Komisja Europejska zatwierdziła nową terapię czerwienicy prawdziwej – rzadkiego nowotworu krwi, który może prowadzić do zakrzepicy żylnej, udar mózgu i zawału mięśnia sercowego.
Czerwienica prawdziwa jest rzadkim, nieuleczalnym nowotworem charakteryzującym się nadmierną produkcją komórek krwi (głównie krwinek czerwonych). Rocznie na całym świecie odnotowuje się około 1-3 przypadków zachorowań na 100 tys. mieszkańców.
U chorych z czerwienicą prawdziwą poziom hematokrytu przekracza 45 proc., wzrasta liczba białych krwinek i płytek krwi. Zaburzeniom tym mogą towarzyszyć objawy poważnie utrudniające codzienne funkcjonowanie pacjentów i powiększenie śledziony.
Zabieg flebotomii (krwioupust) jest często wykonywany u pacjentów z czerwienicą prawdziwą w celu zmniejszenia liczby krwinek czerwonych i utrzymania prawidłowego poziomu hematokrytu. Flebotomia nie wpływa jednak na trwałe ustępowanie objawów oraz nie skutkuje efektywną kontrolą nadprodukcji krwinek czerwonych, nie może więc stanowić długoterminowej opcji terapeutycznej.
Istnieje również możliwość włączenia do terapii leków cytoredukcyjnych, takich jak hydroksymocznik. Niestety u około 25 proc. pacjentów z czerwienicą prawdziwą odnotowuje się wystąpienie nietolerancji lub oporności na terapię hydroksymocznikiem, co uniemożliwia kontrolę choroby.
Ruksolitynib – doustny inhibitor kinaz tyrozynowych JAK1 i JAK2 – jest pierwszą terapią celowaną zarejestrowaną przez Komisję Europejską w leczeniu pacjentów z czerwienicą prawdziwą, u których stwierdzono oporność lub nietolerancję na hydroksymocznik.
– Lek ten wykazuje znaczącą skuteczność w zakresie poprawy wartości hematokrytu, kontroli objawów oraz zmniejszenia objętości śledziony u pacjentów z czerwienicą prawdziwą, dając im realną szansę na poprawę stanu zdrowia – mówi dr Claire Harrison, konsultantka ds. hematologii w Guy's and St. Thomas' Hospital NHS Foundation Trust w Londynie, koordynująca badanie III fazy RESPONSE, w którym oceniano skuteczność ruksolitynibu.
Wyniki badania wskazują, że w porównaniu z grupą otrzymującą najlepszą dostępną terapię (ang. BAT) w grupie z ruksolitynibem u znacząco wyższego odsetka pacjentów uzyskano kontrolę hematokrytu bez potrzeby wykonywania zabiegu flebotomii oraz redukcję objętości śledziony. 50-proc. lub większą poprawę objawów związanych z czerwienicą prawdziwą odnotowano u 49 proc. pacjentów w grupie z ruksolitynibem i tylko u 5 proc. chorych otrzymujących BAT.
Ruksolitynib został zatwierdzony przez Komisję Europejską we wszystkich 28 krajach UE oraz w Norwegii, Lichtensteinie i na Islandii. Kilka miesięcy wcześniej lek zarejestrowano w USA. Lek jest też zarejestrowany do stosowania u pacjentów z mielofibrozą w ponad 80 krajach, w tym w Unii Europejskiej.
Źródło: materiały prasowe
