem, ile taka terapia powinna kosztować, nie są łatwe – powiedziała. Dodała, że negatywna rekomendacja AOTMiT nie jest przeszkodą dla objęcia refundacją terapii, bo to tylko jeden z aspektów brany pod uwagę. - Są już takie przypadki, że mimo negatywnej rekomendacji Agencji lek został objęty refundacją – poinformowała.
Aleksandra Rudnicka, rzecznik Polskiej Koalicji Pacjentów Onkologicznych podkreślała, że spektakularne wydłużenie życia dzięki terapii wentekolaksem z obinutuzumabem, którą można stosować u chorych z wielochorobowością wzbudza olbrzymie nadzieje. Dodała, że leczenie ograniczone w czasie jest korzystne dla systemu, bo można dokładnie obliczyć, ile pieniędzy się wyda. Poza tym terapia jest opłacalna, bo po roku pacjent przez długi czas nie musi dostawać żadnego leku.
Barbara Gad, kierownik zespołu i menadżer projektów w Dziale Analiz Klinicznych w firmie HTA Consulting podkreślała, że terapia wentekolaksem z obinutuzumabem jest efektywna, bo ograniczona do roku prowadzi do oszczędności w systemie ochrony zdrowia - Generuje lepsze efekty, odracza kolejne terapie, co oznacza, że przez ten czas płatnik nie będzie płacił za leczenie - powiedziała.
