Fumaran dimetylu
Nowe dane z trwającego obecnie rozszerzonego badania 3 fazy ENDORSE potwierdzają długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo nieprzerwanej terapii lekiem fumaran dimetylu w okresie dziesięciu lat. W analizie obejmującej 192 osoby z co najmniej dziesięcioletnim okresem obserwacji lek fumaran dimetylu wykazał rzadsze występowania nawrotów SM i zahamowanie postępu niepełnosprawności.
Wyniki wskazują, że blisko połowa (51%) pacjentów nie doświadczyła w okresie objętym badaniem nawrotów choroby. Ponadto u 64% pacjentów nie zaobserwowano w okresie badania potwierdzonej progresji niepełnosprawności. Zasadniczo pacjenci utrzymywali zdolność do chodzenia bez znaczącej niesprawności (79%). Dobrze scharakteryzowany profil bezpieczeństwa fumaranu dimetylu pozostał w okresie 10 lat niezmienny, bez zwiększonej częstości występowania poważnych infekcji.
Oprócz tego zaprezentowano metaanalizę danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (Real World Evidence) dotyczących potwierdzenia skuteczności leku fumaran dimetylu w porównaniu z innymi formami leczenia modyfikującymi chorobę, stosowanymi w nawracającym stwardnieniu rozsianym.
Metaanaliza objęła dane z 18 baz danych rzeczywistych z szeroko zakrojonych badań i wykazała wyższą skuteczność fumaranu dimetylu w zmniejszaniu częstości występowania nawrotów choroby w skali roku i opóźnieniu okresu do pierwszego nawrotu niż interferon beta, octan glatirameru i teriflunomid. Fumaran dimetylu wykazał porównywalną skuteczność do fingolimodu i był mniej skuteczny niż natalizumab i alemtuzumab.
Wyniki te są zgodne z wcześniejszymi danymi porównawczymi dotyczącymi skuteczności i potwierdzają, w oparciu o wiele zestawów danych, wysoką skuteczność terapeutyczną leku fumaran dimetylu.
Fumaran diroksymelu
Zaktualizowane dane śródokresowe z badania 3 fazy EVOLVE-MS-1 potwierdzają potencjał eksperymentalnego leku – fumaranu diroksymelu – jako nowej formy doustnie podawanego fumaranu.
EVOLVE-MS-1 jest trwającym obecnie, jednoramiennym, otwartym, dwuletnim badaniem oceniającym bezpieczeństwo i badającym skuteczność fumaranu diroksymelu u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego, w którym udział bierze około 1000 pacjentów. Wyniki śródokresowe oparte o dane od 888 pacjentów leczonych fumaranem diroksymelu i mediana okresu leczenia wynoszącego około 18 miesięcy potwierdzają wcześniejsze dane wskazujące, że fumaran diroksymelu jest ogólnie dobrze tolerowany u osób z nawracającym SM.
Większość zdarzeń niepożądanych, które wystąpiły w okresie badania, miała charakter łagodny do umiarkowanego. Ogólny wskaźnik przerwania leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych był niski (7,1%), przy czym mniej niż 1 procent pacjentów zaprzestało leczenia fumaranem diroksymelu z powodu działań niepożądanych żołądkowo-jelitowych.
Dane te potwierdzają także niedawno zaprezentowane wyniki z badania 3 fazy EVOLVE-MS-2, w którym fumaran diroksymelu wykazał statystycznie wyższą tolerancję w przewodzie pokarmowym w porównaniu z lekiem fumaran dimetylu jako pierwszorzędowym kryterium oceny, którym były zgłaszane przez pacjentów dolegliwości przewodu pokarmowego.
Wyniki dotyczące skuteczności pochodzące z EVOLVE-MS-1 sugerują, że fumaran diroksymelu istotnie zmniejsza częstość nawrotów o 79,4% w skali roku oraz istotnie redukował liczbę zmian ulegających wzmocnieniu po podaniu gadolinu w badaniu MRI o 64,3% w obserwacji 24-miesięcznej, przy czym podobne wyniki obserwuje się również u pacjentów nowo zdiagnozowanych.
Źródło: mat. pras.
