Coraz skuteczniejsze leczenie hipercholesterolemii rodzinnej

Włączenie alirokumabu do standardowego leczenia hipercholesterolemii rodzinnej pozwala osiągnąć średnio o 56 proc. większą redukcję poziomu cholesterolu LDL – ogłoszono w trakcie niedawnego Kongresu Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC 2015) w Londynie.

Analiza objęła dane dotyczące 1257 pacjentów z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH). To najliczniejsza jak dotąd grupa pacjentów z HeFH biorąca udział w programie badań klinicznych fazy 3.

Efekt obniżenia stężenia LDL-C zaobserwowano już w 4. tygodniu badania ODYSSEY. W 24. tygodniu, kiedy dokonano oceny pierwszorzędowego punktu końcowego skuteczności leku, u pacjentów przyjmujących alirokumab stwierdzono średnio o 56 proc. większą redukcję poziomu LDL-C w porównaniu z grupą placebo. Korzystny efekt utrzymywał się w trakcie całego okresu leczenia, aż do 78 tygodnia obserwacji.

– Przy zastosowaniu statyn u około 20 proc. pacjentów z HeFH uzyskano stężenie LDL-C poniżej 100 mg/dl. Jak wynika z analizy, po włączeniu alirokumabu do standardowego leczenia, w 24. tygodniu obserwacji osiągnięto docelowe stężenie LDL-C u niemal 75 proc. pacjentów – wyjaśnił prof. John Kastelein z Akademickiego Centrum Medycznego Uniwersytetu w Amsterdamie. – Alirokumab spowodował istotne obniżenie stężenia LDL-C do poziomu poniżej 100 mg/dl oraz umożliwił utrzymanie tak niskich wartości przez okres 78 tygodni, zapewniając pacjentom i lekarzom możliwość elastycznego podejścia do leczenia przy częstotliwości występowania zdarzeń niepożądanych porównywalnej z grupą przyjmującą placebo.

Osoby cierpiące na HeFH posiadają dziedziczną skłonność do występowania podwyższonego stężenia cholesterolu we krwi, a ich wątroba nie jest w stanie przetwarzać cholesterolu naturalnie występującego w ludzkim organizmie, co prowadzi do bardzo wysokiego poziomu LDL-C mogącego powodować zablokowanie tętnic, a w konsekwencji doprowadzić do zawału serca lub udaru mózgu. Przy braku leczenia poziom LDL-C u osób z HeFH zazwyczaj mieści się w przedziale 200–400 mg/dl, co oznacza wysokie ryzyko przedwczesnego rozwoju miażdżycy i zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz 20-krotnie wyższe ryzyko wystąpienia chorób serca.

Alirokumab jest ludzkim przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko PCSK9 (proproteinowej konwertazie subtylizyny/keksyny typu 9). W USA alirokumab został zatwierdzony do stosowania jako lek dodany do diety i maksymalnego tolerowanego leczenia statynami u osób dorosłych z HeFH lub klinicznie jawną miażdżycą układu sercowo-naczyniowego, które wymagają dodatkowego obniżenia poziomu cholesterolu LDL-C. Nie określono jeszcze wpływu leku na chorobowość i śmiertelność z przyczyn sercowo-naczyniowych. Rejestracja alirokumabu w Unii Europejskiej spodziewana jest jeszcze w tym miesiącu.

 Źródło: materiały prasowe