U niewielkiej części pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (SM), choroba ta może mieć piorunujący przebieg, który charakteryzuje się ciężkimi i częstymi rzutami, a w konsekwencji szybko prowadzi do poważnej, nieodwracalnej niepełnosprawności. Dlatego tak ważne jest, aby jak najwcześniej identyfikować osoby z szybko rozwijającą się postacią stwardnienia rozsianego i jak najwcześniej rozpocząć u nich skuteczną terapię, która zatrzyma progresję kliniczną i radiologiczną SM oraz zapewni blisko 100% „compliance” czyli przestrzeganie przez pacjenta zasad terapii. Aby było to możliwe, lekarze powinni mieć dostęp do wszystkich leków zarejestrowanych w SM i móc wybierać spośród nich najbardziej optymalny w zależności od sytuacji pacjenta. O tym jak rozpoznawać i leczyć agresywne stwardnienie rozsiane rozmawiamy z prof. Moniką Adamczyk-Sową, kierownikiem Katedry i Kliniki Neurologii Wydziału Nauk Medycznych ŚUM w Zabrzu, prezesem Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
Czym jest postać szybko postępująca SM? Kiedy się ją rozpoznaje?
M.A.S.: Postać agresywna, szybko postępująca SM (RES, rapidly evolving severe multiple sclerosis) jest rozpoznawana u pacjentów, u których w krótkim czasie, najczęściej w ciągu kilku do 12 miesięcy, obserwujemy dużą aktywność choroby tj. występują dwa lub więcej rzutów z towarzyszącą im dużą aktywnością rezonansową (pojawiają się zmiany aktywne czyli wzmacniające się po podaniu kontrastu i/lub nowe zmiany patologiczne w obrazach MRI mózgu). Postać RES dotyczy niewielkiego odsetka chorych na SM (do 8-10%) i najczęściej są to osoby młode, aktywne zawodowo. U pacjentów tych obserwujemy dużą liczbą niekorzystnych czynników prognostycznych, takich jak obecność prążków oligoklonalnych w płynie mózgowo-rdzeniowym, duża liczba zmian demielinizacyjnych w obrazie rezonansu magnetycznego, zwłaszcza w obrębie rdzenia kręgowego, czy słaba odpowiedź na sterydoterapię podawaną w trakcie rzutu choroby, co sprawia, że rzuty nie ustępują w pełni. Osoby te mają zazwyczaj gorzej rokujące objawy SM czyli objawy ruchowe, móżdżkowe i pęcherzowe. To wszystko sprawia, że chorzy ci wymagają odrębnego postępowania. Postać RES została wyodrębniona właśnie po to, żeby zwrócić szczególną uwagę na tych chorych i móc jak najszybciej zastosować u nich leczenie o wysokiej skuteczności.
Dlaczego u tych osób chorych na SM szczególnie ważna jest szybka diagnoza i szybkie włączenie skutecznego leczenia?
M.A.S.: W tej grupie pacjentów musimy szybko wkroczyć z taką terapią, która zatrzyma tę dużą aktywność SM. Oznacza to, że musimy wdrożyć leczenie lekami wysoko skutecznymi jak najszybciej po rozpoznaniu tej postaci. Nie możemy iść ścieżką eskalacyjną czyli najpierw stosować leki o umiarkowanej skuteczności,
przez rok obserwować pacjenta i dopiero wówczas, kiedy stwierdzimy nieskuteczność tej terapii, ewentualnie sięgnąć po leki o wyższej skuteczności. W postaci RES rok może okazać się okresem,
w którym pacjent może doznać takiej niesprawności, która będzie już nieodwracalna.
Jak zatem powinna być leczona ta postać SM?
M.A.S.: Konieczne jest zastosowanie leków wysoko skutecznych czyli takich, które dają szansę na zahamowanie wysokiej aktywności choroby. Ważne jest, żeby lekarze mogli korzystać z jak najszerszej palety tych leków, mających odmienne mechanizmy działania. Potrzebujemy różnych leków, ponieważ jeśli pacjent nie zareaguje właściwie na dany leki, powinniśmy móc szybko dokonać zmiany terapii
i zastosować preparat o innym mechanizmie działania. Dlatego nasi pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich wysoko skutecznych leków zarejestrowanych w terapii stwardnienia rozsianego.
Czym należy kierować się przy wyborze terapii dla pacjenta z RES?
M.A.S.: Na wybór terapii wpływa bardzo wiele czynników, oprócz aktywności klinicznej i radiologicznej choroby, jest to mechanizm działania leku, wyniki badań klinicznych, choroby współistniejące czy preferencje pacjenta. W przypadku RES szczególnie istotne jest wybieranie leków o udowodnionym działaniu hamującym progresję niepełnosprawności, jak okrelizumab, dla którego takie działanie zostało udokumentowane w dwóch badaniach rejestracyjnych. Okrelizumab jest lekiem podawanym dożylnie co 6 miesięcy, co jest bardzo dobrze sprawdzającą się formułą, wiążącą się z niemal stuprocentowym przestrzeganiem przez pacjenta zasad terapii czyli tzw. „compliance”. A wiemy, że im lepszy „compliance”, tym lepsze efekty terapii. Wysokie wskaźniki „compliance” dla terapii okrelizumabem potwierdza zarówno nasza praktyka kliniczna, jak i dane literaturowe. W jednej
z ostatnich publikacji (Pardo G. i wsp. Neurol. Ther. 2022 Mar; 11(1): 337-351) wykazano, że pacjenci rozpoczynający leczenie okrelizumabem w warunkach rzeczywistych osiągnęli wyższe wskaźniki przestrzegania zaleceń i utrzymania terapii po 24 miesiącach w porównaniu z osobami rozpoczynającymi leczenie innymi lekami modyfikującymi przebieg SM – zarówno doustnymi, iniekcyjnym, jak i innymi dożylnymi. Podobne rezultaty uzyskiwano w okresie 12 i 18 miesięcy terapii. Wynikać to może z tego, że podawanie leku co pół roku jest formułą bardzo dogodną dla pacjenta, która pozwala mu zapomnieć o chorobie. Chorzy z RES są zazwyczaj czynni zawodowo, mają rodziny
i dlaczego ważne jest, żeby otrzymywany lek jak najmniej kolidował z ich życiem prywatnym
i zawodowym, choćby w kontekście absencji w pracy. Podawanie leku i kontakt ze szpitalem tylko dwa razy w roku nie tylko redukuje tę absencję, ale też zmniejsza narażenie na infekcje szpitalne.
Reasumując, niezwykle istotne jest, abyśmy jako klinicyści mieli możliwość wyboru terapii optymalnej dla danego pacjenta z RES i mogli dokonywać tego wyboru spośród wszystkich obecnie zarejestrowanych leków. Dla dobra osób chorych, mając na uwadze korzyści dla nich – możliwość realizacji planów rodzinnych, zawodowych i społecznych. Oraz dla budżetu państwa, bo minimalizacja ryzyka niepełnosprawności to korzyść niebagatelna.
